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CRISPR基因組編輯技術使得科學家們能夠剪掉一段特異的DNA序列，用新序列來替代它，其有潛力治愈缺陷基因引起的一些疾病。為了實現這種潛能，科學家們必須找到一種方法安全地將CRISPR機器和校正的DNA拷貝傳送到病變細胞中去。 現在麻省理工學院（MIT）的研究人員開發出了一種方法，能夠比以往更有效地傳送CRISPR基因組修復元件，他們相信這種方法也能夠更安全地供人類使用。在小鼠研究中，他們發現能夠在6%的肝細胞中修正引起酪氨酸血癥（tyrosinemia）的突變基因——這樣的效率足以治愈罹患這種罕見肝病的小鼠。突破性的成果發布在2月1日的《自然生物技術》（Nature Biotechnology）雜志上。 麻省大學醫學院分子醫學助理教授薛文（Wen Xue），及MIT化學工程系副教授、Koch綜合癌癥研究所及醫學工程學與科學研究所(IMES)成員Daniel Anderson是這篇論文的共同資深作者。薛文博士早年畢業于南......閱讀全文
就在幾年前，如果分子生物學想要改變目標生物體的基因組，那還是一件十分困難的事，需要花費數周的時間進行多個實驗嘗試。然而今天，科學家們能快速的沉默或者編輯一個基因，因為他們有了這種稱為成簇規律間隔的短回文重復DNA堿基序列的CRISPR新技術。 之后CRISPRs 引起了許多微生物學家的興趣，J
利用一種基于細菌蛋白的新基因編輯系統，麻省理工學院的研究人員治愈了因單一遺傳突變致罹患一種罕見肝病的小鼠。 這些發表在3月30日《自然生物技術》(Nature Biotechnology)雜志上的研究結果，提供了首個證據證實，稱之為CRISPR的基因編輯技術可以逆轉活體動物的疾病癥狀。
基因編輯更快更準更簡單 1973年，斯坦利?N?科恩(Stanley N. Cohen)和赫伯特?W?博耶(Herbert W. Boyer)找到了改變生物體基因組的方法，成功將蛙的DNA插入到細菌中。20世紀70年代末，博耶的基因泰克(Genetech)公司對大腸桿菌進行基因改造，使其帶有一
2018年11月，中國科學家賀建奎聲稱世界上首批經過基因編輯的嬰兒-一對雙胞胎女性嬰兒---出生。他利用一種強大的基因編輯工具CRISPR-Cas9對這對雙胞胎的一個基因進行修改，使得她們出生后就能夠天然地抵抗HIV感染。這也是世界首例免疫艾滋病基因編輯嬰兒。這條消息瞬間在國內外網站上迅速發酵，
在醫療領域，基因編輯技術可以更加準確、深入地了解疾病發病機理和探究基因功能，可以改造人的基因，達到基因治療的目的等。今年五月份，來自中山大學的遺傳學，在世界上首次嘗試使用CRISPR–Cas9基因組編輯技術，修改來自人類胚胎的疾病相關DNA，從而引發了科學界的激烈爭論。這篇論文發表在五月份的《P
在醫療領域，基因編輯技術可以更加準確、深入地了解疾病發病機理和探究基因功能，可以改造人的基因，達到基因治療的目的等。今年五月份，來自中山大學的遺傳學，在世界上首次嘗試使用CRISPR–Cas9基因組編輯技術，修改來自人類胚胎的疾病相關DNA，從而引發了科學界的激烈爭論。這篇論文發表在五月份的《P
9月10日，在《自然》子刊《Nature Medicine》上刊登的兩篇科學論文中，賓夕法尼亞大學和蘇黎世聯邦理工學院的兩個不同團隊，使用基于CRISPR系統的堿基編輯器，成功在小鼠模型中治療了由于基因突變導致的罕見肝臟疾病。其中賓夕法尼亞大學的團隊成功在小鼠出生以前就可治療它們患上的遺傳病。
大約20個月前，美國加州大學伯克利分校分子、細胞生物學和化學教授Jennifer Doudna開始輾轉難眠。自從她和同事發表了一篇描述一種名為CRISPR-Cas9的細菌系統如何被用于改造基因組的文章以來，已經過去近兩年時間。 對于全球實驗室如此快速地將此項技術應用于生物學領域，Doudna
大約20個月前，美國加州大學伯克利分校分子、細胞生物學和化學教授Jennifer Doudna開始輾轉難眠。自從她和同事發表了一篇描述一種名為CRISPR-Cas9的細菌系統如何被用于改造基因組的文章以來，已經過去近兩年時間。 對于全球實驗室如此快速地將此項技術應用于生物學領域，Doudna感
8月11日，中科院上海生命科學研究院、華東師范大學、復旦大學、華東理工大學和第二軍醫大學等處的研究人員，在Nature子刊《Scientific Reports》在線發表題為“Efficient liver repopulation of transplanted hepatocyte prev
CRISPR/Cas9系統以前所未有的DNA編輯能力，正在徹底改變基因組改造，這也引發了新的研究、專利之爭和一些倫理問題。在近日舉辦的2016基因編輯、基因沉默和基因治療方面的研究進展大會上，一些研究人員介紹了一些讓人興奮的新進展。 解決導入問題 據Bio-iT World報道，這次大會的一
CRISPR/Cas9系統以前所未有的DNA編輯能力，正在徹底改變基因組改造，這也引發了新的研究、專利之爭和一些倫理問題。在近日舉辦的2016基因編輯、基因沉默和基因治療方面的研究進展大會上，一些研究人員介紹了一些讓人興奮的新進展。 解決導入問題 據Bio-iT World報道，這次大會的一
圖片來源于網絡 CRISPR基因編輯技術有很大的作為，科學家們的終極目標是將其應用于疾病治療。10月9日，《Nature Medicine》期刊同時發表兩篇文章，揭示改良版的CRISPR技術成功預防或治療小鼠的兩種遺傳性肝臟疾病。更重要的是，其中有一項研究是在胚胎階段進行的。 1、論文一：糾正成
在一項新的研究中，來自美國費城兒童醫院和賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院的研究人員首次進行產前基因編輯來阻止實驗室動物出現致命性的代謝障礙，從而有潛力在出生前治療人類先天性疾病。這就為在產前利用一種復雜的低毒的工具高效地對致病性基因中的DNA堿基進行編輯提供了概念驗證。相關研究結果發表在2018年1
科學家們首次在實驗動物體內進行產前基因編輯試圖阻止致命的代謝紊亂疾病，為出生前治療人類先天性疾病提供了可能。費城兒童醫院（CHOP）和賓夕法尼亞大學醫學院的研究發表在今天出版的《Nature Medicine》上，證明了產前基因編輯的低毒性。 使用CRISPR-Cas9和堿基編輯器3（BE3）
1950年，Ingalls發現了一種“肥胖基因”（ob），它的突變可以導致肥胖和糖尿病。Kennedy和Hervey分別于1956年和1958年發現了脂肪分泌的一種“飽感因子”，它能通過下丘腦控制動物攝食量，調節體重。歷經幾十年的研究與發展，科學家通過定位克隆技術得到 ob 基因。ob 基因編碼
時間總是過得很快，2016年馬上就要過去了，迎接我們的將是嶄新的2017年，2016年，我國有很多優秀科研機構的科學家們都做出了意義重大、影響深遠的研究成果，發表在國際頂級期刊上。本文中小編盤點了2016年我國科學家發表的一些重磅級研究，以饕讀者。 --結構生物學 -- 1.清華大學 施一