化學藥物Clemizole在“Dravet綜合癥”的一個斑馬魚模型中能有效防止癲癇類發作。在Nature Communications上發表的這一發現確認了一個新方法,后者有可能被用來識別癲癇病的另類療法。
“Dravet綜合癥”是一種從嬰兒時期開始的嚴重癲癇,以嚴重的、自發的和復發的發作為特征,用現有抗癲癇藥物無法有效控制。一個特定的電壓門控的鈉通道(SCN1A)所發生的突變已被發現是這種綜合癥的一個主要致病因素。Scott Baraban及同事對來自由獲得“美國食品與藥品管理局”(FDA)批準的藥物構成的一個資料庫的化合物進行了一次篩選,發現化合物Clemizole 在攜帶類似“Dravet綜合癥”的SCN1A突變的斑馬魚中抑制自發痙攣行為和腦電圖癲癇發作。由于斑馬魚的SCN1A已知與人類的SCN1A絕大部分功能和特征相同,所以斑馬魚被認為是可以用來研究這種綜合癥的一個有用模型。
將需要進一步研究來確定這種化合物在治療人類的相同疾病時是否也有效,但作者希望與在這項研究中所用方法相似的方法將會識別出有可能用來治療“Dravet綜合癥”和其他疾病的其他化合物。
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