利用脂質納米顆粒多次遞送CRISPRCas9到多種肌肉組織中
許多難治的疾病是基因突變的結果。基因組編輯技術有望校正該突變，從而為患者提供新的治療。然而，將該技術用于需要校正的細胞仍然是一個重大挑戰。在一項新的研究中，來自日本京都大學等研究機構的研究人員報告了脂質納米顆粒如何為治療杜興氏肌肉營養不良癥（DMD）小鼠模型提供有效的遞送手段。相關研究結果于2021年12月8日發表在Nature Communications期刊上，論文標題為“Low immunogenicity of LNP allows repeated administrations of CRISPR-Cas9 mRNA into skeletal muscle in mice”。 雖然CRISPR-Cas9可以應用于農業和畜牧業，以獲得更有營養的食物和健壯的作物，但大多數媒體關注的是它的醫療潛力。DMD只是科學家們預見的利用CRISPR-Cas9進行治療的眾多疾病之一。 論文通訊作者、京都大學的Akitsu H......閱讀全文
CRISPR/Cas9抗體—CRISPR/Cas9研究
能夠方便而精確的對DNA和核苷酸序列進行編輯，是科研工作者們長期以來的夢想。CRISPR/Cas9系統的誕生和成熟標志這這一夢想逐漸變為現實。CRISPR/Cas9系統，作為第三代基因編輯技術，它的本質其實是細菌中一種對付諸如病毒等外來DNA的防御系統。此系統的工作原理是 成簇的、規律間隔的短回
利用脂質納米顆粒多次遞送CRISPR-Cas9到多種肌肉組織中
許多難治的疾病是基因突變的結果。基因組編輯技術有望校正該突變，從而為患者提供新的治療。然而，將該技術用于需要校正的細胞仍然是一個重大挑戰。在一項新的研究中，來自日本京都大學等研究機構的研究人員報告了脂質納米顆粒如何為治療杜興氏肌肉營養不良癥（DMD）小鼠模型提供有效的遞送手段。相關研究結果于20
CRISPR專家發表CRISPR/Cas9綜述
CRISPR技術的確在科學界掀起了基因組編輯的狂潮。在Pubmed中快速檢索“CRISPR”，目前已有1400多項結果。也相繼有專家為該技術撰寫了綜述論文，例如：Science綜述：CRISPR-Cas9系統的歷史和未來；北大魏文勝最新發表CRISPR綜述。 最近，來自美國加州大學伯克利分校和
新型納米顆粒更高效地將CRISPR基因編輯工具遞送到細胞中
在一項新的研究中，來自中國科學院和美國塔夫茨大學的研究人員開發出一種在肝臟中顯著改善的遞送CRISPR/Cas9基因編輯工具的方法。這種遞送方法使用生物可降解的合成脂質納米顆粒，將這些基因編輯工具遞送到細胞中，精確地改變細胞的遺傳密碼，效率高達90%。根據這些研究人員的說法，這些納米顆粒是迄今為
CRISPR/Cas9 技術介紹
優秀的基因編輯技術CRISPR/Cas9基因編輯技術深受研究人員的喜愛，那么它為什么如此優秀呢？CRISPR（Clustered regularly interspaced short palindromicrepeats）規律成簇間隔短回文重復；Cas9（CRISPR associated nuc
不用病毒 納米顆粒也能遞送CRISPR“剪刀”
英國《自然·生物醫學工程》雜志日前在線發表的一篇論文，介紹了通過納米顆粒而非病毒來遞送CRISPR基因組編輯分子的方法。實驗中，美國科學家利用這種非病毒遞送方法，有效糾正了引起小鼠杜氏肌營養不良癥的遺傳突變。 CRISPR被稱為“生物科學領域的游戲規則改變者”，現已發展成為該領域最炙手可熱
CRISPR/Cas9技術或能增強治療肝細胞癌有效性
聲動力療法(Sonodynamic therapy，SDT)能利用超聲波與藥物的結合，在腫瘤位點釋放有害的活性氧（ROS），然而，這種療法并沒有十分有效，因為癌細胞會激活抗氧化劑防御系統來對抗ROS。近日，一篇發表在國際雜志ACS Central Science上題為“Ultrasound-Co
什么是CRISPR/Cas9技術
CRISPR/Cas9系統的原理是利用gRNA特異性識別靶序列，并引導Cas9核酸內切酶對靶序列的PAM上游進行切割，從而造成靶位點DNA雙鏈斷裂，隨之利用細胞的非同源末端連接（NHEJ）或同源重組（HDR）的方式對切割位點進行修復，實現DNA水平的基因敲除、敲入或點突變。
crispr cas9基因敲除原理
基本原理：CRISPR簇是一個廣泛存在于細菌和古生菌基因組中的特殊DNA重復序列家族，其序列由一個前導區(Leader)、多個短而高度保守的重復序列區(Repeat)和多個間隔區(Spacer)組成。前導區一般位于CRISPR簇上游，是富含AT長度為300～500bp的區域，被認為可能是CRISPR
crispr cas9基因敲除原理
基本原理：CRISPR簇是一個廣泛存在于細菌和古生菌基因組中的特殊DNA重復序列家族，其序列由一個前導區(Leader)、多個短而高度保守的重復序列區(Repeat)和多個間隔區(Spacer)組成。前導區一般位于CRISPR簇上游，是富含AT長度為300～500bp的區域，被認為可能是CRISPR