日本研究人員最新發現，向患有小腦萎縮（SCA）實驗鼠的小腦導入一種能夠編碼具有修復功能蛋白質的基因，可以延長小鼠壽命并改善其運動能力。這一發現為治療小腦萎縮帶來了希望。
小腦萎縮的病因目前尚不明確，但患者大多有家族遺傳傾向。由于小腦的生理功能主要是維持身體平衡和協調隨意運動，患者常出現步態不穩、跑步困難等癥狀，晚期還可能出現心力衰竭。
東京醫科齒科大學岡澤軍等人研究的是1型小腦萎縮，該病已知是患者的第6對染色體出現異常，導致神經細胞內能修復受損脫氧核糖核酸的HMGB1蛋白質減少而引發的。
研究小組向患病實驗鼠的小腦表面導入能編碼HMGB1蛋白質的基因。結果發現，先前壽命只有250天的實驗鼠，在導入這種基因后壽命得到了延長，而且運動功能也得到改善。
研究人員表示，如果直接注入HMGB1蛋白質，會激活炎癥細胞，產生不良影響。而進行基因治療時，只有神經細胞內的這種蛋白質增加，所以今后有望開發出治療小腦萎縮的新方法。
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