新的基因療法可以治愈阻止心臟跳動的致命疾病
外媒報道，科學家已經成功地編輯了人類心臟細胞中的DNA，以糾正導致致命疾病的突變。如果這項基因編輯技術被證明是安全的，它可以永久治愈患有遺傳性疾病的兒童，這些兒童在十幾歲時就被被迫坐上輪椅。 本研究中的遺傳疾病被稱為假肥大型肌營養不良癥（DMD）（或Duchenne型肌營養不良癥），每5000名男性中就有一個受到這種疾病影響，導致骨骼肌逐漸萎縮，心臟逐漸衰竭。研究人員從患有該疾病的患者中獲取細胞，并使用基因編輯工具CRISPR-Cas9來糾正多達60％的導致該疾病的突變。據《科學進展》雜志周三發表的一項研究表明，這足以讓從培養皿中編輯的細胞改造而來的心臟組織再次像健康的心臟一樣跳動。 在過去幾年中，科學家們一直在使用基因編輯來試圖治療或治療各種遺傳疾病，如亨特氏綜合癥和肥厚型心肌病等。這項新研究解決了另一個令人討厭的疾病，提高了治愈的希望。 德克薩斯大學西南醫學中心的分子生物學家Eric Olson表示：“在科學時代，......閱讀全文
心臟病的新療法
? 當今世界，心臟病、癌癥和艾滋病是嚴重危害人類健康的三大疾病，由于心臟病病因多、病史長、易發作，治療難度大，每年都奪走數以萬計的心臟病患者生命，最近，有科學家提出了心臟病的第二代新療法，從而給心臟病患者帶來了希望。??? 眾所周知，心臟病發病的原因是在冠狀動脈中形成血栓，從而使心肌無法得到血液
Science醫學：心臟病新療法
心臟病發作期間及之后的血流停止與啟動會造成心臟細胞嚴重的損傷，降低它們發揮功能的能力，并有可能導致心臟細胞死亡。近期由天普大學醫學院的研究人員領導的一項研究，表明采用一種藥物有可能限制損傷的程度。在重演人類臨床狀況的小鼠實驗中，他們發現抑制一種叫做TNNI3K的心臟蛋白可以減少心臟病發作造成的損
新研究表明：基因療法如何治療致命性心臟病
達農病(Danon disease)是一種非常罕見的威脅生命的疾病，其病因是由于細胞中負責清除與回收蛋白質的系統失去功能，這將進一步導致心臟，骨骼肌，神經系統，眼睛和肝臟功能障礙。大多數患者壽命僅僅三十年，或需要心臟移植才能夠繼續維持生命。（圖片來源：www.pixabay.com） 在202
心臟病“免疫”者啟發新療法
美國《紐約時報》報道稱，一些人群的罕見基因突變使他們很難受到心臟病發作的影響，這一現象正在指導研究人員研發可能幫助普通公眾的新藥物。 目前，正在進行臨床測試的這些藥物旨在模仿個體中不能自然產生的一種叫作ANGPTL3蛋白的物質。該蛋白質負責對從血液中清除甘油三酯和其他脂肪分子的酶進行調控，研究
干細胞療法或有望根治心臟病
據美國CDC數據顯示，在美國每隔43秒就會有人心臟病發作；如今，人群中心肌梗死和心力衰竭的高發病率和臨床療效的有限性催生著人們對干細胞療法的厚望，目前全球已有數千名患者接受了成體干細胞的治療。日前，來自日本的科學家使用一只獼猴干細胞培育出的心肌細胞成功修復了其它五只猴子的破損心臟，這一研究突破就
基因療法
15日，諾華（Novartis）公布了其基因療法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新數據，強調該療法可使患者持續獲益。Zolgensma是脊髓性肌萎縮癥（SMA）的一次性基因療法。
PNAS：一種心臟病療法受到質疑
研究人員很早就有充分的理由相信，阻斷進入心臟和腦細胞線粒體的鈣離子流，是防止心臟病發作和中風所致損傷的一種方法。但是最近，美國約翰霍普金斯大學的科學家們，在對心臟細胞缺乏關鍵鈣離子通道的轉基因小鼠進行研究后，似乎對這一理論提出了質疑。相關研究結果發表在本周的《美國國家科學院院刊》（PNAS）。延
動脈細胞再生有助于開發出心臟病療法“自然搭橋”療法
美國科學家日前發現能再生出動脈的細胞，有助于開發出一種全新的心臟病療法——“自然搭橋”療法，即誘導心臟細胞在病變或者阻塞的血管周圍形成新的動脈，再造供血通路。 一直以來，科學家對冠狀動脈的成因缺乏足夠的了解，尤其不清楚是哪些心臟細胞發育成了對動脈形成非常必要的平滑肌鞘，以及它們是否存在于成人體
癲癇: 基因療法VS細胞療法
癲癇是神經系統常見疾病之一，患病率僅次于腦卒中。癲癇的發病率與年齡有關。一般認為1歲以內患病率最高，其次為1～10歲以后逐漸降低。我國男女之比為1.15∶1～1.7∶1。 而如今隨著生物科學技術的不斷進步，癲癇病的治療手段得到了突飛猛進的發展。目前在國際上治療癲癇主要分為2個流派：基因療法
基因療法簡介
基因療法是指將正常基因植入靶細胞代替病人細胞中的遺傳缺陷基因，或關閉、抑制異常表達的基因，以達到預防和醫療疾病目的的一種臨床醫療技術。在治療遺傳性疾病、惡性腫瘤、癌癥、艾滋病病毒（HIV）、關節炎、糖尿病、腺苷脫氫酶(ADA)缺陷癥、神經系統紊亂、心臟病等疾病方面，基因療法發揮著越來越重要的作用。基