歐盟CHMP推薦批準Ruconest，用于治療≥2歲兒童！

血管水腫（圖片來源：新英格蘭醫學雜志，NEJM）

　　 --Pharming Group近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫藥產品委員會（CHMP）已發布一份積極審查意見，建議批準Ruconest（conestat alfa），用于年齡≥2歲的遺傳性血管水腫（HAE）兒童患者，治療急性血管水腫發作。現在，CHMP的意見將遞交至歐盟委員會（EC）審查，后者通常會在2個月內做出最終審查決定。

　　Ruconest是一種重組人C1酯酶抑制劑的類似物，通過重組DNA技術從轉基因兔子的奶液中純化生產。在歐盟，該藥于2010年被批準用于治療HAE成人患者、2016年被批準用于治療HAE青少年患者。如果獲得EC批準，Ruconest在歐盟的適用年齡范圍將進一步擴大至≥2歲的HAE兒童患者。

　　遺傳性血管水腫（HAE）是一種罕見的疾病，由C1酯酶抑制劑蛋白缺乏引起，其特征是身體不同部位的皮膚、呼吸道和內臟自發和反復出現腫脹（水腫發作）。喉嚨、鼻子或舌頭的水腫特別危險，可能危及生命，并可能導致氣道阻塞。Ruconest旨在恢復患者血漿中功能性C1酯酶抑制劑的水平，從而治療這種腫脹的急性發作，幫助減輕患者的癥狀。

　　CHMP的積極審查意見，基于一項兒科調查計劃（RIP），該計劃包括一項在HAE兒童患者中開展的II期研究。這是一項開放標簽、單臂研究，共入組了20例HAE兒童患者，評估了Ruconest在50U/kg劑量下對2-13歲HAE患兒的藥代動力學、安全性和療效。研究中，20例HAE兒童以50U/kg劑量（最大4200U）治療了73次HAE發作，并在父母協助的情況下完成了視覺模擬量表（VAS）評估。

　　結果顯示，接受Ruconest治療后，患者癥狀取得臨床意義的緩解：給藥至開始緩解的中位時間為60分鐘（95%CI:60-653）、給藥至最小癥狀的中位時間為123分鐘（95%CI:120-126）。僅有3/73（4%）的患者接受了第二劑Ruconest治療。研究中，Ruconest的安全性和耐受性良好。沒有患者因不良事件退出研究，未發現相關的嚴重不良事件、過敏反應或中和抗體。