防治重大疾病中醫藥有“新招”

“中醫藥是中華文明的瑰寶，希望大家傳承精華、守正創新、互學互鑒，為中醫藥治療重大疾病提出新思想、新探索。”在12月12日舉行的香山科學會議第769次學術討論會上，我國首位諾貝爾生理學或醫學獎獲得者、著名藥學家屠呦呦發來書面致辭。

本次香山科學會議聚焦“中醫藥突破人類重大疾病治療的新認識”，與會專家圍繞“中醫藥在重大疾病治療中的角色”、“中醫組方原理對多模態藥物研究開發的指導意義”、“中藥材生產標準化規范化”等議題展開交流。

重疾陰影籠罩

“癌癥、心腦血管疾病、精神疾病等是死亡率高發的重大疾病，占中國每年死亡總人數70%以上。”中國中醫科學院中藥研究所研究員譚余慶表示，“重大疾病的發病機制復雜，均為多因素、多范圍、多方向損傷病人機體，造成機體的重大損傷和人體功能的減退甚至缺失。”

目前，重大疾病的治療手段有限，治療效果也沒有突破性進展，要想通過單一途徑、單一靶點、單一模式的藥物或者幾種藥物聯合使用治療重大疾病，難以實現根本性的治療。

譚余慶以肝癌為例，作為全球范圍內最常見的消化系統惡性腫瘤，肝癌已經成為我國常見的惡性腫瘤之一。同時，肝癌的發病因素極為復雜，不僅病因多樣，呈現出多因素、多步驟的過程，且病理類型多樣，包括肝細胞癌、膽管細胞癌和混合細胞型肝癌，其生物學行為和治療反應各不相同，此外，還存在著發病機制復雜、診斷困難、治療手段復雜和預后差等難題。

“肝癌的復雜性也帶來了較高的危害性，比如高死亡率、病情進展快、并發癥多等等。”譚余慶強調，“盡管目前臨床有一些藥物和手段用于治療這些重大疾病，但都難以從根本上達到治療目的。”

在重大疾病的陰影籠罩下，不少人將目光投向中醫藥。

為什么重大疾病治療還需要中醫藥的介入或者補充？在中國醫學科學院藥用植物研究所研究員齊云看來，中醫藥在增效、減毒、新靶點、新成分發現方面與西醫治療存在高度互補性，能對個性化、異質性的重大疾病進行精準醫療。

“現代西醫重‘病’，而中醫卻重‘證’，二者相輔相成。”齊云表示，未來在臨床研究中，應當順應中醫藥自身特點，重視其在重大疾病治療中的角色地位。

多模態藥物成關鍵

如何最大限度發揮中醫藥在重大疾病治療中的作用呢？譚余慶提出開發多模態藥物是關鍵。

“多模態藥物的研究是中醫藥突破人類重大疾病治療的關鍵，它是一種創新型的藥物概念。”譚余慶介紹，多模態藥物是指由多個明確成分，將多種治療模式整合在一起，組成一個新的藥物遞送系統，以達到更好的治療效果；多模態藥物可以同時具有多個靶向目標，經過多條途徑，以調動體內多個有利要素成分，而形成的組合藥物；是從產生重大疾病的原因出發，或者是從重大疾病產生的綜合癥出發，經過多途徑、多靶點、多因素阻斷或對抗發病的誘導因素，最終達到治療該疾病或者明顯降低該疾病誘導的高死亡率的藥物成分群。

同樣以肝癌為例，由于患者的個體差異和腫瘤的異質性，如何提供個性化治療方案，有效改善患者的預后和生活質量成了大家最關心的問題。

多模態藥物能綜合運用多種不同作用機制治療肝癌，將冷凍消融、射頻消融、靶向藥物和免疫治療等多種手段的有機結合，共同作用于腫瘤組織，從多個角度攻擊肝癌細胞或肝癌誘導的綜合癥，不僅能充分利用不同治療模式的優勢，彌補單一治療手段的不足，還能在不增加創傷和風險的前提下，實現對腫瘤的精準治療。

在研究開發多模態藥物過程中，從中藥里提取有效單體化合物也是重要環節。

“單體化合物通常具有更明確的靶向性和選擇性，能夠更精準地作用于疾病相關的生物分子，減少對正常細胞的損害。”譚余慶表示，許多中藥單體化合物在抗腫瘤方面顯示出巨大潛力，能夠調節免疫系統，增強機體的免疫反應，如雷公藤內酯酮具有免疫抑制和抗腫瘤的生物活性，正在研究用于治療某些類型的癌癥。

“隨著科學技術的進步，我們期待未來會有更多從中藥中提取的有效單體化合物被應用于重大疾病治療，它們為疾病治療提供了新的可能性，有助于推動中醫藥的現代化和國際化。”譚余慶說。

強化科技賦能

近些年，隨著數字技術的快速發展，與中醫藥研究的結合也愈發緊密。

“人工智能為新藥研發帶來了前所未有的新的技術手段，有望應用于藥物研發中的多個場景和階段，幫助提高新藥研發的效率和成功率。”譚余慶介紹稱，人工智能技術能通過分析學習大量中藥復方數據，預測復方的療效和作用機制，為新的復方研發提供參考。

同時，利用人工智能的算法和模型還能篩選分析重要的化學成分，預測有潛在藥用價值的成分，并在已知中藥成分的基礎上，優化藥物結構，提高療效和安全性。

此外，3D生物打印技術、類器官技術在中醫藥研究中都有大用途。

據北京中醫藥大學研究員趙保勝介紹，3D生物打印技術以具有可黏合性和生物相容性的醫用高分子材料、無機材料、水凝膠材料和活細胞等為原材料，與中醫藥結合，有望實現利用中藥化學成分實現體外誘導干細胞定向分化，不僅為3D生物打印提供細胞來源，也能打印出具有與機體正常器官結構、功能相似的類器官，幫助人類深入探究不同疾病。

“類器官是利用成體干細胞或多能干細胞進行體外三維培養而形成的具有一定空間結構的組織類似物。”北京中醫藥大學生命科學學院教授黃光瑞告訴《中國科學報》，類器官技術可以更有效地在體外模擬疾病發生機制以及篩選疾病治療新靶點，有望作為自身免疫性疾病研究的有效工具。

“這些年，類器官在中醫藥研究中的應用越來越多，尤其在中醫藥防止腫瘤的領域。”然而，在黃光瑞看來，目前還存在類器官血管化技術尚不成熟、體外分化的類器官往往缺乏免疫細胞等問題。“類器官芯片或許能為以上挑戰帶來妥善的解決方案，微流控系統可以為類器官提供營養物質和免疫細胞的循環，更系統深入地揭示中醫藥多組織、多靶點、多通路的藥效作用機制。”

在重大疾病治療的難題當前，中醫藥如何突破這一難關，多模態藥物是關鍵，科技賦能更是“最強輔助”，AI、3D打印、類器官技術等深度融合，產學研的攜手共建，為防治重大疾病提供了新思路。