Nature公布CRISPR最新研究突破：修復遺傳病細胞
鐮狀細胞病（Sickle Cell Disease）是我們都挺熟悉的一種隱性基因遺傳病，因患者大部分紅細胞呈鐮刀狀而冠名，在我國南方地區出現過不少此類病例。迄今為止還沒有能真正治愈這種疾病的藥物，百年來唯一獲批的藥物僅有一個，這讓不少科學家將希望寄托在基因治療上。 斯坦福大學醫學院的研究人員利用CRISPR基因編輯技術，在人體干細胞中修復了造成鐮狀細胞貧血病的基因，這將是在研發針對這種疾病的基因治療道路上走出了關鍵的一步。 這一研究成果公布在11月7日的Nature雜志上，文章的第一作者Daniel Dever博士與Rasmus Bak博士，通訊作者是斯坦福大學醫學院教授、CRISPR Therapeutics公司創始人Matthew Porteus 博士。Porteus博士在博士后工作期間開始進行基因組編輯方面的研究，他首次發現，可以利用人工核酸酶，通過同源重組通路，對人類細胞基因組進行精確修飾，從而影響特定基因的表達......閱讀全文
將CRISPR-Cas9基因編輯應用于造血干細胞中 治療鐮狀細胞病
在一項新的研究中，來自美國達納法伯癌癥研究所、波士頓兒童醫院和馬薩諸塞大學醫學院等研究機構的研究人員通過將CRISPR-Cas9基因編輯應用于患者自己的造血干細胞中，開發出一種治療一種最為常見的遺傳性血液疾病---鐮狀細胞病（sickle cell disease）---的策略。這種方法克服了之
Nature公布CRISPR最新研究突破：修復遺傳病細胞
鐮狀細胞病（Sickle Cell Disease）是我們都挺熟悉的一種隱性基因遺傳病，因患者大部分紅細胞呈鐮刀狀而冠名，在我國南方地區出現過不少此類病例。迄今為止還沒有能真正治愈這種疾病的藥物，百年來唯一獲批的藥物僅有一個，這讓不少科學家將希望寄托在基因治療上。 斯坦福大學醫學院的研究人員利
鐮狀細胞病的臨床特點
(1)純合子型鐮狀細胞病：有不同程度的溶血性貧血，輕度黃疸，血管閉塞危象為其突出表現，常在軀干及四肢處劇烈疼痛，包括內臟，骨，關節及肌肉痛等，尤其以掌骨，附骨和指(趾)骨梗死為多見，感染，脫水，缺氧及酸中毒為其誘因，內臟及腦血管梗死則出現相應的癥狀和體征。 (2)雜合子型鐮狀細胞病：平常無癥狀
鐮狀細胞病的相關介紹
一類遺傳性疾病﹐異常血紅蛋白S(HbS)所致的血液病﹐因紅細胞呈鐮刀狀而得名。最初見于非洲惡性瘧疾流行區的黑人中。HbS雜合子對惡性瘧疾具有保護性﹐單核吞噬系統將鐮狀細胞連同瘧原蟲一起清除﹐瘧疾不治自愈﹐使HbS雜合子患者得以生存。此病在非洲多見﹐目前美國也不少。鐮狀細胞病可分為HbS純合子的鐮
Nature：CRISPR治療鐮刀形細胞貧血癥臨床前試驗成功
鐮刀形細胞貧血癥是一種隱性基因遺傳病：患病者的血液紅細胞表現為鐮刀狀，其攜帶氧的功能只有正常紅細胞的一半。迄今為止還沒有能真正治愈的藥物。目前唯一批準用于治療鐮狀細胞疾病的藥物是hydroxyurea（羥基脲），該藥物只能用來緩解癥狀，并不能治愈該疾病。 斯坦福大學醫學院的研究團隊利用CRI
“基因魔剪”CRISPR-Cas9首批臨床試驗擬定明年在歐美進行
《麻省理工技術評論》雜志官網19日的一篇報道，對2018年“基因魔剪”研究進行了展望——鑒于從2013年科學家首次使用CRISPR-Cas9編輯人類活細胞以來，其治療疾病的可能性似無止境，預計明年首批臨床試驗將在美國和歐洲展開。圖片來源于網絡 過去幾年，CRISPR發展速度驚人，各公司紛紛將
Cell：CRISPR解答細胞代謝謎題
眾所周知，線粒體是我們細胞中的發電廠，它利用呼吸作用來釋放我們食物中的能量，捕獲三磷酸腺苷（ATP）分子中的能量。 在發表于7月30日《細胞》（Cell）雜志上的兩篇研究論文中，來自麻省理工學院的研究人員揭示出了增殖細胞，包括腫瘤細胞需要線粒體呼吸作用的原因。盡管有許多其他的途經可以生成ATP
CRISPR讓腫瘤細胞自我抑制
近日，一項新研究發現，CRISPR-Cas9基因組編輯系統能將一個促進小鼠腫瘤生長的細胞信號轉變為縮小腫瘤的信號。相關論文9月5日在線發表于《自然—方法》期刊。 真核細胞（包括植物和動物細胞）的存活和凋亡由它們收到的調控其基因表達的信號決定。在這一實驗中，深圳大學第一附屬醫院劉宇辰及同事使用了
CRISPR的前世今生：酸奶中的CRISPR
兩年前，一個縮寫為CRISPR（clustered regularly interspaced short palindromic repeats，規律間隔成簇短回文重復序列）的基因編輯工具橫空出世，席卷了許多實驗室。而在這一系統被開發的數億年前，細菌和古細菌就利用其非常精確的對幾乎每個基因組中
CRISPR的前世今生：酸奶中的CRISPR
兩年前，一個縮寫為CRISPR（clustered regularly interspaced short palindromic repeats，規律間隔成簇短回文重復序列）的基因編輯工具橫空出世，席卷了許多實驗室。而在這一系統被開發的數億年前，細菌和古細菌就利用其非常精確的對幾乎每個基因組中