藥物研發：變化帶來機遇
支付方主導、孤兒藥發力或將成近年藥品研發主要走向。 日前，艾美仕市場研究公司（IMS Health）發布了2013年全球醫藥市場的統計數據：在全球新藥研發中，適應癥藥物、孤兒藥、專科疾病等領域的研發已發生明顯變化，而大眾疾病領域受熱程度則有所降低，治療終點明確藥物的競爭力將倍加明顯。 “IMS Health發布的統計數據，對所有關心藥物研發走向的醫藥界專業人士都應有參考價值。”華中科技大學同濟醫學院教授曾繁典分析道，“醫藥市場對某一種藥品銷售的額度，是反映該產品社會需求的一項重要指標，數據中反映的情況或許將成為今后藥物研發的走向，也將由此帶來新的機遇。” 疾病譜是主要影響因素 “確定藥品研發方向，醫藥界更重視社會疾病譜的變化，這也是藥物治療學關注的焦點。”中國科學院院士、上海科學技術協會主席陳凱先介紹說，藥物研發重心必然隨著世界疾病譜發生變化。 用于防治一個時期對民眾健康，乃至對生命威脅最大、影響最廣疾病的藥物，總會成......閱讀全文
兒童乙肝藥物獲得孤兒藥資格
ContraVir公司日前宣布，美國FDA已給其主要在研藥物tenofovir exalidex（TXL）授予孤兒藥資格，該藥物是用于治療0至11歲患者人群中的慢性乙型肝炎感染。孤兒藥資格能使該藥物的開發者獲得各種激勵措施。TXL獲得這個資格，意味著藥物獲批后該公司在美國有七年的專利期，并且享有
近期我國孤兒藥研發領域動態“亮點”分析
用于治療、診斷、預防罕見疾病或罕見狀態的藥物、疫苗、診斷試劑等稱為罕見藥或孤兒藥。罕見病和常見病相比，雖發病率低，但種類繁多，且大都病情嚴重，加之龐大病患人群，罕見病需亟待受到關注和重視。過去，我國罕見病領域自主研發幾近空白；近幾年公眾對罕見病的認知逐步提高，加上國家出臺的一系列罕見病保障措施，
全球首創！光谷藥企研發“孤兒藥”有望國內率先上市
?武漢晚報訊（記者李昕宇?通訊員康鵬）每一款“孤兒藥”的研發上市都是對一個罕見病患者群體的解困。記者獲悉，光谷藥企紐福斯生物科技有限公司研發的產品NR082眼用注射液，是一款治療眼部罕見疾病的藥物，目前已進入三期臨床試驗階段。 ????“孤兒藥”是對于預防、治療、診斷罕見病的藥品的稱號，其研發過程
創新胃癌抗體偶聯藥物獲FDA孤兒藥資格
速遞 | 下半年有望啟動3期臨床試驗 今日，安博生物（Ambrx）公司宣布，美國FDA已經授予該公司的靶向HER2的抗體偶聯藥物（ADC）ARX788孤兒藥資格，用于治療HER2陽性胃癌，包括胃食道結合部癌。孤兒藥資格將為ARX788的開發提供多種優惠政策。 胃癌是全世界第五大常見癌癥，也是
依生生物肝癌治療藥物獲FDA孤兒藥資質
10月24日，依生生物制藥有限公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已經正式批準其主打產品YS-ON-001取得肝癌治療的孤兒藥資質。該產品是由依生生物的科研人員自主開發，具有獨立知識產權的大分子生物制劑，能夠在削弱腫瘤微環境免疫抑制作用的同時，提升免疫系統對腫瘤細胞的殺傷功能，這也是中國科
FDA授予TG Therapeutics公司2個藥物孤兒藥地位
美國食品和藥物管理局（FDA）近日授予TG Therapeutics公司2款實驗性藥物孤兒藥地位（orphan drug designation）。其一是TG-1101（ublituximab），這是一種糖基化的抗CD20單克隆抗體，開發用于視神經脊髓炎（NMO）、視神經脊髓炎譜系障礙（NMOS
Puma靶向藥物Nerlynx獲美國FDA授予孤兒藥資格
Puma Biotechnology是一家專注于開發和商業化創新產品以加強癌癥護理的生物制藥公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予Nerlynx（neratinib）治療乳腺癌腦轉移患者的孤兒藥資格（Orphan Drug Designation，ODD）。 孤兒藥是指用
FDA授予Alnylam RNAi藥物ALN-AT3孤兒藥地位
全球領先的RNAi藥物開發公司——Alnylam制藥8月20日宣布，FDA已授予ALN-AT3孤兒藥地位(Orphan Drug Designation，ODD)，用于治療A型血友病患者。上周，FDA也已授予ALN-AT3治療B型血友病的孤兒藥地位。 目前，Alnylam正開發ALN-
孤兒藥的研究及其對新藥研發的促進作用
在美國，罕見病的定義為每年患病人數少于20萬人(或發病人口比例小于1/1500)的疾病，而孤兒藥是預防、治療、診斷這類疾病的藥物。在美國，大約有3000萬人患上罕見病，其中約有50%是兒童。在世界范圍內，約有3.5億人患有一種或以上的罕見病，大約80%的罕見病是源于基因遺傳的。目前，美國估計罕見
孤兒藥Ryanodex獲批準
7月23日，Eagle制藥宣布FDA已批準Ryanodex（丹曲林鈉）可注射懸液用于惡性高熱（MH）的治療。此前，FDA已于2013年8月授予Ryanodex孤兒藥地位。 惡性高熱是一種遺傳性肌肉病，以高代謝為特征，患者接觸到某些麻醉藥物后觸發。該病是目前所知的唯一一種可由常規麻醉用藥引起圍手