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亨廷頓氏癥是一種致死性的腦部疾病，近日科學家們開發出了一種新型療法已經成功完成了首次人體試驗，研究人員所開發的藥物能夠降低患者腦脊液中有害亨廷頓蛋白的水平。亨廷頓氏癥是由于患者機體中制造亨廷頓蛋白的基因發生突變所誘發的一種疾病，這種突變會讓亨廷頓蛋白變大而且更易于積累，科學家們認為亨廷頓蛋白粘度的增加會促進亨廷頓患者腦細胞死亡，隨著疾病不斷進展，其就會慢慢影響患者的運動、學習、思維和情緒等多種機體行為。 目前沒有有效的療法能夠治療亨廷頓氏癥，大部分患者在診斷后的15-20年就會死亡；但如今治療亨廷頓氏癥有希望了，由倫敦大學學院聯合伊奧尼斯制藥公司開發的新型藥物或許有望阻斷亨廷頓蛋白的產生，此外研究人員還發現，這種新型藥物還能夠有效減緩亨廷頓患者疾病的進展。 反義療法(antisense therapy) 這種名為Ionis-HTTRx的反義藥物是一種反義寡核苷酸(antisense oligonucleotides)，......閱讀全文
在兩項針對小鼠的研究中，研究人員證實一種經設計抵抗導致脊髓小腦共濟失調2型（spinocerebellar ataxia type 2, SCA2）的基因突變的藥物可能也被用來治療肌萎縮性脊髓側索硬化癥（Amyotrophic lateral sclerosis, ALS）。這兩項研究均于201
在醫學領域，基因治療(gene therapy)是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。也包括轉基因等方面的技術應用。也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。修改人類DNA的第一次嘗試是由Ma