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在一項新的研究中，來自美國費城兒童醫院和賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院的研究人員首次進行產前基因編輯來阻止實驗室動物出現致命性的代謝障礙，從而有潛力在出生前治療人類先天性疾病。這就為在產前利用一種復雜的低毒的工具高效地對致病性基因中的DNA堿基進行編輯提供了概念驗證。相關研究結果發表在2018年10月的Nature Medicine期刊上，論文標題為“In utero CRISPR-mediated therapeutic editing of metabolic genes”。論文通信作者為賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院的Kiran Musunuru博士 和William H. Peranteau博士。圖片來自Nature Medicine, doi:10.1038/s41591-018-0184-6。 這些研究人員使用了基因編輯工具CRISPR-Cas9和第三代堿基編輯器（base editor 3, BE3）靶向編輯一種......閱讀全文
本文中，小編整理了6-7月份中國科學家們在CNS三大雜志上發表的研究成果，與大家一起學習！ 【1】Nature：我國科學家揭示尿苷二磷酸葡萄糖抑制肺癌轉移 doi：10.1038/s41586-019-1340-y 尿苷二磷酸葡萄糖（UDP-glucose， UDP-葡萄糖）是糖醛酸途徑（
前 言 基因的功能探索是生命科學研究的永恒主題。近幾年以CRISPR-Cas9技術的發展讓直接在高等生物體內進行基因的功能研究成為可能。但除了DNA之外， DNA的轉錄產物--RNA在生命活動中也發揮著極其重要的作用，且與癌癥等多種疾病的發生密切相關。因此，對RNA進行功能研究和錯誤RNA
前 言基因的功能探索是生命科學研究的永恒主題。近幾年以CRISPR-Cas9技術的發展讓直接在高等生物體內進行基因的功能研究成為可能。但除了DNA之外， DNA的轉錄產物--RNA在生命活動中也發揮著極其重要的作用，且與癌癥等多種疾病的發生密切相關。因此，對RNA進行功能研究和錯誤RNA的糾