血液病基因療法BIVV003獲FDA認可即將進入臨床試驗
日前，Bioverativ和Sangamo Therapeutics公司聯合宣布，美國FDA接受了治療鐮狀細胞病(sick cell disease)的候選基因療法BIVV003的新藥臨床試驗(Investigative New Drug， IND)申請。這意味著Bioverativ公司可以開始臨床1/2期試驗來檢驗BIVV003在鐮狀細胞病患者中的安全性、耐受性和療效。 全球每年有30萬人在出生時就患上了鐮狀細胞病。它是由于編碼成年血紅蛋白的基因出現突變而導致血紅蛋白攜帶氧氣能力下降導致的遺傳性血液疾病。患者的血紅細胞呈鐮刀狀，表現出的癥狀包括慢性貧血，血管阻塞，以及多種器官損傷。患者的中風風險上升，而且預期壽命縮短。 BIVV003是Bioverativ和Sangamo公司合作開發的一種利用基因編輯技術的自體細胞療法。它從患者體內收集造血干細胞(hematopoietic stemcells， HSCs)，然后利用鋅......閱讀全文
FDA局長發話了，基因編輯產品要這么管
基因療法也好，CRISPR技術也好，和基因編輯相關的產品是未來的發展方向，而這也給FDA的監管帶來了新的挑戰——毫無疑問，為了讓這些產品順利上市，更精準的監管政策是必須的。近日，美國FDA局長Robert Califf博士和FDA政策辦公室的高級政策顧問Ritu Nalubola博士在官方博客上
FDA批準首個非基因編輯的同種異體CAR-T細胞產品進入臨床
Celyad是一家專注于開發CAR-T細胞療法的臨床階段生物制藥公司，今天宣布美國食品和藥物管理局(FDA)已接受該公司的CYAD-101的研究性新藥(IND)申請，值得注意的是，這是全球第一個非基因編輯的同種異體CAR-T臨床項目。 美國FDA已經表明，允許進行代號為Allo-SHRINK的
基因編輯細胞療法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥委員會（COMP）公布了詳細資料，支持授予其在研體外基因編輯細胞療法BIVV003孤兒藥資格，治療鐮刀型細胞貧血病（SCD）。
什么是基因編輯
"公眾對轉基因擔心的并不是基因技術，關鍵是轉基因的“轉”，現在通過基因測序研究已發展出基因編輯技術，可根據需要對原來的基因進行重新編輯，它可以不轉任何新的基因，也能產生很好效果。中國今后將在進一步開展轉基因研究的同時，積極推動基因編輯技術研究"。大媽連基因編輯都知道，真是厲害啊。既然提到這個，我就來
基因編輯的好處
優點：由于基因技術在生物工程中的特殊作用，基因技術革命是繼工業革命、信息革命之后對人類社會產生深遠影響的一場革命。它在基因制藥、基因診斷、基因治療等技術方面所取得的革命性成果，將極大地改變人類生命和生活的面貌。同時，基因技術所帶來的商業價值無可估量。從事此類技術研究和開發企業的發展前景無疑十分廣闊。
基因編輯crispr原理
ZFNZFN，即鋅指核糖核酸酶，由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白（zinc-fingers）串聯組成（一般 3~4 個），每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族（transcription fa
基因編輯crispr原理
ZFNZFN，即鋅指核糖核酸酶，由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白（zinc-fingers）串聯組成（一般 3~4 個），每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族（transcription fa
基因編輯專家亓磊：人類可以通過編輯基因根治癌癥
11月6日，2016年騰訊WE大會在北京北展劇場舉行，騰訊公司首席探索官David Wallerstein、奇點大學聯合創始人Peter Diamandis等人參加大會，并就航空、引力波、科技藝術、AR等前沿話題發表演講。 基因編輯領域專家、斯坦福大學生物工程系和化學與系統生物學系助理教授亓磊
DNA堿基編輯:基因編輯工具“升級版”
美國哈佛大學14日宣布，將授予光束療法（Beam Therapeutics，下稱BT）公司全球專利許可，對可用于治療人類疾病的一套革命性DNA堿基編輯技術進行開發和商業化。 BT公司同日宣布，已經籌集了高達8700萬美元由F-Prime資本和ARCH風投牽頭的A輪融資。BT公司由基因編輯技
DNA堿基編輯：基因編輯工具“升級版”
美國哈佛大學14日宣布，將授予光束療法（Beam Therapeutics，下稱BT）公司全球專利許可，對可用于治療人類疾病的一套革命性DNA堿基編輯技術進行開發和商業化。 BT公司同日宣布，已經籌集了高達8700萬美元由F-Prime資本和ARCH風投牽頭的A輪融資。BT公司由基因編輯技術領