簡述Hemgenix基因療法的作用原理
Hemgenix基因療法是一種基于腺相關病毒載體的一次性基因療法，由一個攜帶凝血因子IX基因的病毒載體組成，可通過使機體持續產生因子IX，即缺陷相關病毒(AAV)，降低符合條件的乙型血友病（B型血友病）患者的異常出血率。 據臨床實驗數據，受試者在接受治療18個月后仍能穩定表達該凝血因子，使得年平均出血率下降54%。更重要的是，接受一次注射后，94%的受試者得以免除耗時耗錢的終生凝血因子注射。......閱讀全文
簡述Hemgenix基因療法的作用原理
Hemgenix基因療法是一種基于腺相關病毒載體的一次性基因療法，由一個攜帶凝血因子IX基因的病毒載體組成，可通過使機體持續產生因子IX，即缺陷相關病毒(AAV)，降低符合條件的乙型血友病（B型血友病）患者的異常出血率。 據臨床實驗數據，受試者在接受治療18個月后仍能穩定表達該凝血因子，使得年
關于Hemgenix基因療法的簡介
Hemgenix基因療法是一種基于腺相關病毒載體的一次性基因療法，由一個攜帶凝血因子IX基因的病毒載體組成，可通過使機體持續產生因子IX，即缺陷相關病毒(AAV)，降低符合條件的乙型血友病（B型血友病）患者的異常出血率。
Hemgenix基因療法的研發歷程介紹
2022年11月22日，美國FDA宣布澳大利亞制藥公司CSL Behring的治療B型血友病的一次性基因療法Hemgenix獲批，定價為350萬美元，刷新了世界上最昂貴治療方法的記錄。該公司已明確Hemgenix基因療法的收費為350萬美元。
簡述碳素光線療法的鎮痛作用
碳素光線療法的鎮痛作用： 光線療法可以起到快速緩和病痛的作用。在鎮痛的同時，能起到促進疾病治愈的作用。也就是說，光線可以解除患者血虛，起到局部充血及松弛肌肉等作用。鎮痛劑、麻醉劑之類的藥品，通過暫時麻痹疼痛神經止痛。與這種對癥療法不同，光療不會產生任何副作用，也不會消耗體力，更不會引起藥物中毒
簡述自體干細胞的療法原理
自體干細胞在無菌條件下從人體自身組織中取出， 經分離、純化后在模擬的體內生理條件下，通過核心的優化技術將其在體外進行培養， 使未完全分化的細胞不斷地分化生長， 同時將衰老的細胞優化到無限接近于2 5 歲時的巔峰狀態, 并大量增殖； 使細胞保持良好的生長狀態， 以及旺盛的增殖活力， 然后注射回自身
全球最貴的藥上市
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2022/12/490875.shtm11月22日，美國食品和藥物管理局（FDA）批準了針對遺傳性凝血障礙B型血友病的首個基因療法Hemgenix。一次性治療需花費350萬美元，這一定價使其成為世界上最昂貴的藥物。Hem
簡述碳素光線療法的增血作用
碳素光線療法的增血作用： 人體一旦受到光線的照射，血液中的紅血球、血色素、白血球、血小板就會增加。尤其是對于因出血引發的缺鐵性貧血，采用光線療法，可以促進腸道內鐵的吸收，并取得明顯的效果。當發生外傷性出血時，光線療法還可以增強血液的凝固功能，這對止血非常有效。 人體的血色素和植物葉綠素的構造
基因靶向三聯療法的原理
“基因靶向三聯療法”治療原理：專家運用最新技術手段，將最新基因藥物定向種植于患病部位，耙向針對致病病毒發動進攻，而不會損傷正常細胞。通過一系列反應，使患者體內產生強效獲得性免疫，徹底抵抗住病毒的侵襲。當尖銳濕疣和皰疹病毒進入到人體后，免疫系統中的巨噬細胞首先發起進攻，將它們吞噬到“肚子“里，然后通過
簡述自殺基因的作用機理
目前研究較多的自殺基因主要有單純皰疹病毒-胸腺嘧啶核苷激酶（HSV-tk）和大腸桿菌胞嘧 啶脫氨基酶。HSK-tk首先由Mcoiten等于1986年報告，腫瘤細胞基因修飾后表達HSV-tk。1990年報告應用逆轉錄病毒載體轉導HSK-tk基因治療腫瘤，并對隨后應用GCV敏感。 GCV是一種核苷
簡述病毒癌基因的作用
逆轉錄病毒為RNA病毒中的一類，其RNA不會自我復制，而是在逆轉錄酶的作用下合成DNA，其DNA會整合到細胞DNA上，再源源不斷轉錄出RNA。這個整合過程使逆轉錄病毒可以獲取宿主細胞的遺傳信息。推測逆轉錄病毒的癌基因即為逆轉錄病毒從宿主細胞中獲得的細胞癌基因。 逆轉錄病毒基因組兩端為LTR，具
簡述母體效應基因的作用
在卵子發生（oogenesis）過程中表達，并將其產物（mRNA或蛋白質）儲存在卵母細胞中的基因稱為母源基因（maternal gene），其中包括進行基本生命活動所必須的持家基因（housekeeping gene），同時也包括一些編碼指導胚胎發育模式的信號分子的基因。后者編碼的基因往往是一些
媲美350萬美元全球最貴藥物，輝瑞這類3期臨床數據積極
日前，輝瑞公司宣布，其開發的針對嚴重血友病B型的基因療法Fidanacogene Elaparvovec在3期臨床試驗中效果優異，達到主要臨床終點，接受基因治療的患者在治療后第12周至第15個月期間年化出血次數為1.3次，而在接受治療前的6個月監測期內年化出血次數為4.43次。40名嚴重血友病B
簡述超基因酵素作用
1、高效性：酶的催化效率比無機催化劑更高，使得反應速率更快； 2、專一性：一種酶只能催化一種或一類底物，如蛋白酶只能催化蛋白質水解成多肽；因此在食用酵素當今在功能上，主要有四種：高濃縮SOD酵素如復方天然酵素主要用于乳腺瘤、子宮肌瘤、卵巢囊腫等腫瘤方面；長生酵素直接補脾補腎補氣血，全面調理；纖
全球最貴！首款血友病基因治療藥物獲批
據美國有線電視新聞網（CNN）報道，美國食品和藥物管理局（FDA）當地時間22日宣布批準全球首個B型血友病基因治療藥物Hemgenix。澳大利亞藥品制造商CSL Behring將一劑的價格定為350萬美元，使其成為世界上最昂貴的藥物。 Hemgenix是一種基于腺相關病毒載體的一次性基因療法，通
簡述基因沉寂的原理介紹
基因沉寂需要經歷不同的反應過程才能實現，包括組蛋白N端結構域的賴氨酸殘基的去乙酰基化加工、甲基化修飾（由甲基轉移酶催化，修飾可以是一價、二價和三價甲基化修飾，后者又被稱為'過度’甲基化修飾（Hypermethylation) ) 、以及和甲基化修飾的組蛋白結合的蛋白質（MBP）形成“異染
簡述碳素光線療法其他方面的作用
不難想象，碳素光線療法，光線還存在很多未知領域等待人類去探知。調查發現，到本世紀初，誰都沒有注意到光線可以生成維生素D3 。現在無論哪家醫院都采用光線療法，來治療令人驚恐的，引發腦癱性小兒麻痹的新生兒重癥黃疸。據說發現這個療效的契機竟然是觀察到靠近窗戶沐浴陽光的新生兒，其黃疸癥狀較輕。基于此觀察
簡述抑癌基因的作用機理
1.維持染色體穩定性：染色體的畸變是產生癌細胞的分子遺傳基礎，抑癌基因可通過細胞周期檢查點機制修復受損基因。 2.促進細胞分化與衰老：終末分化的細胞失去進一步分裂的能力，抑癌基因主導細胞的分化調控，通過分化抑制腫瘤的發展。 3.調控細胞增生：通過編碼蛋白調控細胞生長的特異基因轉錄，關閉癌基因
簡述p53基因的作用
p53基因是研究最透徹，功能最強大的一種抑癌基因。野生型p53對細胞周期和凋亡起關鍵性作用，尤其是對受照射、細胞毒制劑、熱療打擊的癌細胞，起更大的殺傷作用。其主要作用為： 抑制并殺滅腫瘤細胞；與放、化療手段協同，增強其殺滅癌細胞的功效，達到1+1大于2的效果； 抑制腫瘤血管生成，有效防止腫瘤
基因療法
15日，諾華（Novartis）公布了其基因療法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新數據，強調該療法可使患者持續獲益。Zolgensma是脊髓性肌萎縮癥（SMA）的一次性基因療法。
簡述艾地苯醌的作用原理
艾地苯醌是輔酶Q10的類似物。輔酶Q是生物體內廣泛存在的脂溶性醌類化合物，具有促進氧化磷酸化反應和保護生物膜結構完整性的功能。不同來源的輔酶 Q 其側鏈異戊烯單位的數目不同，人類和哺乳動物是10個異戊烯單位，故稱輔酶 Q10。輔酶Q在體內呼吸鏈質子移位及電子傳遞中起重要作用，它是細胞呼吸和細胞代
返座假基因的作用原理
在進化年代上，所有的返座假基因都在哺乳動物輻射（mammalianradiation）之后出現，即返座假基因只存在于哺乳動物中。人DHFRΨ1假基因在人群中甚至還有一定的多態性。由于返座假基因對于物種本身沒有提供什么明顯的選擇優勢，因此曾被認為是一種“分子寄生物”（molecularparasite
基因擴增儀PCR的原理作用
聚合酶鏈式反應，簡稱PCR。聚合酶鏈式反應，其英文Polymerase Chain Reaction(PCR)是體外酶促合成特異DNA片段的一種方法，由高溫變性、低溫退火及適溫延伸等幾步反應組成一個周期，循環進行，使目的DNA得以迅速擴增，具有特異性強、靈敏度高、操作簡便、省時等特點。
癲癇:－基因療法VS細胞療法
癲癇是神經系統常見疾病之一，患病率僅次于腦卒中。癲癇的發病率與年齡有關。一般認為1歲以內患病率最高，其次為1～10歲以后逐漸降低。我國男女之比為1.15∶1～1.7∶1。 而如今隨著生物科學技術的不斷進步，癲癇病的治療手段得到了突飛猛進的發展。目前在國際上治療癲癇主要分為2個流派：基因療法
簡述紅細胞裂解液的作用原理
氯化銨是紅細胞裂解液的主要效應物質，氨根離子不能通過細胞膜，而其他離子可以通過，造成細胞內外的離子濃度差異，形成了滲透壓差，外部的水分會擴散至細胞內，使紅細胞膨脹，達到裂解的效果。
簡述部分腫瘤抗原疫苗的作用原理
熱休克蛋白(HSPs)是在生物進化中高度保守、廣泛分布的蛋白質，具有“分子伴侶”(molecule chaperone)作 用，參與多種胞內蛋白的折疊、裝配及轉運。從腫瘤組織中提取的HSP-肽復合體含有多種腫瘤相關肽，可誘導多個腫瘤特異性CTL克隆，發揮特異性殺傷作用，而且不受MHCⅠ類抗原限制
簡述A型流感病毒的作用原理
流感病毒分為甲、乙、丙三型，甲型流感病毒最容易發生變異，流感大流行就是甲型流感病毒出現新亞型或舊亞型重現引起的。流感甲型病毒的表面抗原會經常發生細小變異，這種變異被稱為“漂變”（drift），形象地說，“漂變”就是病毒通過細小的變化偽裝自己，從而達到躲避人體免疫系統識別的目的。甲型病毒“飄變”的
簡述成纖維細胞的作用原理
成纖維細胞攝取所需的 氨基酸，如脯氨酸和賴氨酸等，在粗面內質網的 核蛋白體上合成前α 多肽鏈（proalpha polypeptide chain），多肽鏈輸送到 高爾基復合體后，組成前膠原分子（procollagen）。前膠原分子由分泌囊泡帶到 細胞表面，然后通過 胞吐作用釋放到細胞外。在前膠
簡述葡糖淀粉酶的作用原理
例如α-1.4糖苷鍵較α-1.6連結，形成異麥芽糖、潘糖等低聚糖。 反應參數對高葡萄糖漿的生產，反應時間長（40-100小時），建議操作條件是pH值為4.5，溫度為60?C（140?F）。 添加量在高葡萄糖漿的生產過程中，在建議的最優條件下（見上所述），40小時的糖化劑量建議為1.2升/100
基因療法簡介
基因療法是指將正常基因植入靶細胞代替病人細胞中的遺傳缺陷基因，或關閉、抑制異常表達的基因，以達到預防和醫療疾病目的的一種臨床醫療技術。在治療遺傳性疾病、惡性腫瘤、癌癥、艾滋病病毒（HIV）、關節炎、糖尿病、腺苷脫氫酶(ADA)缺陷癥、神經系統紊亂、心臟病等疾病方面，基因療法發揮著越來越重要的作用。基
細胞療法的原理
細胞作為一個獨立的生命體，它具有很強的生命力、增殖分化能力和功能的可塑性能力。細胞療法治療疾病的機理主要分為兩大類：一是細胞的直接作用， 直接運用其特定的生物活性修復受損傷的組織和器官；或起到特異性/非特異性殺傷作用；二是細胞的間接作用，如分泌相關的因子或活性分子來調節患者自身細胞的增殖和功能活