新基因治療將腦膠質細胞轉化為神經元！

　　一種新的基因療法可以將某些腦膠質細胞轉變成功能神經元，這反過來將可以幫助中風或阿爾茨海默氏癥、帕金森氏癥等神經疾病患者修復大腦。

　　在一系列動物實驗中，由賓夕法尼亞州立大學陳功（Gong Chen）博士領導的一個研究小組開發了一種新的基因療法，對神經膠質細胞進行重新編程——這些膠質細胞包圍著每個神經元，當神經元死亡時可被重新激活——將它們變成健康的、有功能的神經元細胞。

　　生物學系維恩?魏勒曼冠名主任教授陳功博士，11月4日在圣地亞哥神經科學協會的年會上介紹了這一發現，他說，雖然還需要更多的研究，但是他希望這項創新技術最終能夠造福腦損傷和神經退化疾病患者。

　　“治療諸如中風、阿爾茨海默病和帕金森病等嚴重神經疾病的臨床缺口很大，”陳教授說。“神經元丟失是腦和脊髓功能障礙的共同原因。因此，僅僅靶向受這些神經退行性疾病影響的細胞信號傳導通路而不再生新的神經元，對于恢復失去的腦功能不會最有效。”

　　除了神經元，人腦也由神經膠質細胞組成，這些細胞包圍著每個神經元，幫助輔佐健康的大腦功能。陳說，這些神經膠質細胞中的每一個都含有在早期腦發育過程中被沉默或關閉的神經基因。

　　陳說，通過創造一種新的體內細胞轉化技術，他和他的團隊能夠將一種叫做NeuroD1的神經轉錄因子——一種激活神經元基因并沉默神經膠質基因的蛋白質——注射到大腦受損部位以感染神經膠質細胞。然后，NADD1與膠質細胞的DNA結合并激活神經元基因，將神經膠質細胞轉變為功能神經元。

　　“這是一種經濟的內部神經再生方法，而不需要移植外部細胞，”陳說。“因為神經膠質細胞遍布人腦，所以每個患者都具有尚未完全開發的內神經再生潛能。”陳說，在他們的動物實驗中，他們不僅能運用這項新技術再生神經元，還能恢復運動和認知功能。

　　“例如，目前針對中風患者的治療必須在數小時內進行，因為藥物試圖在神經元受傷和死亡之前保護它們，”陳說。“我們的新技術的不同之處在于，它實際上是在神經元已經死亡后再生，并且可以在損傷后幾天、幾周或幾個月使用。”

　　雖然該技術只在動物身上進行了試驗，陳說，他和其他研究人員希望最終在人體臨床試驗中測試該技術。

　　當一個患者經歷像中風這樣的傷害，或者發展成像阿爾茲海默癥那樣的神經紊亂時，大腦某些部分的神經元已經死亡，造成大腦功能下降。陳說，因為成年人沒有能力自己再生神經元，所以開發一種療法來幫助患者產生新的神經元，將有利于大量患有目前無法治愈的神經系統疾病的患者。

　　除了開發基因治療外，陳和他的團隊還致力于將人類神經膠質細胞轉化為神經元的藥物治療。研究人員已經在體外細胞培養中成功應用了藥物治療，陳說他們希望轉移到動物體內研究并最終幫助人類患者。