靶向FGF受體Incyte膽管癌創新療法獲FDA優先審評資格

　　今日，Incyte公司宣布，美國FDA已經接受其FGFR1/2/3抑制劑pemigatinib的新藥申請（NDA），用于治療攜帶FGFR2基因融合或重排的局部晚期或轉移性經治肝內膽管癌（iCCA）患者。FDA同時授予該申請優先審評資格，預計將在明年5月30日前作出回復。

　　膽管癌是一種罕見的惡性腫瘤，根據其發生的部位可分為iCCA和肝外膽管癌。現有的局部治療選擇有手術，放療，以及其它消融療法。晚期膽管癌患者的預后較差，目前也沒有已批準的全身療法可用。患者的化療選擇也非常有限。成纖維細胞生長因子受體（FGFRs）在腫瘤細胞的增殖，存活，遷移和血管生成中起重要作用。FGFR基因的融合，重排，易位和基因擴增與各種癌癥的發生密切相關。FGFR2基因融合或重排幾乎只發生在iCCA中，占iCCA患者比例的10%至16%。

　　Pemigatinib是靶向FGFR1，2和3的口服小分子抑制劑，其臨床前數據體現了針對發生FGFR基因變異的腫瘤的優異療效和安全性。此前，FDA已授予pemigatinib治療膽管癌的突破性療法認定和孤兒藥資格。

　　此次NDA的遞交是基于pemigatinib在名為FIGHT-202的2期試驗中治療局部晚期或轉移性經治肝內膽管癌患者的有效性和安全性數據。試驗結果顯示，在攜帶FGFR2基因融合或重排的患者亞組中，pemigatinib的單藥治療使患者達到36%的客觀緩解率（ORR），并使中位緩解時間（DOR）達到7.5個月。

　　“對于膽管癌患者來說，除了一線化療以外的治療選擇非常有限，且往往面臨不良預后，”Incyte公司副總裁Peter Langmuir博士說：“FDA接受pemigatinib的NDA，并授予其優先審評資格，我們認為這對于此前已接受過其它療法，攜帶FGFR2基因融合或重排的局部晚期或轉移性膽管癌患者來說非常重要。我們期待與FDA緊密合作，盡快將這種創新的靶向療法帶給患有破壞性疾病的患者。”