基因編輯領域最熱門的技術——CRISPR很快將被用于研究人類胚胎。近日,一個英國監管委員會評估了一項敲除幾天大胚胎中發育基因的申請。在一場新聞發布會上,倫敦弗朗西斯·科瑞克研究所科研人員Kathy Niakan討論了其提議項目背后的基本原理,并且希望這些研究或許有一天能改善對不孕癥的治療。
Niakan研究的是單個受精卵細胞如何變成囊胚—— 一個隨后植入母親子宮內的約5天大的結構。囊胚包含很多類型的細胞,其中肯定會變成胚胎的細胞被稱為外胚層祖細胞。它們被兩種其他類型的細胞(分別變成胎盤和另一種結構卵黃囊)包圍。Niakan的研究利用了在生育診所內創建的人類胚胎。它們是體外受精留下來的,并且被捐贈用于研究。在被研究后,這些胚胎會在7天大時被毀掉。
研究人員已經確認了幾千個活躍在早期胚胎中的基因。為確定這些基因做了什么以及哪些是發育的主要調控者,研究人員提出了若干種方法,包括使小鼠中的胚胎型基因失活。但只有中國廣州的研究人員發表了一篇描述嘗試在人類胚胎中使用此項技術的文章。
去年8月,當Niakan向英國人類受精與胚胎管理局申請更新其開展人類胚胎研究的許可時,她提出擴展研究范圍,將CRISPR編輯包括進來。Niakan希望,CRISPR將減少研究所需的胚胎數量。在一些生物體中,CRISPR被證實比其他方法更加高效。
作為試點項目,Niakan計劃敲除OCT4基因。研究人員認為,OCT4對于最后能變成任何組織類型的多能細胞非常重要。測試該想法的一種方法是當胚胎只有1天大并且仍是單個細胞時,將其敲除。基于在小鼠體內開展的研究,研究人員預測,人類胚胎將繼續發育,但沒有多能細胞參與。隨后,Niakan將研究可能對人類胚胎早期發育至關重要但較少為人所知的基因。
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