近日，美國食品藥品監督管理局(FDA)批準Alprolix(重組凝血因子IX Fc融合蛋白)用于患有B型血友病的成人及兒童患者。在預防或減少出血頻次方面，Alprolix是首款旨在減少注射頻次的B型血友病治療藥物。
血友病是一組由于血液中某些凝血因子的缺陷而導致患者產生嚴重凝血障礙的遺傳性出血性疾病，患者絕大部分為男性。
血友病在先天性出血性疾病中最為常見，B型血友病在美國大約影響3300人。出血是該病的主要臨床表現，患者會經歷嚴重出血的反復發作。
Alprolix被批準用于幫助防控出血、管理手術期間的出血及預防或減少出血發作頻次。
“這款產品的批準為B型血友病患者的出血治療與預防提供了另一種治療選擇。”FDA生物制品評價與研究中心主任Karen Midthun醫學博士說。
5月19日，《柳葉刀·血液學》報告了亞洲首個肝臟靶向血友病B基因治療的臨床研究結果：10名血友病患者接受基因治療平均58周后，他們的凝血因子水平從治療前的2%以下提升到平均36.93%。該研究由中國醫......
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新冠全球大流行之際，疫苗正被寄予重啟世界的厚望。然而，關于牛津-阿斯利康新冠疫苗ChAdOx1相關血小板減少癥和血管不良事件的報道，已經導致一些國家限制其使用，同時在一定程度上削減了部分公眾接種疫苗的......
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在積極配合美國食品藥品監督管理局（FDA）的審查后，uniQure公司宣布，旗下B型血友病（hemophiliaB）基因療法Etranacogenedezaparvovec（AMT-061）“極不可能......
近日，因安全性因素，諾和諾德宣布暫停conizumab正在進行的三項臨床試驗。此前，諾和諾德正在評估conizumab治療A型和B型血友病的療效和安全性。此次叫停的研究包括兩項III期試驗（EXPLO......
丹麥制藥巨頭諾和諾德（NovoNordisk）近日宣布，血友病創新療法concizumabIII期項目中的2項臨床試驗（EXPLORER7、8）、II期項目中的一項臨床試驗（EXPLORER5）已暫停......
血友病是一種罕見的伴性遺傳凝血障礙疾病。由于患者體內缺乏凝血因子，輕微受傷就可能導致他們難以忍受的疼痛和危及生命的出血。大部分血友病患者通常無法正常上學，不能盡情玩耍，并且需要不停輸入凝血因子……而這......
BioMarin是一家全球性的生物技術公司，專注于開發治療嚴重且危及生命的罕見和超罕見遺傳疾病的創新療法。近日，該公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已受理基因療法valoctocogeneroxapa......
