日前，艾伯維（AbbVie）公司宣布與Voyager Therapeutics達成戰略合作，將前者的單克隆抗體專精與全球臨床開發能力，以及后者的腺相關病毒（AAV）載體技術相結合，共同開發直接針對tau蛋白的抗體，以治療阿茲海默病等神經退行性疾病。
tau蛋白是正常人大腦中常見的蛋白，能維持細胞的穩定。然而在病變的大腦中，tau蛋白會異常積聚，導致大腦功能受損，神經細胞死亡。異常tau蛋白的進行性積聚與神經退行性疾病的癥狀發展有著密切關聯，因此，研究人員也期望能針對這種蛋白，起到控制病情的效果。然而，目前技術上的一個局限在于，即便每周或每兩周注射一次針對tau蛋白的生物制劑，依然只有少部分藥物能夠穿透血腦屏障，作用于大腦。
Voyager的AAV載體平臺有望在大腦內直接產生針對tau蛋白的抗體（圖片來源：Voyager官方網站）
艾伯維與Voyager期望能使用目前新興的基因療法，利用AAV遞送技術，將編碼抗tau蛋白抗體的遺傳信息傳輸進大腦，在大腦中生成抗體，一勞永逸地減少tau蛋白。根據合作協議，Voyager將對載體進行研究和臨床前的開發。之后，艾伯維會選擇一個或多個載體，申報臨床試驗，進行臨床階段的開發。為此，Voyager在研發早期有望從艾伯維獲得2.24億美元的經費。
“艾伯維專注開發新療法，解決阿茲海默病和其他神經退行性疾病帶來的嚴重公共健康危機，”艾伯維的藥物發現副總裁Jim Sullivan博士說：“Voyager載體化抗體平臺是一種創新方式，能用生物制劑來解決神經疾病。這項合作有潛力滿足阿茲海默病、進行性核上眼神經麻痹癥、以及額顳葉失智癥等疾病患者的需求。”
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