10名血友病患者治愈，中國團隊發文《柳葉刀》
5月19日，《柳葉刀·血液學》報告了亞洲首個肝臟靶向血友病B基因治療的臨床研究結果：10名血友病患者接受基因治療平均58周后，他們的凝血因子水平從治療前的2%以下提升到平均36.93%。該研究由中國醫學科學院血液病醫院暨中國醫學科學院血液學研究所（以下簡稱血研所）與華東理工大學藥學院團隊合作完成。 “因為少了一塊基因‘圖紙’，血友病人體內造不出凝血因子。如果能用載體把‘圖紙’送去補上，凝血因子造出來，病人就不會流血不止了。”5月23日，論文通訊作者、血研所副所長張磊對科技日報記者形象地介紹了該基因治療的基本原理。 原理說起來簡單，但人體內錯綜復雜、防守森嚴，“圖紙”能不能不驚動免疫系統準確抵達？“外來”基因能不能與“土著”環境融為一體啟動表達？臨床治療對前述的每一步都有著嚴格的要求。 新型載體擁有自主知識產權 “工欲善其事必先利其器。”張磊介紹，治療用載體為我國自主研發的腺相關病毒（AAV）載體，功能基因也做了高效能......閱讀全文
10名血友病患者治愈，中國團隊發文《柳葉刀》
5月19日，《柳葉刀·血液學》報告了亞洲首個肝臟靶向血友病B基因治療的臨床研究結果：10名血友病患者接受基因治療平均58周后，他們的凝血因子水平從治療前的2%以下提升到平均36.93%。該研究由中國醫學科學院血液病醫院暨中國醫學科學院血液學研究所（以下簡稱血研所）與華東理工大學藥學院團隊合作完成
【血友病】治療
治療1.局部止血治療傷口小者局部加壓5min以上；傷口大者，用紗布或棉球蘸正常人血漿或凝血酶、腎上腺素等敷于傷口，加壓包扎。國外有人配制止血劑內含冷沉淀5ml、氨基己酸750mg、凝血酶50U于生理鹽水中，當口腔、皮膚、包皮損傷部位出血時，可外用止血，療效較好。關節腔內出血時應減少活動，局部冷敷，當
血友病的簡介
血友病（Hemophilia）是一種X染色體連鎖的隱形遺傳性凝血因子缺乏的出血性疾病，[1]男女均可發病，但絕大部分患者為男性。包括血友病A(甲）、血友病B（乙）和血友病C（丙）。前兩者為性連鎖隱性遺傳，后者為常染色體不完全隱性遺傳。血友病在先天性出血性疾病中最為常見，出血是該病的主要臨床表現。
什么是血友病
血友病中醫認為分血熱熾感、腎精不足、氣血虧虛、瘀血阻絡等幾個類型。具體治療方案應該視具體類型來考慮治療，嚴重的需要新鮮全血輸注。
血友病A臨床路徑
一、血友病A臨床路徑標準住院流程（一）適用對象。第一診斷為血友病A（ICD-10：D66.x01）。（二）診斷依據。根據《血液病診斷和療效標準》（張之南、沈悌主編，科學出版社，2008年，第三版）、《血友病》（楊仁池等主編，上海科學技術出版社，2007）、《臨床診療指南-血液病學分冊》（中華醫學會編
血友病甲、乙和血管性血友病的區別
血管性血友病（vWD）是由于因子Ⅷ復合物中的血管性血友病因子（vWF）基因的合成與表達缺陷而導致它的質和量異常所引起的出血性疾病。vWD是僅次于血友病A的另一種常見的出血性疾病。血友病甲是由于遺傳性因子Ⅷ基因缺陷、基因突變、基因缺失、基因插入等導致內源凝血途徑激活凝血酶原酶的功能發生障礙所引起的出血
關于血友病的概述
血友病(hemophilia)是最常見的一組遺傳性凝血因子缺乏癥，可分為血友病甲(因子Ⅷ促凝成分即Ⅷ缺乏)及血友病乙(因子Ⅸ缺乏)兩型。因子Ⅷ：C及因子Ⅸ的生物合成基因均位于X染色體，故稱X?鏈疾病，兩者均為X染色體伴性隱性遺傳，男性發病，女性傳遞。女性攜帶者雖有不同程度的因子Ⅷ：C或因子Ⅸ活性
怎樣預防血友病乙？
1.與血友病甲相同，重型病例在進行創傷性檢查和創傷性治療前應給以替代治療，肌肉鍛煉和預防性治療對血友病乙具有同樣的意義。 2.應避免劇烈或易致損傷的活動，運動及工作，以減少出血發生的危險。 3.建立遺傳咨詢，嚴格婚前檢查，加強產前診斷，從而減少血友病患兒的出生。
血友病抗體的特點
一、90% 發生在5歲以下的兒童。 二、通常在10次治療(即輸入因子制劑)以內就會產生。 三、5-30% 是重度甲型血友病人，僅有 2-5%乙型血友病人。 四、通常造成無法有效地控制出血。 五、通過特殊的抗體測試來診斷。
血友病抗體的介紹
血友病抗體是血友病患者體內產生的一種能夠抑制自身凝血因子及其濃縮劑發揮凝血功能的免疫球蛋白。 先天性的血友病患者，需要輸注凝血因子濃縮劑進行治療，由于機體之前從未遇過凝血因子濃縮劑中的蛋白，因此個體免疫系統會將這些蛋白視為有害的外來物質并作出反應，產生抗體，形成抑制物，抗擊外來的凝血因子蛋白。