國家藥監局：已批準100余個細胞和基因治療產品開展臨床試驗

10月7日，國家藥監局網站發布《關于政協第十四屆全國委員會第一次會議第02469號（醫療衛生類215號）提案答復的函》（以下簡稱《答復》）。

針對丁列明委員提出的《關于加強精準醫學時代個體化定制藥物研發和技術審評的提案》，國家藥監局表示，下一步將持續關注精準醫學產業的發展，進一步完善工作機制，不斷提升生物醫藥新技術產品的審評能力建設和技術規范研究，加快相關產品的審評審批工作，推動精準醫學產業的持續健康發展，滿足人民群眾用藥需求。

近年來，國內外以細胞和基因治療為代表的精準醫療產業發展迅速，新技術、新應用、新成果快速涌現，在惡性腫瘤、再生醫學等多種疾病領域顯示出巨大的應用潛力。

《答復》指出，為規范和推動我國細胞和基因治療等精準醫學產品的研發和注冊申報，自2019年開始，國家藥監局持續開展包括腫瘤主動免疫治療產品在內的生物醫藥新技術產品的監管科學和評價體系研究。經過廣泛調研和專家研討，發布了免疫細胞治療產品、溶瘤病毒、基因治療等產品研發相關的藥學、非臨床和臨床試驗技術指南，并于2023年4月發布《腫瘤主動免疫治療產品臨床試驗技術指導原則》。

截至目前，國家藥監局已批準100余個細胞和基因治療產品開展臨床試驗，其中包括多種技術路線的個體化腫瘤主動免疫治療產品。國家藥監局將通過監管科學研究，綜合考慮腫瘤主動免疫治療產品產業化過程中對技術審評標準的監管需求，結合自身工作實際和前沿技術進展，預判產業發展趨勢，把握好研究工作的提前量和冗余度，繼續加強并擴大與國內科研院所、研發企業、醫療機構和行業協會等的合作交流，加快完善腫瘤主動免疫治療產品在內的精準醫學產品的技術評價體系，推動相關產品的研發和注冊申報。

另外，國家藥監局提前布局組織研究，注重審評標準研究與產品特點相結合，針對個體化治療藥物，國家藥監局藥審中心組建了由生物制品臨床、生物制品藥學、化藥藥學、藥理毒理等專業組成的審評團隊。審評團隊針對該類產品的質量控制、安全風險管理等重點難點問題進行了深入討論，踐行以患者為核心、以臨床價值為導向的審評理念，從患者的臨床需求出發，并在審評過程中主動與研發團隊就相關技術問題充分溝通。