科學家發現一種RNA或可治療血友病

　　據《自然—醫學》上的一項研究稱，一種用于減少抗凝血蛋白水平濃度的治療RNA對于患有血友病的小鼠和非靈長類動物也有效果。該RNA現在處于臨床第一階段測試中。

　　血友病患病原因是由于某些突變導致凝血蛋白因子VIII或IX的缺乏，從而使得身體無法止血。但是，那些能夠讓抗凝血蛋白失效的變異能夠抵消與凝血蛋白因子缺乏相關的突變帶來的影響。

　　Akin Akinc等人設計出一種名為ALN-AT3的干預治療RNA并將其作用于抗凝血蛋白中的一類：抗凝血酶，這種蛋白酶能夠抑制另一種重要的凝血蛋白：凝血酶。通過ALN-AT3的治療，17只由基因突變而導致凝血蛋白因子VIII缺乏的小鼠體內的血液凝結現象有所增加；而長窯尾獼猴在注射了針對凝血蛋白因子VIII的抗體后，體內凝血酶數量也有所上升。

　　目前針對血友病的治療手段主要依賴于經過重組的因子VIII或IX因子蛋白的注射。而這項新發現揭示了在抗凝血因子VIII抗體存在的情況下，ALN-AT3的有效性，這意味著ALN-AT3將對產生此類抗體的病人帶來好處，而ALN-AT3也將對因子替換療法產生抗性。