FDA首次認定心衰基因療法為“突破性療法”

Celladon公司的心衰基因療法取得良好的效果

      美國圣地亞哥醫藥公司Celladon上周公告稱，美國食品藥品監督管理局(FDA)已授予公司旗下的心衰基因療法MYDICAR“突破性療法”認定。這是FDA首次批準的基因療法。

　　MYDICAR尚處于中期開發階段。該療法可重新激活人體內的SERCA2a酶，從而改善心臟泵血能力。該酶是心衰病人體內心律不齊的主要原因。

　　在二期臨床過程中，研究人員共找到39位心衰病人。在進行對照試驗之后，接受該療法的患者因心臟疾病前往就醫的幾率下降了88%。在長達3年的跟蹤期內，幾率為82%。

　　根據FDA的規定，突破性療法認定主要是為了鼓勵藥企加速重大新藥開發，并且在藥物研發完畢后享受一切FDA審批的綠色通道，FDA同時還將指導藥企如何加速藥物研發。

　　據美國心臟協會數據顯示，心臟衰竭仍舊是老年人住院的主要因素之一，每年有超過600萬人患有心臟疾病，其中有100萬人需要住院，28萬人最終會不治身亡。而公司基于此預計，該基因療法能節省600億美元的醫療費用。

　　在國內A股上市公司中，中源協和(600645.SH)以干細胞基因工程產業化、生物醫療和基因制藥為其主營業務。公司2012年11月與英國細胞治療有限公司簽署了合作意向書，雙方希望就自體中胚層基質細胞治療心臟衰竭技術開發和商業化開展合作。