FDA批準榮昌生物泰它西普開展治療重癥肌無力Ⅲ期臨床

　　1月30日，榮昌生物制藥（煙臺）股份有限公司（股票代碼：688331.SH/09995.HK）宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準泰它西普（RC18，商品名：泰愛?）的新藥臨床試驗（IND）申請，以推進其用于治療重癥肌無力（MG）患者的Ⅲ期臨床試驗研究，并授予其快速通道資格認定。

　　重癥肌無力（MG）是一種罕見的、慢性自身免疫性疾病，會導致神經肌肉接頭傳遞受損，可不同程度影響眼球運動、吞咽、言語、活動和呼吸功能。目前，針對重癥肌無力的主要治療方法包括膽堿酯酶抑制劑、糖皮質激素以及免疫抑制劑，但仍有部分患者因藥物療效、耐受性或使用禁忌等問題無法充分有效地控制病情，存在大量未被滿足的臨床需求。

　　由北京醫院許賢豪教授牽頭完成泰它西普治療全身型重癥肌無力的國內Ⅱ期臨床研究結果顯示，泰它西普160 mg組的QMG評分（重癥肌無力評分Quantitative Myasthenia Gravis Score，是重癥肌無力臨床研究中最常用的量表之一）平均降低7.7分，240 mg組的QMG評分平均降低9.6分，具有臨床意義的顯著療效（改善3分有臨床意義，改善5分以上有顯著療效），表明泰它西普能顯著改善全身型重癥肌無力患者的病情，體現出良好的有效性和安全性。基于該項研究，2022年11月， 中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）授予泰它西普突破性治療資格認定。同年12月14日，榮昌生物宣布啟動泰它西普針對重癥肌無力在中國國內的Ⅲ期臨床試驗。

　　值得一提的是，此次美國FDA批準泰它西普在美國開展Ⅲ期臨床試驗之際，還授予其快速通道資格認定。快速通道資格是美國FDA為臨床急需產品而設置的一項加快審批的政策，旨在精簡開發和加快審查可能治療嚴重或危及生命的疾病，并可能解決未被滿足的醫療需求的創新藥物。獲得該資格的藥物可以與FDA進行更頻繁的溝通、互動，并有可能獲得加速批準的途徑。此前，泰它西普系統性紅斑狼瘡適應癥（SLE）也獲得了美國FDA授予的快速通道資格認定，該適應癥已于2021年3月獲得中國國家藥品監督管理局批準上市。