黑色素瘤的基因治療對腫瘤進行基因治療
是人們早已期望的事，在進行了多方面探索的基礎上，發現了腫瘤浸潤淋巴細胞（tumorinfiltrating lymphocyte-TIL，即能在腫瘤部位持續存在而無副作用的一種淋巴細胞）在腫瘤治療中的作用。于1992年實施了TNF/腫瘤細胞和IL－2/腫瘤細胞方案，即分別將IL－2基因腫瘤壞死因子（tumor necrosis ractor，TNF）基因導入取自患者自身并經培養的腫瘤細胞，再將這些培養后的腫瘤細胞注射至病人臀部，3周后切除注射部位與其引流的淋巴結，在適合條件下培養T細胞，將擴增的T細胞與IL－2合并用于病人，結果5名黑色素瘤病人中1名腫瘤完全消退，2名90%的腫瘤消退，另2人在治療后9個月死亡。由于攜有TNF的TIL可積于腫瘤處，因而TIL的應用提高了對腫瘤的殺傷作用。......閱讀全文
《癌癥基因治療》－李明遠小組－siRNA基因治療新方法
來自四川大學華西醫學中心微生物學教研室，成都生物制品研究所（Institute of Chengdu Biological Products）的研究人員通過構建質粒pAd-hTR證明了hTR siRNA在HeLa細胞系中有效和特異的端粒酶的敲除，從而指出了這種siRNA表達重組腺病毒系統在癌癥基因治
采用復制缺陷的腺病毒進行基因治療的技術優勢
①該病毒可感染分裂和非分裂的細胞，并能得到大量基因產物，對神經細胞、心肌細胞等基因缺陷的糾正有特殊意義；②病毒顆粒相對穩定，并易于純化和濃縮，且感染力不降低；③可有效轉導多種靶細胞后而少游離于細胞基因組外，并持續表達；④已用于基因治療的Ad5屬腺病毒C亞群，無致癌性。前述的新腺病毒載體還有一大優點是
體細胞基因治療的定義
中文名稱體細胞基因治療英文名稱somatic cell gene therapy定 義將目的基因轉入生物體的非生殖細胞以治療遺傳疾病的方法。應用學科遺傳學（一級學科），細胞遺傳學（二級學科）
體細胞基因治療的概念
中文名稱體細胞基因治療英文名稱somatic cell gene therapy定 義將目的基因轉入生物體的非生殖細胞以治療遺傳疾病的方法。應用學科遺傳學（一級學科），細胞遺傳學（二級學科）
關于基因治療的策略介紹
基因矯正 糾正致病基因中的異常堿基，而正常部分予以保留。 基因置換 指用正常基因通過同源重組技術，原位替換致病基因，使細胞內的DNA 完全恢復正常狀態。 基因增補 把正常基因導入體細胞，通過基因的非定點整合使其表達，以補償缺陷基因的功能，或使原有基因的功能得到增強，但致病基因本身并未除
跳躍基因的基因治療應用
此前,美國明尼蘇達州的科研人員報道說,睡美人tranposon(SleepingBeautytranposon,SB-Tn)系統——一種能夠避免病毒轉移基因技術缺陷的基因治療技術在實驗室中能夠矯正導致鐮狀細胞貧血病(SCD)的基因缺陷。在這項發表在6月12日的ACS’Biochemistry的研究中
關于基因治療的信息介紹
遺傳病的基因治療(Gene Therapy)是指應用基因工程技術將正常基因引入患者細胞內，以糾正缺陷基因而根治疾病。糾正的途徑既可以是原位修復有缺陷的基因，也可以是用有功能的正常基因轉入細胞基因組的某一部位，以替代缺陷基因來發揮作用。基因是攜帶生物遺傳 信息的基本功能單位，是位于染色體上的一段特
基因治療途徑的新恐慌
基因治療引發安全性問題 一名法國男孩在接受試驗性基因治療后罹患白血病，而基因治療很可能是白血病發病的原因，這一事件的發生可能促使全球范圍內這類基因治療的暫停。 這名３歲的法國男孩正在接受化療，以殺死其體內開始迅速增殖的白細胞。而在這名男孩出生的時候，他恰恰缺乏這些血細胞。 從出生起，這名男
基因治療技術的基本步驟
轉移在基因治療中迄今所應用的目的基因轉移方法可分為兩大類：病毒方法和非病毒方法。基因轉移的病毒方法中，RNA和DNA病毒都可用為基因轉移的載體。常用的有反轉錄病毒載體和腺病毒載體。轉移的基本過程是將目的基因重組到病毒基因組中，然后把重組病毒感染宿主細胞，以使目的基因能整合到宿主基因組內。非病毒方法有
概述基因治療的基本步驟
1、轉移 在基因治療中迄今所應用的目的基因轉移方法可分為兩大類：病毒方法和非病毒方法。基因轉移的病毒方法中，RNA和DNA病毒都可用為基因轉移的載體。常用的有反轉錄病毒載體和腺病毒載體。轉移的基本過程是將目的基因重組到病毒基因組中，然后把重組病毒感染宿主細胞，以使目的基因能整合到宿主基因組內。
基因治療技術的主要分類
按基因操作基因治療一類為基因修正（gene correction）和基因置換（gene replacement），即將缺陷基因的異常序列進行矯正，對缺陷基因精確地原位修復，不涉及基因組的其他任何改變。通過同源重組（homologous recombination）即基因打靶（gene targett
基因治療的靶細胞分類
又可分為生殖細胞（germ-line cell）基因治療和體細胞（somatic cell）基因治療。廣義的生殖細胞基因治療以精子，卵子和早期胚胎細胞作為治療對象。由于當前基因治療技術還不成熟，以及涉及一系列倫理學問題，生殖細胞基因治療仍屬禁區。在現有的條件下，基因治療僅限于體細胞。
體細胞基因治療的定義
中文名稱體細胞基因治療英文名稱somatic cell gene therapy定 義將目的基因轉入生物體的非生殖細胞以治療遺傳疾病的方法。應用學科遺傳學（一級學科），細胞遺傳學（二級學科）
Science：基因治療的時代來臨
研究人員報道稱，他們在針對兩種不同罕見疾病的基因治療試驗中取得了有希望的研究結果。研究小組利用攜帶功能性基因的慢病毒載體，替換了患者造血干細胞(HSCs)中的突變拷貝，然后將這些基因矯正細胞重新輸回到患者的體內。在治療18-32個月后，患者體內高百分比的血細胞得到了遺傳矯正，阻止了疾病的進程。
基因治療的靶細胞種類
基因治療的靶細胞主要分為兩大類：體細胞和生殖細胞，如今開展的基因治療只限于體細胞。生殖細胞的基因治療是將正常基因直接引入生殖細胞，以糾正缺陷基因。這樣，不僅可使遺傳疾病在當代得到治療，而且還能將新基因傳給患者后代，使遺傳病得到根治。但生殖細胞的基因治療涉及問題較多，技術也較復雜，因此，如今更多地是采
基因治療的靶細胞分類
基因治療的靶細胞主要分為兩大類：體細胞和生殖細胞，如今開展的基因治療只限于體細胞。生殖細胞的基因治療是將正常基因直接引入生殖細胞，以糾正缺陷基因。這樣，不僅可使遺傳疾病在當代得到治療，而且還能將新基因傳給患者后代，使遺傳病得到根治。但生殖細胞的基因治療涉及問題較多，技術也較復雜，因此，如今更多地是采
生殖細胞的基因治療
生殖細胞基因治療(germ cell gene therapy)是將正常基因轉移到患者的生殖細胞（精細胞、卵細胞中早期胚胎）使其發育成正常個體，顯然，這是理想的方法。實際上，這種靶細胞的遺傳修飾至今尚無實質性進展。基因的這種轉移一般只能用顯微注射，然而效率不高，并且只適用排卵周期短而次數多的動物，這
基因治療的載體有哪些？
病毒載體病毒會與他們的宿主細胞結合，引入它們的遺傳物質作為其宿主細胞復制循環的一部分。這種遺傳物質包含病毒的基本信息，比如如何產生這些病毒的副本，如何破壞人體的正常生產機制以滿足該病毒的需要。宿主細胞將執行這些指令并產生更多的病毒副本，以至于越來越多的正常細胞將受到感染。某些類型的病毒將自己的基因插
人體基因治療的遞送途徑
與小分子藥物不同，大多數基因治療的分子無法通過自由擴散越過生理屏障進入細胞內部，且面臨在血液循環中被降解的問題，因此，遞送問題一直以來都是困擾基因治療臨床應用的主要障礙。經過多年的發展，科學家已發展出包括病毒載體、非病毒載體、細胞遞送等多種用于人體基因治療的遞送途徑。直接遞送在早期的研究中，科研人員
基因治療的靶細胞分類
基因治療的靶細胞主要分為兩大類：體細胞和生殖細胞，如今開展的基因治療只限于體細胞。生殖細胞的基因治療是將正常基因直接引入生殖細胞，以糾正缺陷基因。這樣，不僅可使遺傳疾病在當代得到治療，而且還能將新基因傳給患者后代，使遺傳病得到根治。但生殖細胞的基因治療涉及問題較多，技術也較復雜，因此，如今更多地是采
基因治療“復活”小鼠聽力
來自邁阿密大學、哥倫比亞大學、加州大學舊金山研究所、巴斯德研究所、法國國家健康與醫學研究院、法國科學研究中心、法蘭西學院、巴黎大學和法國克萊蒙特?奧弗涅大學的科學家成功恢復了成年DFNB9耳聾小鼠模型的聽力。 DFNB9耳聾是一種常見的先天性遺傳性耳聾，因為缺乏編碼耳畸蛋白（otoferlin
談談基因治療那些事
基因治療（Gene Therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。目前已在癌癥、遺傳性疾病如地中海貧血，鐮刀狀貧血癥、血友病及先天性黑蒙癥等多種疾病中表現出巨大的治療潛力。基因治療以其一次給藥終身治愈遺傳疾病的獨特潛力讓一切不可能變為有可能。
基因治療何時惠及大眾
基因治療通過基因操作達到治療疾病的目的，是一種根本性的治療策略。 日前國際學術期刊《自然》發表了一項研究成果：德國一名7歲的兒童因患有交界性大皰性表皮松解癥，導致全身80%的皮膚損傷丟失，在接受表皮干細胞基因治療以后，這名患兒重獲健康皮膚并出院，至今正常。 在此項研究之前，交界性大皰性表皮松解癥
談談基因治療那些事
基因治療（Gene Therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。目前已在癌癥、遺傳性疾病如地中海貧血，鐮刀狀貧血癥、血友病及先天性黑蒙癥等多種疾病中表現出巨大的治療潛力。基因治療以其一次給藥終身治愈遺傳疾病的獨特潛力讓一切不可能變為有可能。
上海生科院發現腫瘤惡病質的潛在基因治療方法
12月5日，國際學術期刊《分子治療》（Molecular Therapy）發表了中國科學院上海生命科學研究院營養科學研究所丁秋蓉研究組的最新研究成果Prevention of Muscle Wasting by CRISPR/Cas9 -mediated Disruption of Myosta
抗腫瘤藥物的發展趨勢
隨著人口老齡化和污染的加重，中國的腫瘤病人快速增長，抗腫瘤藥物市場廣闊，2013年全球銷量前十大藥物近一半為抗腫瘤靶向藥物，隨著科技發展，靶向藥物的進化也表現出一些新的趨勢。 藥物使用從單一到聯合： 以前靶向藥物以單藥加化療為主，但大多數腫瘤是多基因疾病，針對單個靶點治療雖然能延長
抗腫瘤藥物的發展趨勢
隨著人口老齡化和污染的加重，中國的腫瘤病人快速增長，抗腫瘤藥物市場廣闊，2013年全球銷量前十大藥物近一半為抗腫瘤靶向藥物，隨著科技發展，靶向藥物的進化也表現出一些新的趨勢。 藥物使用從單一到聯合：以前靶向藥物以單藥加化療為主，但大多數腫瘤是多基因疾病，針對單個靶點治療雖然能延長生存，但很少能
基因治療的反義技術的介紹
又稱反義寡核苷酸（antisenseoligodeoxynucleotides）技術，是指利用人工合成的反義RNA和反義DNA來阻斷基因的轉錄或復制，控制細胞生長在中間階段,使編碼蛋白質的基因能轉錄為mRNA，因而不能翻譯成相應的蛋白質，以達治療某一疾病的目的、用反義DNA已對某些癌癥進行臨床試
簡述基因治療的基本信息
遺傳病的基因治療(Gene Therapy)是指應用基因工程技術將正常基因引入患者細胞內，以糾正缺陷基因而根治疾病。糾正的途徑既可以是原位修復有缺陷的基因，也可以是用有功能的正常基因轉入細胞基因組的某一部位，以替代缺陷基因來發揮作用。基因是攜帶生物遺傳 信息的基本功能單位，是位于染色體上的一段特
基因治療的概念和技術應用
基因治療（gene therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。其中也包括轉基因等方面的技術應用，也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取的治