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制藥巨頭輝瑞（Pfizer）近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫藥產品委員會（CHMP）已發布積極審查意見，推薦批準Vyndaqel（tafamidis），該藥是一種每日一次的61mg口服膠囊，用于治療野生型或遺傳型轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變心肌病（ATTR-CM）成人患者。現在，CHMP的意見將遞交至歐盟委員會（EC）審查，后者預計在未來幾個月內做出最終審查決定。 ATTR-CM是一種罕見的危及生命的疾病，其特征是在心臟中積聚一種稱為淀粉樣蛋白的錯誤折疊蛋白，其定義為限制性心肌病和進行性心力衰竭。平均而言，患者在確診后只能存活2-3.5年。如果獲批，Vyndaqel將成為歐盟首個針對ATTR-CM的治療藥物。 2011年，歐盟批準了一種不同類型的Vyndaqel（tafamidis meglomene）20mg膠囊，用于治療1期癥狀性多發性神經病（ATTR-PN）成人患者的甲狀腺素淀粉樣變性，以延緩周圍神經功能損害。對......閱讀全文
輝瑞（Pfizer）近日宣布，歐盟委員會（EC）已批準Vyndaqel（tafamidis），該藥是一種每日一次的61mg口服膠囊，用于治療野生型或遺傳型轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變心肌病（ATTR-CM）成人患者。在此次批準之前，ATTR-CM患者的治療方案僅限于癥狀管理，在少數情況下，還包括心臟（
2月6日，輝瑞氯苯唑酸葡甲胺軟膠囊國內上市申請（受理號：JXHS1900100）在NMPA的狀態變更為「已發件」，據悉此次申請的適應癥是野生型或遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM），但未查到官方來源的確證信息，預計很快將會有官方信息發布。 ATTR-CM是一種由甲狀腺素蛋白（