Aquestive Therapeutics是一家專業制藥公司，致力于運用創新技術開發差異化產品為患者解決治療挑戰。該公司正在推進一條后期專利產品管線，用于治療中樞神經系統疾病，并為侵入性的標準護理療法提供替代方案。此外，該公司還與其他藥企合作，利用其專有的、同類最佳的技術（如PharmFilm技術）將新分子推向市場。
近日，該公司宣布，其開發的利魯唑口腔膜劑Exservan比原計劃提前一周獲得了美國FDA批準，該藥用于肌萎縮側索硬化癥（ALS）患者的治療。此前，Exservan已被FDA授予了孤兒藥資格（ODD）。
孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國，罕見病是指患病人群少于20萬的疾病類型，罕見病藥物研發方面的激勵措施包括各種臨床開發激勵措施，如臨床試驗費用相關的稅收抵免、FDA用戶費減免、臨床試驗設計中FDA的協助，以及藥物獲批上市后為期7年的市場獨占期。
肌萎縮側索硬化癥（amyotrophic lateral sclerosis，簡稱ALS），俗稱漸凍人癥，這是一種不可逆的致死性運動神經元病，主要癥狀為四肢和軀干肌肉表現進行性加重的肌肉無力和萎縮，逐漸失去運動功能，像被“凍住”一般，所以俗稱“漸凍人”。該病一般進展迅速，半數以上患者確診后平均生存時間為3-5年，最后多死于呼吸肌無力導致的呼吸衰竭。據估計，ALS在全球范圍內的發病率約為十萬分之二。盡管大約5%-10%的病例與遺傳有關，但ALS的病因至今不明，可能涉及遺傳和環境因素。目前已上市的藥物僅能延緩病情進展，還沒有能夠治愈ALS的藥物。
Exservan是一種利魯唑口腔膜劑（riluzole），利魯唑是FDA批準的第一款治療ALS的藥物，片劑產品于1995年上市，用于推遲患者的呼吸機依賴。迄今為止，共有4款藥物獲得FDA批準治療ALS，其中3款為不同劑型的利魯唑產品：Exservan（利魯唑口腔膜劑）、Rilutek（利魯唑片劑）、Tiglutik（利魯唑混懸劑）、Radicava（edaravone，依達拉奉靜脈注射液）。
上述4款藥物中，來自三菱田邊的Radicava于2017年獲得FDA批準，是該機構在過去22年來批準的第一種ALS新藥。Radicava的活性藥物成分edaravone（依達拉奉）是一種自由基清除劑，被認為能夠緩解氧化應激的影響，而這可能是ALS發病和病情發展的關鍵因素。edaravone的抗氧化作用被認為能夠為神經系統提供神經保護性支持，潛在延緩疾病發展或限制額外傷害。
在中國，Radicava于今年7月底獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批準。值得注意的是，該藥從獲得優先審評到獲批只用了不到兩個月的時間。據估計，中國有多達3萬人受到ALS的影響。
