靶向補體信號通路創新療法獲FDA突破性療法認定
今日，Achillion Pharmaceuticals公司宣布，該公司開發的danicopan獲得美國FDA授予的突破性療法認定，與C5補體抑制劑聯用，治療對C5抑制劑治療反應不佳的陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria，PNH）患者。該認定是基于danicopan在一項2期試驗中的積極數據，該試驗的頂線結果將在今年底公布。在2017年，FDA已經授予danicopan孤兒藥資格。 PNH是一種獲得性、威脅生命的血液罕見病，其特點是破壞紅細胞（溶血性貧血）、血凝塊（血栓形成）、受損的骨髓功能，以及罹患白血病的風險。這種疾病是由于基因突變導致原本正常存在于紅細胞（RBCs）表面，與補體級聯反應的替代通路（AP）相互作用的關鍵CD55和CD59受體缺失，導致替代通路激發的補體反應通過血管內溶血作用將紅細胞摧毀。目前，PNH的主要治療方法是通過C5補體抑制劑來抑制C5蛋......閱讀全文
Akari公布補體抑制劑治療PNH三期臨床結果
日前，Akari Therapeutics公司公布了C5補體抑制劑nomacopan治療陣發性夜間血紅蛋白尿（PNH）III期CAPSTONE研究的積極中期數據。 這是一項三部分、兩隊列、隨機、開放標簽研究，在既往未接受過補體抑制劑治療（初治）、輸血依賴的PNH患者中開展。研究中，患者隨機分配
靶向補體信號通路 創新療法獲FDA突破性療法認定
今日，Achillion Pharmaceuticals公司宣布，該公司開發的danicopan獲得美國FDA授予的突破性療法認定，與C5補體抑制劑聯用，治療對C5抑制劑治療反應不佳的陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria，PNH）患者。
全球首個長效C5補體抑制劑Ultomiris獲批，治療PNH
Alexion是一家致力于罕見病新藥研發的美國制藥公司。近日，該公司宣布，日本衛生勞動福利部（MHLW）已批準Ultomiris（ravulizumab），該藥是第一個也是唯一一個每8周給藥一次的長效C5補體抑制劑，用于治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人患者。 在美國，Ultomiri
全球首個長效C5補體抑制劑Ultomiris獲批治療PNH
Alexion是一家致力于罕見病新藥研發的美國制藥公司。近日，該公司宣布，歐盟委員會（EC）已批準Ultomiris（ravulizumab），該藥是第一個也是唯一一個每8周給藥一次的長效C5補體抑制劑，用于治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人患者。 在美國，Ultomiris于2018
pnh是什么病
PNH是陣發性睡眠性血紅蛋白尿的簡稱，是一種相對來說發病率比較低的疾病，臨床上，PNH的患者有可能會出現慢性的血管內溶血，病人可以表現為含鐵血黃素尿，血紅蛋白尿，通常情況下，通過流失細胞學的診斷，可以對PNH進行確診。對于PNH的治療，主要是以控制溶血的發作為主，可以使用一些免疫抑制劑來進行治療。另
關于陣發性睡眠性血紅蛋白尿的治療用藥的介紹
1、根治本病在于重建正常造血組織功能，消除異常造血干/祖細胞 目前認為骨髓移植是惟一可以治愈本病的方法，但是，PNH是一種良性的克隆性疾病，部分患者還有可能自愈，而骨髓移植帶有一定風險，因此，對于PNH患者是否進行骨髓移植，需考慮多方面因素才能作出決定。 2、免疫抑制劑治療：根據國外和國內經驗
什么是細胞因子抑制劑？
細胞因子抑制劑通常是指具有以下四種特征之一的一類異質性藥物。藥物通過以下方式抑制細胞因子合成，減少產生細胞因子的細胞數量，而不影響細胞生存能力。
細胞因子抑制劑的功能介紹
依維莫司是由諾華公司最先研制開發的一種哺乳動物雷帕霉素靶蛋白抑制劑，臨床上主要用于預防腎移植和心臟移植手術后的排異反應，2003年依維莫司在歐洲被批準用于治療器官移植后排異反應并推向市場。依維莫司是西羅莫司衍生物，有效地用于預防器官移植排斥反應。其抗增殖和免疫抑制作用是通過與免疫結合蛋白形成復合物，
幾種常見的細胞因子抑制劑
● 抗細胞因子或其受體的抗體在正常人身上可以檢測到微量的抗細胞因子抗體。這些抗體的功能還有待進一步探索。其中有些抗體可以起到抑制細胞因子的作用，有些抗體則可以延長細胞因子的半衰期。用細胞因子或其受體作為免疫原對動物進行免疫而獲得的抗體，特別是某些單克隆抗體對細胞因子有很強的抑制作用，可用于治療由細胞
研究發現健康老人服維D對抗骨質疏松基本無效
一些中老年人會服用維生素D來預防骨質疏松。然而一項新研究發現，對于健康中老年人來說，這一預防效果并不明顯。 英國新一期醫學期刊《柳葉刀》刊登了新西蘭科研人員的報告。研究者指出，他們綜合分析了此前23項考察維生素D補充劑提高骨密度效果的研究報告。這些研究涉及4082名健康成年人，平均年齡為5