CRISPR治療人類血液病患者效果顯著

　　最近，來自美國Vertex制藥公司和瑞士的CRISPR Therapeutics公司的官員宣布，對人類血液病患者進行的CRISPR基因編輯療法的初步研究結果展現出了一定的希望，兩家公司之間的聯合項目在歐洲的一個地方和美國的另一個地方進行，目前相關研究結果已經發布到了Vertex制藥公司的網站上。

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　　圍繞使用CRISPR基因編輯技術來治療遺傳病患者的可能性會讓人感到非常興奮，科學家在各種情況下測試該技術的結果也源源不斷，其中一些涉及對活體動物的治療，用以查看是否可以利用CRISPR來治愈這些疾病；如今，科學家已經采取了下一步計劃，即編輯患有血液病人類患者機體的基因，來觀察是否能夠有效治療這些患者。

　　上述兩家公司的官員提供了最近他們正在美國和德國兩地進行的兩項臨床試驗的一些詳細信息。在德國進行的這項試驗中，患者正在接受一種稱為β地中海貧血疾病的治療，該疾病所引發的遺傳缺陷會抑制機體產生足夠的血紅蛋白；而在美國進行的另一項臨床試驗中，研究人員正在對鐮刀狀細胞病患者進行治療，該疾病的遺傳缺陷會導致患者機體出現鐮刀狀紅細胞。

　　研究人員在上述臨床試驗中收集來自患者機體的干細胞，隨后利用名為CTX001的CRISPR基因編輯技術進行編輯，與此同時，患者接受從體內移除突變骨髓的手術，隨后再將新編輯的細胞重新注入患者的骨髓中，并產生合適功能的血液細胞。

　　來自Vertex制藥公司和CRISPR Therapeutics公司的官員表示，截止到目前為止，研究結果令人非常可喜，自從9個月前患者接受手術以來，其中一名患者β地中海貧血的患者就不需要輸血了，此前該名患者需要定期輸血；官員還報告說，鐮刀狀細胞患者自7個月前接受治療以來，并未出現過血管閉塞性風險，即畸形的血細胞阻塞小血管時引發患者出現的痛苦狀況。