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帕金森癥是一種常見的中老年人神經系統變性疾病，會嚴重影響患者生活質量，并為患者和家庭帶來沉重壓力。從全球對老齡化社會的研究看，帕金森患病率逐年遞增，為社會帶來沉重負擔。帕金森癥的治療，是當前國際生命健康領域重要研究課題之一。圖片來源于網絡 目前的研究認為，患者大腦中的α-突觸核蛋白等毒性物質在多巴胺神經元腦細胞中堆積，導致神經元死亡或功能障礙，引發帕金森癥。意大利國家研究委員會研究人員發現，大腦中的毒性物質通常會被GBA1基因產生的酶“處置”，而帕金森病患者體內該酶作用能力較弱。在5％的患者體內觀察到GBA1基因突變，產生的酶基本沒有發揮作用。 基于上述思路，研究人員提出了新的基因治療方法，即為患者神經細胞提供“修正”基因，以產生正常的酶。研究人員還使用了一種新的治療載體，能夠有效穿越血腦屏障并擴散到整個大腦釋放治療性基因。目前，該項工作已完成小鼠實驗，結果表明，新的治療方法在小鼠大腦大部分區域阻止或減緩了毒性物質的......閱讀全文
本期為大家帶來的是帕金森疾病領域的最近研究成果，希望讀者朋友們能夠喜歡。 1. Sci Transl Med：科學家有望開發出治療帕金森疾病的新型療法 DOI: 10.1126/scitranslmed.aau6870 日前，一項刊登在國際雜志Science Translational M
日前，一項刊登在國際雜志Science Translational Medicine上的研究報告中，來自美國西北大學的科學家們通過研究利用患者機體衍生的神經元開發并檢測了一種新型帕金森疾病療法，其能通過減緩有害基因突變的效應來改善帕金森患者的治療。圖片來源：Wikipedia 某些針對遺傳性障
遺傳性痙攣性截癱（HSP）又稱家族性痙攣性截癱，是一種神經系統退行性變性疾病。其病理改變主要是脊髓中雙側皮質脊髓束的軸索變性或脫髓鞘，以胸段最重。 臨床表現為雙下肢肌張力增高，腱反射活躍亢進，病理反射陽性，呈剪刀步態。2018年5月11日，中國國家衛生健康委員會等5部門聯合制定了《第一批罕見病目錄》