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    器官選擇性mRNA遞送系統的機制,擴展mRNA和CRISPR技術應用

    近年來,mRNA作為新型制藥技術,短時間內在傳染性疾病及腫瘤治療領域取得了突破性進展。然而,如何將mRNA藥物安全、高效地遞送到特定靶細胞并保護其免于降解是目前mRNA療法的主要障礙之一。 理想的遞送載體必須是安全的、穩定的和器官特異性的。脂質納米顆粒(LNP)是目前臨床上最先進的mRNA遞送載體。目前,所有正在研制或批準臨床使用的新冠mRNA疫苗均采用LNP載體進行遞送。LNP為mRNA遞送提供了許多好處,包括制劑簡單、模塊化、生物相容性和較大的mRNA有效載荷。 然而,臨床研究表明,LNP會在肝臟積聚,因此當前的LNP遞送系統大多是肝臟靶向的,肝臟以外器官(如肺和腎)的有效遞送問題亟待解決。 美國德克薩斯大學西南醫學中心 Daniel Siegwart 教授、程強博士(現為北京大學未來技術學院研究員)作為共同通訊作者,在《美國科學院院刊》(PNAS)上發表了題為:On the mechanism of tissue......閱讀全文

    器官選擇性mRNA遞送系統的機制,擴展mRNA和CRISPR技術應用

      近年來,mRNA作為新型制藥技術,短時間內在傳染性疾病及腫瘤治療領域取得了突破性進展。然而,如何將mRNA藥物安全、高效地遞送到特定靶細胞并保護其免于降解是目前mRNA療法的主要障礙之一。  理想的遞送載體必須是安全的、穩定的和器官特異性的。脂質納米顆粒(LNP)是目前臨床上最先進的mRNA遞送

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    mRNA工藝技術平臺之mRNA制劑

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    研究發現發展CRISPR/Cas9遞送及活體基因編輯新策略

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