美國默克公司日前宣稱,其研發的一種治療阿爾茨海默癥的新藥Verubecestat,將不再進行下一期試驗。而在兩個月前,另一種新藥Solanezumab也宣告失敗。這兩種藥物均靶向聚集在患者大腦中的β淀粉樣蛋白斑塊。
阿爾茨海默癥是一種神經退行性疾病。在去年年底的世界生命科學大會上,中科院上海藥物研究所所長蔣華良接受科技日報記者采訪時曾表示:“由于治療該病藥物的研制失敗率高達99.6%,國際上已有14年沒有推出新藥了。如果某種新藥能緩解或治療這種疾病,將是對人類的一大貢獻。”
據《新科學家》網站近日報道,盡管早期研究表明,默克的藥物能夠安全地讓大腦停止產生淀粉樣蛋白,但外部數據監測委員會審計結果表明,該藥“幾乎沒有積極的臨床效果”,并不能幫助輕度或中度患者減輕癥狀,因此公司決定停止繼續試驗。
這一失敗再次引起對“β淀粉樣蛋白是關鍵致病因素”假設的懷疑。哈佛醫學院的魯道夫·譚茲說:“多年前我就說過,對已經顯現出臨床癥狀的β淀粉樣蛋白患者開展治療,為時已晚。”他認為,大腦中過度活躍的免疫細胞引發的炎癥,是淀粉樣斑塊形成很久后還能引起疾病癥狀的原因,“一旦癡呆開始,必須通過遏制神經炎癥來維持大腦功能”。
不過,關于默克新藥對疾病更早期階段病人的影響還在進一步研究中,希望能阻止斑塊擴大化趨向,2019年將獲得相關結果。
據報道,另一種由百健(Biogen)公司開發的新藥Aducanumab,顯示出能消耗已存在斑塊的跡象,但要確定能否阻止疾病發展,也要等到2019年了。
蔣華良透露,上海藥物研究所、青島海洋大學和綠谷藥業合作的一種新藥,正在進行Ⅲ期臨床試驗;其親自參與研發的另一種新藥正在進行臨床前研究,有望今年進入臨床試驗。
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