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The defects in cAMP-regulated chloride channel CTFR are believed to be the major cause for cystic fibrosis. Regulation of CFTR protein by the surface receptor beta adrenergic receptor is mediated through the ezrin/radixin/moesin binding phosphoprotein 50 (EBP50), which binds both the C-termini CFTR and b2AR through their PDZ binding motifs. In the resting state, CFTR, b2AR, and EBP50 exist as a macromolecular complex......閱讀全文
美國德克薩斯大學西南醫學中心Raksha Jain團隊在最新研究中，探討了利用Elexacaftor+Tezacaftor+Ivacaftor三聯療法治療攜帶1個Phe508del等位基因的囊性纖維化患者的療效。10月31日，《新英格蘭醫學雜志》在線發表了這一成果。 囊性纖維化是由編碼囊性纖維
囊性纖維化跨膜傳導調節因子(cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR)是一種cAMP激活的ATP門控性ABC（ATP-binding cassette, ABC）轉運蛋白類離子通道蛋白，表達于氣道，消化道和生殖道上皮細胞的
小編整理了近年來科學家們發表的多篇研究成果，共同解析囊性纖維化疾病研究成果，與大家一起學習！圖片來源：CC0 Public Domain 【1】Nat Commun：囊性纖維化治療新希望 科學家有望利用CRISPR-Cas技術剔除致病基因突變 doi：10.1038/s41467-019-1
囊性纖維化（cystic fibrosis, CF）患者容易遭受銅綠假單胞菌（Pseudomonas aeruginosa, 也譯作綠膿桿菌）感染，人們對原因知之甚少。 PTEN是一種腫瘤抑制蛋白，因它能夠調節細胞增殖和代謝而廣為人所知。PTEN與質膜上的囊性纖維化跨膜傳導調節蛋白（cysti
美國FDA在參考了Kalydeco(ivacaftor)的體外實驗數據以及早期臨床數據之后，批準Kalydeco(ivacaftor)可用于治療更多的囊腫性纖維化（Cystic Fibrosis，CF）的患者，該決定使Kalydeco(ivacaftor)的適應癥從10個基因突變，擴展到33個。
今日，Vertex Pharmaceuticals宣布其在研下一代矯正劑VX-659，與tezacaftor和ivacaftor構成的三聯組合療法，在兩項治療囊性纖維化（CF）患者的3期試驗中，皆取得了積極頂線結果。該三聯組合療法統計顯著地改善了CF患者的肺功能（檢測標準為一秒用力呼氣容積占預計
肺部離子細胞（橙色）通過鄰近的上皮細胞（細胞核，青色）延伸至呼吸上皮層。這一新發現的細胞類型會高度表達CFTR，一種突變時與囊性纖維化有關的基因。（圖片來源：ANNA HUPALOWSKA, DANIEL MONTORO） 這兩份圍繞“呼吸上皮細胞”的最新研究揭示了數千個肺細胞的基因表達模式，從中
今日，Vertex Pharmaceuticals公司宣布，美國FDA接受VX-445（elexacaftor），tezacaftor和ivacaftor三種藥物構成的組合療法的新藥申請（NDA），用于治療囊性纖維化（CF）。同時，美國FDA授予這一NDA優先審評資格，預計將在2020年3月19
Vertex Pharmaceuticals公司宣布，美國FDA接受VX-445（elexacaftor），tezacaftor和ivacaftor三種藥物構成的組合療法的新藥申請（NDA），用于治療囊性纖維化（CF）。同時，美國FDA授予這一NDA優先審評資格，預計將在2020年3月19日前作
來自香港中文大學、四川大學等處的研究人員證實，在胰島β細胞中囊性纖維化跨膜轉運調節因子(cystic fibrosis transmembrane conductance regulator,CFTR)蛋白調控了葡萄糖誘導的電活動和胰島素分泌。這一研究發現發表在7月15日的《自然通訊》（Natu
在蛋白質的合成過程中，RNA翻譯會影響蛋白質的折疊，而蛋白質折疊也會影響RNA的翻譯。 在過去的十年里，我們對細胞內蛋白質合成方式的認知取得了快速的增長，其中包括蛋白質合成的各個基本步驟：轉運RNA（transfer RNA， tRNA）是如何高保真、高速率地對信使RNA（messenger