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基因治療（Gene Therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。目前已在癌癥、遺傳性疾病如地中海貧血，鐮刀狀貧血癥、血友病及先天性黑蒙癥等多種疾病中表現出巨大的治療潛力。基因治療以其一次給藥終身治愈遺傳疾病的獨特潛力讓一切不可能變為有可能。 癌癥和罕見病是目前基因治療聚焦最多的領域 根據Pharma projects在2018年的報告[1]，目前基因治療類別主要涉及到：癌癥，單基因罕見遺傳病，心血管疾病，傳染病等，癌癥和罕見病是當前基因治療臨床研究最多的兩個領域，下圖展示了截止2017年基因治療的臨床試驗適應癥的數目。 圖1：截止2017年基因治療的臨床試驗適應癥數目[1] 基因治療如何分類？ 廣義的基因治療是指把某些遺傳物質轉移到患者體內，使其在體內表達，最終達到治療某種疾病的方法。而狹義的基因治療是指將發揮正常功能的基因以修正或置換......閱讀全文
詹姆斯（James*）和馬特（Matt*）兩兄弟成長于上世紀 80 年代的英國德文郡（Devon），對兩個孩子來說，日常的嬉鬧也要小心翼翼——小小的傷口或是磕碰都能把他們送進醫院。 他們患有血友病（haemophilia），一種由于凝血蛋白缺乏導致的凝血功能障礙性遺傳病。它已經困擾了家族中數代
《Science》通過賀建奎的前公關助手Ryan Ferrell，追蹤采訪與賀建奎相關的人物，用碎片信息拼出了整個事件的大致輪廓——這位本來做測序公司的生物物理學家如何轉向并讓首例基因編輯嬰兒橫空出世？他如何起步、獲得經費、與同行進行交流、同行當時的建議是什么、事后又如何評論此事？ 2017