Hemgenix基因療法是一種基于腺相關病毒載體的一次性基因療法，由一個攜帶凝血因子IX基因的病毒載體組成，可通過使機體持續產生因子IX，即缺陷相關病毒(AAV)，降低符合條件的乙型血友病（B型血友病）患者的異常出血率。
據臨床實驗數據，受試者在接受治療18個月后仍能穩定表達該凝血因子，使得年平均出血率下降54%。更重要的是，接受一次注射后，94%的受試者得以免除耗時耗錢的終生凝血因子注射。
