長效C型利鈉肽前體藥物獲美國FDA授予孤兒藥資格

　　Ascendis制藥公司近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予實驗性藥物TransCon CNP治療軟骨發育不全兒童的孤兒藥資格（ODD）。TransCon CTN是一種長效C型利鈉肽（CNP）前藥（prodrug），每周一次皮下注射，通過提供持續的、安全的、治療水平的CNP暴露，解決軟骨發育不全的各個方面問題。

　　軟骨發育不全是最常見的侏儒癥，影響全球大約25萬人，目前還沒有獲得FDA批準的治療方法。軟骨發育不全可導致嚴重的骨骼并發癥和并存疾病，包括枕骨大孔縮小、睡眠呼吸暫停和慢性耳部感染。患者常常面臨多次手術，來減輕多種并發癥

　　軟骨發育不全是由成纖維細胞生長因子受體3（FGFR3）基因中的一個常染色體顯性激活突變引起的，該突變導致FGFR3和CNP信號通路的作用失衡。臨床前和臨床數據表明，CNP通路可刺激生長。增加的CNP可抵消下游FGFR3突變的影響，從而促進骨骼生長。

　　孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國，罕見病是指患病人群少于20萬的疾病類型。開發罕見病藥物的制藥公司將獲得相關激勵措施，包括各種臨床開發激勵措施，如臨床試驗費用相關的稅收抵免、FDA用戶費減免、臨床試驗設計中FDA的協助，以及藥物獲批上市后為期7年的市場獨占期。

　　Ascendis公司首席醫療官醫學Jonathan Leff表示，“我們很高興FDA授予TransCon CNP治療軟骨發育不全兒童的孤兒藥資格。我們的候選藥物Transcon CNP不僅有潛力解決身高問題，而且有潛力解決這種疾病的共病問題。”

　　在健康受試者中開展的I期臨床研究顯示，Transcon CNP單次給藥后在7天內可連續提供目標水平的CNP暴露，可支持每周一次的給藥，同時具有良好的耐受性安全特性。基于這些初步結果，Ascendis公司計劃在今年第三季度啟動對軟骨發育不全兒童進行II期臨床試驗。”

　　目前，Ascendis公司正在利用其創新的前藥技術，建立一個領先的、完全集成化的罕見病公司。該公司利用TransCon技術與臨床上已驗證的母體藥物創造新的療法，這些療法具有同類最佳（best-in-class）的療效、安全性和/或便利性。除了TransCon CNP之外，該公司還有2個罕見內分泌學資產：（1）TransCon Growth Hormone是一種每周一次的生長激素，目前處于III期臨床，評估治療生長激素缺乏癥（GHD）的潛力；（2）TransCon PTH是一種長效的甲狀旁腺激素（PTH）前藥，目前處于I期臨床，治療甲狀旁腺功能減退癥。

　　此外，Ascendis公司也與賽諾菲在糖尿病領域、與羅氏旗下基因泰克咋眼科學領域有多個產品合作。

　　原文出處：Ascendis Pharma Announces Orphan Drug Designation Granted for TransCon CNP as Treatment for Achondroplasia