血液病基因療法BIVV003獲FDA認可即將進入臨床試驗
日前，Bioverativ和Sangamo Therapeutics公司聯合宣布，美國FDA接受了治療鐮狀細胞病(sick cell disease)的候選基因療法BIVV003的新藥臨床試驗(Investigative New Drug， IND)申請。這意味著Bioverativ公司可以開始臨床1/2期試驗來檢驗BIVV003在鐮狀細胞病患者中的安全性、耐受性和療效。 全球每年有30萬人在出生時就患上了鐮狀細胞病。它是由于編碼成年血紅蛋白的基因出現突變而導致血紅蛋白攜帶氧氣能力下降導致的遺傳性血液疾病。患者的血紅細胞呈鐮刀狀，表現出的癥狀包括慢性貧血，血管阻塞，以及多種器官損傷。患者的中風風險上升，而且預期壽命縮短。 BIVV003是Bioverativ和Sangamo公司合作開發的一種利用基因編輯技術的自體細胞療法。它從患者體內收集造血干細胞(hematopoietic stemcells， HSCs)，然后利用鋅......閱讀全文
基因編輯加速邁向臨床應用
本月，先是科學家們宣布成功修正人胚胎中肥厚型心肌病致病基因，后有世界首批經基因編輯對器官移植無“毒”的小豬誕生；上個月，美國一個專家委員會以１０比０的投票，建議食品和藥物管理局批準第一種癌癥基因療法…… 在新一代基因編輯工具尤其是ＣＲＩＳＰＲ推動下，新型基因療法正加速邁向臨床應用。 四大熱
巴西培育基因編輯“供體豬”
據美國科學促進會（AAAS）旗下eurekalert！網站11日消息，巴西科學家在倫敦舉行的一項活動中報告說，他們正嘗試用基因編輯技術培育可用于異種器官移植的“供體豬”，以便未來可以擴大供人類移植的器官供應量。目前這一研究仍處于初始階段，但他們將致力減少異種器官移植排異反應。 所謂異種移植，即
基因編輯到底是什么
嗨~來看點更專業的回答吧 ?(?ω?)?CRISPR/Cas基因編輯系統? ? ???CRISPR/Cas（Clustered?Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/Cas）系統是目前被廣泛運用的基因編輯系統，其原理是由CRISPR轉錄產生的
基因編輯，改寫人類的未來
上帝造人是神話。 在科技日益發達的今天，基因編輯賦予了神話成為現實的可能。 想想看，如果用基因手術改造人體細胞，阻斷病毒進入人體后的異化，并控制人體內部免疫系統的應激反應，這樣一來，白血病、HIV（艾滋病）、白化病、亨廷頓舞蹈癥、鐮刀形紅細胞貧血癥等一系列難以攻克的先天、后天疾病，都可以得到
訪談：用好基因編輯這把“剪刀”
近兩三年來，基因編輯幾乎“承包”了醫學熱點，它像風暴一樣席卷著細菌、酵母、動植物乃至人類胚胎等幾乎整個生命科學領域。公眾既對基因編輯在疾病治療等方面的強大功能感到驚訝，又因這把“剪刀”指向人類胚胎而擔憂。基因編輯能否用在人類生殖細胞上，是其倫理爭議中最為激烈的話題。 訪談嘉賓： 全國人大代
評論：基因編輯，福音還是禍根？
你是否設想過，艾滋病、癌癥可以被治愈，禿頭、肥胖等“不完美”形體可以輕松被擺脫，甚至真的可以返老還童，壽命不再受時間的束縛？通過基因編輯技術，這些愿景或許都有可能實現。 據英國《獨立報》近日報道，科學家們發現了一種新的基因編輯方法，能夠修復大腦的“破損基因”。之前報道稱，研究人員無法對眼睛、
EGE基因編輯平臺技術介紹
EGE基因編輯平臺技術介紹
基因編輯到底是什么
? ? ? ?CRISPR/Cas9系統中sgRNA(smallguideRNA)識別并結合目標基因的靶向序列，引導Cas9對結合位點進行剪切，產生DNA雙鏈斷裂（double-strandbreak,DSB），機體自身通過非同源重組（non-homologousendjoining，NHEJ）的方
基因編輯精準修復免疫細胞
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/2/517234.shtm 發生突變的T細胞不能殺死由EB病毒誘導的B細胞（紅色），這會導致其他免疫細胞流入感染區域，阻斷血管（中心）。圖片來源：拉杰維斯基實驗室一些遺傳性基因缺陷會導致過度的免疫反應，
CRISPR基因編輯的臨床之路
CRISPR基因編輯技術不僅是炙手可熱的研究技術，也在最短的時間內走出實驗室，邁向臨床。今年6月，美國NIH的重組DNA顧問委員會已經給美國的第一例臨床試驗開了綠燈。研究人員計劃用CRISPR/Cas9來增強癌癥療法。 早些年，基因編輯作為一種治療工具，曾遭遇重大失敗，特別是18歲的Jesse
基因編輯精準修復免疫細胞
一些遺傳性基因缺陷會導致過度的免疫反應，這可能給患者帶來致命傷害。在一項最新研究中，德國科研團隊借助CRISPR-Cas9基因編輯工具，糾正了這些缺陷，使免疫反應正常化。相關研究論文發表于2日出版的《科學·免疫學》雜志。家族性噬血細胞性淋巴組織細胞增多癥（FHL）是一種罕見的免疫系統疾病，通常發生在
體內基因組編輯介紹
這應該是最受期待的基因治療方法，即使用基因編輯技術直接修改體內突變的靶DNA，消除致病基因，恢復身體功能。這種方法的優點是可以治愈這種疾病。例如，在亨特綜合征或血友病A患者中，尿酸-2-硫酸酯酶（IDS）或凝血因子-8在體內沒有正常表達。如果將IDS或八因子基因插入基因組，它可以終身正常表達；缺點是
Nature：基因編輯引起軒然大波
坊間傳聞，已經有人用精確的基因編輯技術改寫了人類胚胎的DNA。為此，美國再生醫學聯盟的主席Edward Lanphier聯合四位學者在三月十二日的Nature雜志上發表評論文章，號召研究者們暫時不要對人類生殖細胞進行基因編輯。因為用現有技術對人類胚胎進行基因編輯，可能對后代產生無法預測的后果。
新研究：精準基因編輯技術
中國科學院遺傳與發育生物學研究所高彩霞研究組開創性地運用AI輔助結構預測，建立起基于三級結構的蛋白聚類方法，并擴展為全新的脫氨酶挖掘體系，開發了一系列具有中國自主知識產權的新型堿基編輯工具。該工作為蛋白功能分析、新功能元件挖掘提供了全新策略。新研發的堿基編輯系統具有我國自主知識產權的精準基因編輯
歐洲放寬基因編輯作物監管
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/2/517712.shtm長期以來，歐洲一直對基因工程生物持懷疑態度，但日前，歐洲議會投票決定，減少對基因編輯技術培育的作物的監管。 ???德國的一種實驗性基因編輯小麥。圖片來源：DANIEL PILA
基因編輯摧毀皰疹病毒
幾乎所有人都會攜帶不同形式的皰疹病毒，而后果可能比偶發的唇皰疹嚴重得多。皰疹病毒還會引發帶狀皰疹，并且與失明、出生缺陷，甚至是癌癥存在關聯。然而，人們至今仍未擺脫它們。 對抗皰疹病毒的最好方法之一是阻斷它們復制DNA時所需的酶。不過，盡管這會使人體內的病毒水平下降，但它無法清除感染。更糟糕的是
首個植物基因編輯安全證書！
4日，從山東舜豐生物科技有限公司（以下簡稱舜豐生物）獲悉，農業農村部發布《2023年農業用基因編輯生物安全證書批準清單》，下發全國首個植物基因編輯安全證書，該證書由舜豐生物獲得。 基因編輯是世界生物育種領域的前沿技術。與轉基因不同，基因編輯育種僅對作物自身基因進行修飾，并不轉入其他物種的基因，
用CRISPR成功編輯蚊子基因
蚊子是傳播某些致命疾病（如登革熱和瘧疾）的一個重要因素，因為它們攜帶寄生蟲和病毒，當它們叮咬人類和動物時會進行傳播。最近，來自美國密蘇里大學（MU）的研究人員，找到了一種有效的方法，來編輯蚊子的基因。MU獸醫學院獸醫病理學系的博士后研究人員Shengzhang Dong表示，這一新技術，為今后轉
斑馬魚基因編輯技術介紹
斑馬魚又叫藍條魚，因為其體表有暗藍色和銀色的類似于斑馬一樣的條紋而命名。斑馬魚屬于鯉科魚類，同屬鯉科的還有我們十分熟悉的鯉魚、鯽魚等。斑馬魚的體型較小，成魚體長約4-6厘米，而且成魚常年產卵且產卵量大，可達300-1000粒，還是體外受精并發育，因此十分適合進行實驗室的大規模養殖與篩選。斑馬魚這種原
精準基因編輯技術的意義
2012年，卡彭蒂耶和杜德娜發明了精準基因編輯技術，使編輯基因更快、更準、更簡單。不僅可以修“改”生命之書中DNA序列的任意片段，甚至可以精確改變單一堿基。基因測序技術是合成生物學的三大底層技術之一。“讀、寫、改”分別對應了基因測序、基因合成和基因編輯。讀，指如何讀取生命信息，對應了基因測序技術。寫
新基因編輯工具SeekRNA面世
科技日報北京6月23日電?（記者劉霞）“基因剪刀”CRISPR技術已徹底改變了醫學、農業和生物技術領域的面貌。如今，澳大利亞悉尼大學生命與環境科學學院團隊成功開發出一種比CRISPR更準確、更靈活的基因編輯工具SeekRNA。該工具利用可編程RNA鏈，能直接識別基因序列中的插入位點，從而簡化編輯過程
方興未艾：單堿基基因編輯技術
近一年多來，全世界范圍內多個實驗室圍繞“單堿基基因編輯技術”發表了大量的研究成果，而我國科學在此領域也取得了一系列重要進展。特別是近日，來自中山大學松陽洲和黃軍就實驗室在Protein & Cell雜志上發表了題為“Effective gene editing by high-fidelity
基因編輯技術的用途介紹
1、基因功能研究隨著人類基因組測序的基本完成，許多新基因被發現，這些新基因的功能和作用需要進一步的研究來確定。其中，基因敲除是研究基因功能的一種非常直觀和有用的方法。我們可以通過基因編輯技術敲除一個基因，研究基因缺失對細胞或生物體表型或疾病的影響，從而確定基因在細胞或生物體中的功能和作用。基因編輯技
CRISPR基因編輯技術的利與弊
說到基因編輯，大家都會想起CRISPR技術。這個當年名聲大噪的技術，現今依舊熱度不減，尤其是我們的CRISPR大神張鋒，近期發表的文章頻頻亮相于知名雜志，又引起一片熱議。時過境遷，CRISPR技術并沒有銷聲匿跡，一直在線。但任何事物包括技術有利就有弊，CRISPR技術當然也毫不例外。CRISPR技術
基因編輯技術形式有哪些
基因編輯技術形式有：1、同源重組同源重組（Homologous recombination）是最早用來編輯細胞基因組的技術方法。同源重組是在DNA的兩條相似（同源）鏈之間遺傳信息的交換（重組）。2、核酸酶基因編輯的關鍵是在基因組內特定位點創建DSB。常用的限制酶在切割DNA方面是有效的，但它們通常在
新基因編輯工具SeekRNA面世
“基因剪刀”CRISPR技術已徹底改變了醫學、農業和生物技術領域的面貌。如今，澳大利亞悉尼大學生命與環境科學學院團隊成功開發出一種比CRISPR更準確、更靈活的基因編輯工具SeekRNA。該工具利用可編程RNA鏈，能直接識別基因序列中的插入位點，從而簡化編輯過程并減少錯誤。相關論文發表于新一期《自然
基因編輯的優點和缺點
1、優點：由于基因技術在生物工程中的特殊作用，基因技術革命是繼工業革命、信息革命之后對人類社會產生深遠影響的一場革命。它在基因制藥、基因診斷、基因治療等技術方面所取得的革命性成果，將極大地改變人類生命和生活的面貌。同時，基因技術所帶來的商業價值無可估量。從事此類技術研究和開發企業的發展前景無疑十分廣
“基因魔剪”編輯基因更安全、更有效
10年前，我們看到了現代生物學的突破。 一位美國科學家發現，對Cas9蛋白的操縱產生了一種幾乎可在科幻電影里展現的基因技術：CRISPR。把它想象成一把“分子剪刀”，它能夠切割和編輯人類、動物、植物、細菌甚至病毒的DNA。它的潛力巨大、用途廣泛，涵蓋了從遺傳性疾病的消除到能夠抵御氣候變化作
英科學家申請用基因編輯技術編輯人類胚胎
基因編輯領域最熱門的技術——CRISPR很快將被用于研究人類胚胎。近日，一個英國監管委員會評估了一項敲除幾天大胚胎中發育基因的申請。在一場新聞發布會上，倫敦弗朗西斯·科瑞克研究所科研人員Kathy Niakan討論了其提議項目背后的基本原理，并且希望這些研究或許有一天能改善對不孕癥的治療。
全新「堿基編輯器」：不用「切割」也能精準編輯基因
原標題:不用「切割」也能精準編輯基因了，華人學者開發全新「堿基編輯器」摘要：CRISPR 基因編輯技術之外的新工具。基因編輯技術有了重大進展。Broad 研究所的華人學者 David Liu 教授的團隊開發出了一種「堿基編輯器」，可以讓細胞內 DNA 的一種堿基通過簡單的化學反應，變成另一種