2月27日 ，細胞療法公司BlueRock Therapeutics宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）已批準OpCT-001進入快速通道。OpCT-001是一種誘導多能干細胞（iPSC）衍生的細胞療法，用于治療原發性感光細胞疾病。
原發性感光細胞疾病是遺傳性視網膜疾病的一個亞群，包括視網膜色素變性和錐體-桿狀營養不良。OpCT-001則是首個通過臨床試驗治療原發性感光細胞疾病的iPSC衍生在研細胞療法。
FDA快速通道認定的目的是促進針對治療嚴重疾病和滿足未滿足醫療需求的候選藥物的開發和審查。獲得“快速通道”稱號的候選藥物可能有資格與FDA進行更頻繁的互動，討論候選藥物的開發計劃，以及在符合相關標準的情況下獲得加速審批和優先審評的資格。
原發性感光細胞疾病會影響視網膜中感光細胞的結構和功能，導致兒童和成人出現不可逆的視力喪失。OpCT-001旨在通過用功能細胞替代視網膜中退化的細胞，恢復原發性感光細胞疾病患者的視力。目前治療原發性感光細胞疾病的方法有限，估計美國有11萬人患有這種疾病。
“我們很高興OpCT-001獲得了FDA的快速通道認定。原發性光受體疾病患者需要有可能恢復視力的新療法，我們期待著與美國FDA密切合作，通過臨床試驗推進這一項目。”BlueRock公司首席開發與醫學官Amit Rakhit說。
2月27日，細胞療法公司BlueRockTherapeutics宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）已批準OpCT-001進入快速通道。OpCT-001是一種誘導多能干細胞（iPSC）衍生的細胞療法......
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