2021年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會即將于6月4~8日在線舉行，會上將發布腫瘤精準治療藥物Vitrakvi（larotrectinib）最新臨床應用結果。
larotrectinib是首款專為NTRK融合基因融合的腫瘤患者設計的口服TRK抑制劑。該化合物在成人和兒童TRK融合基因融合腫瘤，包括中樞神經系統（CNS）腫瘤中顯示出高緩解率，且持續緩解時間超過四年。截至目前，臨床試驗仍在進行中，最新的數據集已發表在《柳葉刀腫瘤學》雜志上。
TRK融合腫瘤的成因是一個NTRK基因與另一個不相關的基因融合，從而產生異常的TRK蛋白。目前，四項不同研究分析證實，larotrectinib臨床表現包括快速和高度持久的反應以及良好的安全性特征，適用于全部年齡和多種腫瘤類型的TRK融合腫瘤患者。這些分析包括對非原發性CNS實體瘤、原發性中樞神經系統腫瘤和攜帶神經營養性酪氨酸受體激酶（NTRK）基因融合的肺癌的最新長期療效和安全性數據。
一項患者間的匯集回顧性分析顯示，大多數TRK融合腫瘤患者在使用該藥后獲得了有意義的臨床獲益。Vitrakvi是目前擁有最大數據集和最長隨訪時間（中位隨訪時間22.3個月）的TRK抑制劑，證明了一致的高反應率和超過四年的反應持久性，適用于全部年齡和腫瘤類型的（NTRK）基因融合的患者。
此外，Larotrectinib在擴大的匯總數據集中達到75%的總體緩解率和49.3個月的中位緩解持續時間，該數據集包括206例可評估的成人和兒童TRK融合腫瘤患者，此類腫瘤在NTRK基因與另一個不相關的基因融合時發生，涉及21種不同的腫瘤類型，不區分年齡，中位隨訪時間為22.3月的更長隨訪期。
在腫瘤特異性分析中，larotrectinib在肺癌和原發性中樞神經系統（CNS）TRK融合癌患者中表現出快速和持久的反應，以及長時間的疾病控制。
“我們觀察到大多數患者，只要存在NTRK基因融合，包括那些中樞神經系統腫瘤患者，都能夠從larotrectinib中獲益。”MD安德森公司研究性癌癥治療學教授David S. Hong說，“這些結果為全部年齡段和腫瘤類型癌癥患者在確診時進行包括NTRK 1/2/3基因在內的綜合基因組檢測提供了明確的依據，并為這些患者接受TRK抑制劑的系統治療提供了有力證據。”