FDA推動孤兒藥資格審批流程再升級
1983年美國頒布了孤兒藥法案(Orphan Drug Act)，法案明確規定：在美國那些影響少于20萬人的疾病為罕見性疾病(Rare diseases)。據此定義，目前大約有7000種罕見病，其中80-85%的疾病會嚴重威脅生命健康，且普遍面臨缺醫少藥的困境。據估計，全美罕見病人數接近3000萬。 自孤兒藥法案頒布以來，孤兒藥進入了發展的快車道。從當初只有十幾款罕見病用藥，到今天已有600多個孤兒藥獲批。34年來，在解決罕見病用藥的難的問題上，孤兒藥法案立下了汗馬功勞，但考慮到罕見病種類龐雜、病理機制復雜、患者零星分布等特點，孤兒藥產品的研發仍然面臨著很大的挑戰。 隨著生物學、醫學的進步以及商業機會的的出現，藥企普遍將孤兒藥納入企業產品戰略的一部分。由此，FDA下屬的孤兒藥產品開發辦公室(Office of Orphan Products Development， OOPD)接收孤兒藥資格認定申請數目連年攀升。比如，2......閱讀全文
亨廷頓舞蹈癥藥物獲FDA孤兒藥資格認定
Neurocrine Biosciences公司前不久宣布，該公司valbenazine已獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的孤兒藥資格認定，用于治療亨廷頓舞蹈癥（Huntington disease，HD）。治療與HD相關的舞蹈癥屬于該孤兒藥資格認定的范圍內。2021年12月，Neur
肝癌新藥獲FDA孤兒藥資格
今日，中國臺灣浩鼎生技（OBI Pharma）宣布，該公司積極研發的抗癌新藥OBI-3424獲得美國FDA頒發的孤兒藥資格，用于治療肝細胞癌（HCC）。值得一提的是，OBI-3424是一款first-in-class的以過表達醛酮還原酶1C3（AKR1C3）為標靶的DNA烷化癌癥治療藥物。 H
榮昌生物泰它西普獲美國FDA孤兒藥資格認定
10月12日，榮昌生物制藥股份有限公司宣布：泰它西普獲得美國食品藥品監督管理局頒發的針對重癥肌無力治療的孤兒藥資格認定。10月12日，榮昌生物制藥（煙臺）股份有限公司（688331.SH/09995.HK）宣布：泰它西普（研發代號：RC18，商品名：泰愛?）獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）頒發的
祝賀!肝癌新藥獲FDA孤兒藥資格
值得一提的是，OBI-3424是一款first-in-class的以過表達醛酮還原酶1C3（AKR1C3）為標靶的DNA烷化癌癥治療藥物。 HCC是全球第六大癌癥，但在美國十分罕見，2018年發病人數約為61483人。HCC是一種致命性癌癥，五年存活率為12.2％，是癌癥第三大死因。雖然大多
榮昌生物RC118獲美國FDA兩項孤兒藥資格認定
榮昌生物是國內少數擁有全面集成ADC平臺的生物制藥公司之一。基于該平臺，公司不斷完善、優化ADC產品管線，包括RC118在內已有四款產品進入臨床研究或獲批上市。12月8日，榮昌生物制藥（煙臺）股份有限公司（688331.SH/09995.HK）宣布：公司注射用RC118獲得美國食品藥品監督管理局（F
FDA推動孤兒藥資格審批流程再升級
1983年美國頒布了孤兒藥法案(Orphan Drug Act)，法案明確規定：在美國那些影響少于20萬人的疾病為罕見性疾病(Rare diseases)。據此定義，目前大約有7000種罕見病，其中80-85%的疾病會嚴重威脅生命健康，且普遍面臨缺醫少藥的困境。據估計，全美罕見病人數接近3000
石藥集團在研骨癌單克隆抗體獲FDA頒發孤兒藥資格認定
9月23日，石藥集團發布公告稱，集團附屬公司AlaMab Therapeutics， Inc.自主研發的在研產品人源化connexin 43(Cx43)單克隆抗體(ALMB-0168)獲得FDA頒發就治療骨癌(Osteosarcoma)的孤兒藥資格認定。 骨腫瘤是發生于骨骼或其附屬組織的腫瘤。
創新胃癌抗體偶聯藥物獲FDA孤兒藥資格
速遞 | 下半年有望啟動3期臨床試驗 今日，安博生物（Ambrx）公司宣布，美國FDA已經授予該公司的靶向HER2的抗體偶聯藥物（ADC）ARX788孤兒藥資格，用于治療HER2陽性胃癌，包括胃食道結合部癌。孤兒藥資格將為ARX788的開發提供多種優惠政策。 胃癌是全世界第五大常見癌癥，也是
Puma靶向藥物Nerlynx獲美國FDA授予孤兒藥資格
Puma Biotechnology是一家專注于開發和商業化創新產品以加強癌癥護理的生物制藥公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予Nerlynx（neratinib）治療乳腺癌腦轉移患者的孤兒藥資格（Orphan Drug Designation，ODD）。 孤兒藥是指用
Xeris液態穩定胰高血糖素獲得孤兒藥資格認定
Xeris Pharmaceuticals近日宣布，該公司的即用型液態穩定胰高血糖素（liquid-stable glucagon）獲得美國FDA授予的孤兒藥資格（ODD），用于治療高胰島素血癥性低血糖癥（Hyperinsulinemic Hypoglycemia, HH）。Xeris還宣布2