院士談：沒有“藥神”，如何讓百姓吃上救命藥

“藥神”火了。可是，靠個人力量找代購買仿制藥，這種事還是有一點不靠譜。日前，3名院士接受《中國科學報》采訪，一起談沒有“藥神”，我們怎么才能讓百姓吃上“救命藥”。

建議一：

做中國新藥，為原始創新努力努力再努力

中科院院士陳凱先：長期以來，我國藥物研發和醫藥產業發展主要依賴仿制，據上世紀90年代統計，我國生產的藥品中，97%為仿制產品。但上世紀90年代中后期以來，國家大力推進科技創新，我國在新藥研究和新藥研發技術平臺建設方面取得顯著成效。

2008年國家重大科技專項《重大新藥創制》開始實施，有力地推動了我國自主創新能力的提升。近10年來，我國批準的1.1類新藥達到30多個，今年以來新藥批準數量顯著上升，幾乎1~3個月就有一個新藥批準上市，標志著我國新藥研發能力上了一個新臺階。

但是，我們也要看到，雖然已經成功研發出了一批自主創新的新藥，這些藥都具有新的化學結構和自主知識產權，但是其作用機理和靶點都不是我國發現的，而是由國外首先發現的。對于國外原研藥物，我們不能原樣照搬，要研究具有新穎結構的有效化合物，它和國外原研藥相比具有相近甚至更好的藥效，但具有不同的化學結構。

這種研究也是一種創新，我們是跟著國外的“路”走，那么這條“路”能不能由我們自主開辟？這恰恰是我們的不足。迄今為止，針對新靶點、新作用機制的首創新藥，我們還很缺乏。

原始創新不足，我們就會受制于人，處于被動地位。因此，我們要在已有成績的基礎上，繼續努力。一方面要繼續大力開展“我更好”的模仿創新研究；另一方面也要加強原始創新研究，進一步提高我們的創新能力和水平。

我們要深入研究創新發展的新要求和新任務，并更加重視孕育原始創新的基礎研究，認真思考我國藥物研究創新體系的新格局、新分工。高校、研究機構、藥企都有各自不同的定位。大學和研究機構的重點應當向前移，要比企業站得高一點、前一點，用新發現、新概念、新策略、新靶點、新技術等為新藥研究不斷開辟新前沿、引導新方向，引領企業創新發展，而不能僅僅滿足于和企業在新藥品種的研發上競爭。

中科院院士、中科院上海藥物研究所所長蔣華良：進口藥很貴，有的ZL保護期過了價格也降不下來。特別是有效的抗腫瘤藥，老百姓負擔不起。這反映出國內企業生產的藥品沒辦法和人家形成競爭。通過國家重大專項等項目的支持，我國的科研機構和企業新藥研發能力有了大幅度上升。然而，除恒瑞、正大天晴、和記黃埔、貝達等少數企業的有自主知識產權的抗腫瘤靶向新藥上市外，大多數這樣的“救命藥”只能靠進口，這說明國內新藥研發水平還是不夠。

新藥研發和芯片一樣涉及到許多“卡脖子”關鍵核心技術，國家只有擁有強大的新藥研發能力，在國際藥品市場上才有競爭優勢，才會促進進口藥價格降下來。

新藥研發需要靠時間積累，我國全面開展創新藥物研發也是近10年的事。好消息是，目前國內已經有很多抗腫瘤藥處在臨床試驗階段，我相信再過五六年，中國會有一大批抗體和靶向抗腫瘤的新藥上市，價格會比進口藥便宜。

中國工程院院士張伯禮：新藥研發是一個慢慢積累的過程，不能操之過急。雖然（創新藥）在國家的重大專項支持下有了長足的進步，但目前仍然在起步階段，還需要一個追趕的過程。而新藥研究前期的基礎薄弱，國家各重大項目中對新藥基礎研究的傾斜較少，希望對前期研究加強重視和扶持，全世界的經驗都是“育好苗才能出好藥”。

建議二：

實驗室通向臨床應用之路，不再有阻擋

陳凱先：藥品審評監管的目標有兩方面：一是要保證老百姓用藥安全有效可靠，二是要鼓勵創新和發展，這兩個目標不能偏廢。過去有段時間，后一方面重視不夠，導致新藥研發審批流程繁瑣，等待時間漫長。與發達國家相比，我國新藥研發創新能力本來就比較薄弱，好不容易在某些品種研發上與國外同步，有的甚至比國外還早一些，但由于審批時間漫長，結果國外新藥出來了，我們還沒審批好，錯失了機會，令人扼腕。

令人鼓舞的是，近幾年來這種狀況有了根本改變。中辦國辦聯合發文，推動藥品和醫療器械審評制度改革。相關政府部門采取一系列有力措施，凡是臨床急需、創新性強的藥品都要加快審評，鼓勵創新發展。新藥申報臨床試驗，滿90個工作日沒有答復即視為同意；在臨床上可能有突破性治療作用的新藥，未完成3期臨床，也可提前批準限制性上市。藥品審評的這些新政，體現了審評工作的科學化、人性化。

對于大部分藥物而言，除了要經過國家市場監督管理總局審批，科技部中國人類遺傳資源管理辦公室的審批也是一個重要環節。藥物的研發與試驗也不可避免地與人類遺傳資源相關。而人類遺傳資源是戰略資源，事關國家利益，必須嚴格把關。保護資源和促進創新如何兼顧，是一個難題。科技部遺傳辦聽取各方意見，以積極態度努力完善審批辦法，相信隨著國家審評監管政策不斷完善，新藥研究從實驗室到臨床將會越來越順暢。

蔣華良：作為新藥研發的源頭，我所在的中科院上海藥物研究所建立了一些制度，激勵科研人員去做新藥研發的成果轉化工作。比如，我們對職稱評定做了改革，用新藥證書和臨床批件來評職稱。事實證明，這極大地激發了新藥研發的創新活力，自2015年以來，有21個新藥進入臨床研究，實現成果轉化20余項，總合同額超過14億元。

這些激勵政策可以加速新藥研發，讓老百姓早一點吃到新藥。然而，對源頭的科學研究而言，最大的激勵還在于完善國內知識產權定價。

在國內，企業投入的研發經費往往很少。比如，最近這幾年，我們所科研人員辛辛苦苦做的一個抗精神分裂癥候選新藥，9000多萬就轉給了國內的藥企，如果轉給國外的企業，轉讓價格將會是它的十幾倍。這限制了科研機構研發能力的進一步提升。但為了我國民族醫藥事業的發展，即使價格便宜，我們還是將成果優先轉讓給國內企業。

張伯禮：藥品關鍵是有效性、安全性及質量穩定。而有效性要求循證證據；安全性要求真實世界評價；質量要求批次間一致性。很多數據都可以由第三方機構提供，現在有一些科研院所、大學專門做這個工作，建有相關的數據庫。政府可以有償使用這些數據，采信這些權威機構的報告，為藥品放行提供充分依據。

有數十家藥廠生產同一個藥的，符合標準的就繼續生產，不符合的就打回。這種制度也有利于推動企業技術創新的積極性。現在，很多假藥劣藥成本非常低，魚目混珠，尤其是在普藥方面更加突出，這對病人也是最大的傷害。另一方面，醫院參加臨床評價積極性不高。

建議三：大病重病還得靠醫保

蔣華良：當前國人的腫瘤發病率非常高，高昂的治療費用使老百姓的負擔很重。像腫瘤這樣的大病、重病還是要靠醫保解決。

舉兩個國外的例子。在新加坡，居民腎病發病率相對較高，很多人面臨換腎的問題。為此，新加坡設置了專門的腎病醫保，建立起醫療救助基金，每個人出些錢，誰要換腎就去申請。而在美國的保險體系下，人人有專門的醫療保險，比如，丙肝患者有80%會發展為肝癌。有一種藥叫“索菲布韋”，對丙肝有高達百分之九十多的治愈率，可謂“救命藥”。但每片1000美元、每天吃一片、三個月一個療程的高昂費用讓普通人難以負擔。研制“索菲布韋”的吉利得公司與美國各州政府談判，結果除個別州以外，該藥獲得了醫保的支持，讓許多美國丙肝患者因此受益。

面對救命藥價格高、老百姓負擔不起的問題，我國還要不斷完善重大疾病醫保體系。現在這個問題已經得到重視，國家、地方的各項改革措施相繼出臺，相信會越來越好。

藥企和政府良好的談判也會對健全醫保體系有促進作用。一方面要給藥企利潤，讓企業有足夠的動力去研發新藥，一味地限制企業的藥物定價會陷入對多方不利的死循環。另一方面要鼓勵新藥快速進入醫保。去年，在多方呼吁下，埃克替尼終于進入了醫保。總之，談判的目的是要讓包括病人、藥企在內的各方都要有利，才能保障老百姓在得了大病重病時，能吃到救命藥，不會家破人亡。

張伯禮：政府和藥企談判是很重要的一個問題，過去招標的時候，價格越低越容易中標，有的藥企為了中標，甚至低于成本價報價。現在很多藥品價格壓得太低，規矩的企業不生產，不規矩的企業就造假，最后傷害的還是老百姓。所以藥品在保證質量、確實有效的前提下，應該有合理的利潤空間，應該設立指導價格，并在其區間保證優質優價。這也會引導企業加大科技投入，推動新藥研發進入良性循環發展。

建議四：仿制藥，存在即合理

張伯禮：仿制藥是全世界都在走的一條路，是大趨勢，發達國家也是以仿制藥為主。但仿制藥必須跟原研藥具有一致性，這方面藥企還是要下大功夫，有的仿制藥原料質量沒問題，但輔料有問題，工藝流程、中間過程控制及質量標準也是容易出問題的環節。

陳凱先：藥物的價值歸根結底還是取決于它的臨床意義，是否有超過現有藥品的新突破，是否能適應臨床上未被滿足的需求，而不是看它的身份是“原研”還是“仿制”。