資金1億美元小分子原創新藥實現成果轉化將填補相關抗癌藥物空白

一種針對各類惡性腫瘤患者的主要并發癥的臨床前小分子原創新藥，由華東師范大學與復旦大學科研團隊研發成功并實現成果轉化，近期與美國生物制藥公司Supercede Therapeutics達成了總額為1億美元的全球權益合作。

華東師范大學上海分子治療與新藥創制工程技術研究中心教授章雄文表示，“50%—80%的惡性腫瘤患者晚期會發生腫瘤惡病質，這也是導致眾多腫瘤患者死亡的主要原因。美國食品藥品監督管理局（FDA）至今尚未批準過任何一個特別針對腫瘤惡病質的治療藥物。”

所謂腫瘤惡病質，其臨床特征是肌肉萎縮、脂肪降解，導致體重顯著降低，在病程后期出現多器官衰竭而死亡。腫瘤惡病質的發生不僅削弱了化療、放療效果，縮短癌癥病人的生存期，同時也嚴重影響患者的生活質量。

當腫瘤惡病質發生時，血液中的TGF-β家族配體激活骨骼肌細胞膜上的ActRIIB，激活各種形式的蛋白質降解，并抑制蛋白質合成。而團隊研發出的新型口服小分子藥物，就是一種針對ActRIIB的抑制劑，能阻斷這一通路，減少肌肉萎縮，改善握力，緩解腫瘤惡病質癥狀。

記者了解到，這是目前全球唯一公開描述的選擇性抑制ActRIIB信號傳導的小分子化合物，填補相關抗癌藥物空白。相比傳統的大分子抗體藥物生產成本高、運輸儲存條件嚴苛的情況，小分子抑制劑更適合口服，具有運輸和儲存方便、穩定性好、膜通透性高等特點，更有利于今后腫瘤惡病質的臨床治療，且預計市場價格僅是傳統大分子抗體藥物的三分之一，讓普通患者也能負擔得起。

到華東師大工作前，章雄文在藥企長期從事腫瘤靶向藥物開發，但他發現腫瘤靶向藥物一般只針對單一的某種腫瘤治療，且靶向藥物使用到一定階段很快會產生耐藥性，需要不斷進行迭代。章雄文意識到，腫瘤并發癥的治療及腫瘤患者生活質量的改善，正是能夠造福廣大腫瘤患者的研究方向。

十年來，他率領課題組對腫瘤惡病質的發病機制、新靶點探索與藥物治療進行長期探索，先后篩選評價了多種小分子化合物、中醫藥及其活性成分對腫瘤惡病質肌萎縮的緩解作用及機制研究。