關于Hemgenix基因療法的簡介
Hemgenix基因療法是一種基于腺相關病毒載體的一次性基因療法，由一個攜帶凝血因子IX基因的病毒載體組成，可通過使機體持續產生因子IX，即缺陷相關病毒(AAV)，降低符合條件的乙型血友病（B型血友病）患者的異常出血率。......閱讀全文
關于Hemgenix基因療法的簡介
Hemgenix基因療法是一種基于腺相關病毒載體的一次性基因療法，由一個攜帶凝血因子IX基因的病毒載體組成，可通過使機體持續產生因子IX，即缺陷相關病毒(AAV)，降低符合條件的乙型血友病（B型血友病）患者的異常出血率。
Hemgenix基因療法的研發歷程介紹
2022年11月22日，美國FDA宣布澳大利亞制藥公司CSL Behring的治療B型血友病的一次性基因療法Hemgenix獲批，定價為350萬美元，刷新了世界上最昂貴治療方法的記錄。該公司已明確Hemgenix基因療法的收費為350萬美元。
簡述Hemgenix基因療法的作用原理
Hemgenix基因療法是一種基于腺相關病毒載體的一次性基因療法，由一個攜帶凝血因子IX基因的病毒載體組成，可通過使機體持續產生因子IX，即缺陷相關病毒(AAV)，降低符合條件的乙型血友病（B型血友病）患者的異常出血率。 據臨床實驗數據，受試者在接受治療18個月后仍能穩定表達該凝血因子，使得年
基因療法簡介
基因療法是指將正常基因植入靶細胞代替病人細胞中的遺傳缺陷基因，或關閉、抑制異常表達的基因，以達到預防和醫療疾病目的的一種臨床醫療技術。在治療遺傳性疾病、惡性腫瘤、癌癥、艾滋病病毒（HIV）、關節炎、糖尿病、腺苷脫氫酶(ADA)缺陷癥、神經系統紊亂、心臟病等疾病方面，基因療法發揮著越來越重要的作用。基
全球最貴的藥上市
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2022/12/490875.shtm11月22日，美國食品和藥物管理局（FDA）批準了針對遺傳性凝血障礙B型血友病的首個基因療法Hemgenix。一次性治療需花費350萬美元，這一定價使其成為世界上最昂貴的藥物。Hem
媲美350萬美元全球最貴藥物，輝瑞這類3期臨床數據積極
日前，輝瑞公司宣布，其開發的針對嚴重血友病B型的基因療法Fidanacogene Elaparvovec在3期臨床試驗中效果優異，達到主要臨床終點，接受基因治療的患者在治療后第12周至第15個月期間年化出血次數為1.3次，而在接受治療前的6個月監測期內年化出血次數為4.43次。40名嚴重血友病B
全球最貴！首款血友病基因治療藥物獲批
據美國有線電視新聞網（CNN）報道，美國食品和藥物管理局（FDA）當地時間22日宣布批準全球首個B型血友病基因治療藥物Hemgenix。澳大利亞藥品制造商CSL Behring將一劑的價格定為350萬美元，使其成為世界上最昂貴的藥物。 Hemgenix是一種基于腺相關病毒載體的一次性基因療法，通
關于基因重復的簡介
基因重復在演化過程中扮演重要角色，近百年中受到科學界中許多成員的支持。大野干在1970年的著作《基因重復造成的演化》（Evolutionbygeneduplication）中發展了這個理論。此外科學家認為，酵母菌的整個基因組，在1億年前經歷了重復作用。植物體內也常見基因組的完整重復現象，例如小麥
關于自殺基因的簡介
自殺基因（suicide gene），是指將某些病毒或細菌的基因導入靶細胞中，其表達的酶可催化無毒的藥物前體轉變為細胞毒物質，從而導致攜帶該基因的受體細胞被殺死，此類基因稱為自殺基因。 應用自殺基因常用來治療腫瘤和感染性疾病。例如將在肝癌細胞中可表達AF基因的調控區與水痘一帶狀瘡疹病毒中的胸苷
關于超基因的簡介
操縱子是細菌中與同一種生化功能有關的幾個基因(如控制色氨酸合成的有關基因)在基因組內聚成一簇而緊密連鎖，并受一個基因調控。操縱子只在細菌中發現。在真核生物基因組內很少發現，真核生物的結構基因一般是單獨調控的，但真核生物中也有稱為超基因的結構。超基因(super gene)是指作用于一種性狀或作用
關于基因探針的簡介
基因探針，即核酸探針，是一段帶有檢測標記，且順序已知的，與目的基因互補的核酸序列(DNA或RNA)。基因探針通過分子雜交與目的基因結合，產生雜交信號，能從浩瀚的基因組中把目的基因顯示出來。根據雜交原理，作為探針的核酸序列至少必須具備以下兩個條件： ①應是單鏈，若為雙鏈，必須先行變性處理。 ②
關于基因剪接的簡介
基因組中或基因組間發生遺傳信息的重新組合，被稱為DNA重組（DNA recombination），其中發生在基因組中的DNA重組又稱DNA重排。包括同源重組、特異位點重組和轉座重組等類型，廣泛存在于各類生物。體外通過人工DNA重組可獲得重組體DNA，是基因工程中的關鍵步驟。
關于結構基因的簡介
結構基因是指決定某一種蛋白質分子結構的相應的一段DNA或染色體。在正常情況下，在需要某種或其有關的酶時，在調節基因和操縱基因的控制下等候在啟動子(Promotor)位置上的RNA聚合酶開始轉錄，從而產生了與這些酶有關的結構基因的信使RNA，并由后者合成所需的酶。若其發生突變，便會產生失去活性的蛋
關于基因轉換的簡介
基因轉換 (gene conversion) 是指遺傳信息從一個分子向其同源分子單向傳遞的過程, 使受體序列部分或者全部被供體序列所替代, 而供體本身的序列不變。這種現象不僅在真菌中普遍存在, 在線蟲和哺乳動物中也存在。迄今已知該現象在原核生物和真核生物中均普遍存在。
關于基因測序的簡介
2022年8月，中國計量科學研究院、復旦大學成功研制中華家系1號（同卵雙胞胎家庭）人源B淋巴細胞系全基因組DNA序列和全轉錄組RNA標準物質，該成果在基因組測試質量及計量標準交流會上正式發布。該系列標準物質填補了國內外空白，將為基因測序的可靠性提供保障。
關于LacZ基因的簡介
1969年，美國哈佛大學以Beckwith博士為首的研究小組，應用DNA分子雜交技術首次分離到lacZ基因后，該基因逐漸成為了一個廣泛應用的報告基因。但是，在秀麗線蟲中其主要應用于相對早期的環境暴露以及毒性的評價研究，應用已經很少 [2] 。LacZ基因編碼的β一半乳糖苷酶(簡稱β-gal)是由
關于重疊基因的簡介
所謂重疊基因（overlapping gene）是指兩個或兩個以上的基因共有一段DNA序列，或是指一段DNA序列成為兩個或兩個以上基因的組成部分。重疊基因有多種重疊方式。例如，大基因內包含小基因；前后兩個基因首尾重疊一個或兩個核苷酸；幾個基因的重疊，幾個基因有一段核苷酸序列重疊在一起，等等。重疊
關于迷走神經阻斷療法的簡介
迷走神經阻斷療法是根據中醫的經絡學，運行全身氣血、聯絡臟腑、感應傳導作用，反復研究選定了哮喘病人的不同穴位，針對每個病人的病癥病因選用和不同的穴位進行介入治療，患者經治療后激活了氣道粘膜再生功能，使受損的氣道粘膜再生修復，改變了以往治哮喘只能單純擴張支氣管，而無法糾正氣道粘膜病變的局限。同時，全
基因療法
15日，諾華（Novartis）公布了其基因療法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新數據，強調該療法可使患者持續獲益。Zolgensma是脊髓性肌萎縮癥（SMA）的一次性基因療法。
關于等位基因的簡介
等位基因（allele），是指位于一對同源染色體相同位置上控制同一性狀不同形態的基因。 注釋：同源染色體是在二倍體生物細胞中，形態、結構基本相同的染色體，并在減數第一次分裂（參考減數分裂）的四分體時期中彼此聯會（若是三倍體及其他奇數倍體生物細胞，聯會時會發生紊亂），最后分開到不同的生殖細胞（即
關于原癌基因的簡介
腫瘤是由環境因素和遺傳因素相互作用所導致的一類疾病，腫瘤的發生與基因的改變有關。原癌基因和抑癌基因都是在細胞生長、增殖調控中起重要作用的基因。原癌基因（細胞癌基因）是指存在于生物正常細胞基因組中的癌基因。正常情況下，存在于基因組中的原癌基因處于低表達或不表達狀態，并發揮重要的生理功能。但在某些條
關于持家基因的簡介
管家基因表達水平受環境因素影響較小，而且是在個體各個生長階段的大多數，或幾乎全部組織中持續表達，或變化很小，因此常存在于生物細胞核的常染色質中。它的表達只受啟動序列或啟動子與RNA聚合酶相互作用的影響，而不受其他機制調節。 管家基因高度保守并且在大多數情況下持續表達，因此管家基因常被用于分子技
關于基因治療的簡介
基因治療（gene therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。其中也包括轉基因等方面的技術應用，也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取
關于基因轉染技術的簡介
基因轉染技術將特定的遺傳信息傳遞到真核細胞 中，這種技術不但革新了生物學和醫學中許多基本問題的研究，也推動了診斷和治療方面的分子技術 發展，并使基因治療 成為可能。基因轉染已廣泛用于基因的結構和功能分析、基因表達與調控、基因治療與轉基因動物等研究。
關于同源異形基因的簡介
控制果蠅長觸角的基因發生突變，果蠅的前肢就可能長到應該生觸角的部位上去。若控制胸部基因發生了突變，則胸部第3體節變成為長翅膀的第2體節，結果使本來應長2支翅膀的果蠅卻生出4支翅膀。這種控制生物的體型結構的基因，被劉易斯稱之為“同源異形盒基因”（homeobox genes，Hox）。
關于基因附加體的簡介
附加體亦稱“游離體”。存在于細菌等微生物中的一類質粒。它既可以獨立于宿主染色體進行復制，又可以依賴其與宿主染色體的同源結構可逆地整合進染色體，而成為染色體的一個部分。細胞喪失附加體時，一般只帶來某些遺傳性狀的改變，而不影響它在正常條件下的生存。附加體常能通過細菌細胞的接觸而轉移，有時還可以帶動宿
關于組蛋白基因的簡介
組蛋白基因(histone gene) 組蛋白基因是已知的重復基因中唯一具有蛋白質編碼機能的基因。它們在DNA合成開始前短暫地表達，因而它的活動與細胞周期密切相關。 基因組中存在大量重復序列用以編碼組蛋白是有其重要意義的。DNA復制時，組蛋白也要成倍增加，而且往往在DNA合成一小段后，組蛋白馬
關于基因簇的簡介
功能相同或相關的許多基因聚集成簇，就形成一個基因簇。基因簇可以是由基因重復而產生的兩個相鄰的相關基因，也可以是由許多個甚至上百個相同的基因首尾銜接的串聯排列，如rRNA基因和組蛋白基因。基因簇中也可以有假基因。在成簇的基因家族中通過染色體重排而分散到其他位置上的成員，被稱為孤獨基因(orphan
癲癇: 基因療法VS細胞療法
癲癇是神經系統常見疾病之一，患病率僅次于腦卒中。癲癇的發病率與年齡有關。一般認為1歲以內患病率最高，其次為1～10歲以后逐漸降低。我國男女之比為1.15∶1～1.7∶1。 而如今隨著生物科學技術的不斷進步，癲癇病的治療手段得到了突飛猛進的發展。目前在國際上治療癲癇主要分為2個流派：基因療法
關于 基因工程藥物的簡介
基因工程藥物的本質是蛋白質，目前主要采用微生物發酵法、動物細胞培養法獲得，現已有近40種基因工程藥物投放市場。自從1982年，世界上第一個基因工程藥物重組人胰島素經美國FDA批準上市以來，基因工程藥物不斷問世。基因工程藥物成為世界各國政府和企業投資開發的熱點，近20年發展極為神速。我國于1989