醫學界的里程碑還是曇花一現？CRISPR療法治病能走多遠
維多利亞·格雷患有一種被稱為鐮狀細胞病的遺傳性疾病，這種疾病會導致紅細胞形成異常的“鐮刀”形狀，阻塞毛細血管，患者不但疼痛異常，還可能造成器官損傷。 自記事起，疼痛就一直伴隨著格雷。隨著年齡的增長，她的疼痛越來越嚴重，甚至會暫時失去手臂和腿的使用能力。因此，當她有機會成為第一個接受實驗性CRISPR基因編輯治療的人時，她接受了。 4年后的今天，疼痛不再出現，格雷可以像正常人一樣全職工作。 格雷接受的治療可能很快就會獲得美國、英國和歐洲監管機構的批準，這將是第一個獲得批準的CRISPR療法。這一技術無疑可治療甚至有可能治愈多種人類頑疾。但問題是它能走多遠？它是一種僅偶爾使用的昂貴療法嗎？抑或是會變得廣泛使用以至于未來人們都會接受的CRISPR注射？ 攻克頑疾的希望 CRISPR基因編輯技術于2012年橫空出世。它的出現得益于許多細菌產生所謂的CRISPR—Cas蛋白的發現，這些蛋白可在特定位點切割DNA。CRISPR......閱讀全文
將CRISPRCas9基因編輯應用于造血干細胞中－治療鐮狀細胞病
在一項新的研究中，來自美國達納法伯癌癥研究所、波士頓兒童醫院和馬薩諸塞大學醫學院等研究機構的研究人員通過將CRISPR-Cas9基因編輯應用于患者自己的造血干細胞中，開發出一種治療一種最為常見的遺傳性血液疾病---鐮狀細胞病（sickle cell disease）---的策略。這種方法克服了之
Nature公布CRISPR最新研究突破：修復遺傳病細胞
鐮狀細胞病（Sickle Cell Disease）是我們都挺熟悉的一種隱性基因遺傳病，因患者大部分紅細胞呈鐮刀狀而冠名，在我國南方地區出現過不少此類病例。迄今為止還沒有能真正治愈這種疾病的藥物，百年來唯一獲批的藥物僅有一個，這讓不少科學家將希望寄托在基因治療上。 斯坦福大學醫學院的研究人員利
Cell：CRISPR解答細胞代謝謎題
眾所周知，線粒體是我們細胞中的發電廠，它利用呼吸作用來釋放我們食物中的能量，捕獲三磷酸腺苷（ATP）分子中的能量。 在發表于7月30日《細胞》（Cell）雜志上的兩篇研究論文中，來自麻省理工學院的研究人員揭示出了增殖細胞，包括腫瘤細胞需要線粒體呼吸作用的原因。盡管有許多其他的途經可以生成ATP
CRISPR讓腫瘤細胞自我抑制
近日，一項新研究發現，CRISPR-Cas9基因組編輯系統能將一個促進小鼠腫瘤生長的細胞信號轉變為縮小腫瘤的信號。相關論文9月5日在線發表于《自然—方法》期刊。 真核細胞（包括植物和動物細胞）的存活和凋亡由它們收到的調控其基因表達的信號決定。在這一實驗中，深圳大學第一附屬醫院劉宇辰及同事使用了
鐮狀細胞病的相關介紹
一類遺傳性疾病﹐異常血紅蛋白S(HbS)所致的血液病﹐因紅細胞呈鐮刀狀而得名。最初見于非洲惡性瘧疾流行區的黑人中。HbS雜合子對惡性瘧疾具有保護性﹐單核吞噬系統將鐮狀細胞連同瘧原蟲一起清除﹐瘧疾不治自愈﹐使HbS雜合子患者得以生存。此病在非洲多見﹐目前美國也不少。鐮狀細胞病可分為HbS純合子的鐮
鐮狀細胞病的臨床特點
(1)純合子型鐮狀細胞病：有不同程度的溶血性貧血，輕度黃疸，血管閉塞危象為其突出表現，常在軀干及四肢處劇烈疼痛，包括內臟，骨，關節及肌肉痛等，尤其以掌骨，附骨和指(趾)骨梗死為多見，感染，脫水，缺氧及酸中毒為其誘因，內臟及腦血管梗死則出現相應的癥狀和體征。 (2)雜合子型鐮狀細胞病：平常無癥狀
CRISPR女王：她的生命被CRISPR照亮
一位多年來埋頭于實驗室枯燥生活的微生物學家，突然有一天由于基因編輯技術站在了聚光燈下 現年48歲的Emmanuelle Charpentier在過去二十年學術生涯中輾轉去過了5個國家九所不同的研究院，“我總是不得不從零開始，親自構建新的實驗室，”她說。45歲之前Charpentier還無法雇
CRISPR的前世今生：酸奶中的CRISPR
兩年前，一個縮寫為CRISPR（clustered regularly interspaced short palindromic repeats，規律間隔成簇短回文重復序列）的基因編輯工具橫空出世，席卷了許多實驗室。而在這一系統被開發的數億年前，細菌和古細菌就利用其非常精確的對幾乎每個基因組中
NatureMethods發布CRISPR新技術：CRISPRX
斯坦福大學遺傳學系，藥理學系的幾位學者合作，開發出了一種為原位蛋白質工程重利用體細胞超突變的新技術――? CRISPR-X ，這將能幫助科學家們創建復雜的原始遺傳突變文庫，分析完善蛋白質工程。這一研究成果在線公布在10月31日的Nature Methods雜志上，文章的通訊作者是斯坦福大學Micha
CRISPR專家發表CRISPR/Cas9綜述
CRISPR技術的確在科學界掀起了基因組編輯的狂潮。在Pubmed中快速檢索“CRISPR”，目前已有1400多項結果。也相繼有專家為該技術撰寫了綜述論文，例如：Science綜述：CRISPR-Cas9系統的歷史和未來；北大魏文勝最新發表CRISPR綜述。 最近，來自美國加州大學伯克利分校和
CRISPR的前世今生：酸奶中的CRISPR
兩年前，一個縮寫為CRISPR（clustered regularly interspaced short palindromic repeats，規律間隔成簇短回文重復序列）的基因編輯工具橫空出世，席卷了許多實驗室。而在這一系統被開發的數億年前，細菌和古細菌就利用其非常精確的對幾乎每個基因組中
FDA批準首款CRISPR基因編輯療法－從科研突破到商業落地僅用十年
美國食品藥品監督管理局官宣批準兩款治療鐮狀細胞病（SCD）基因編輯療法，其中也包括首款應用“基因剪刀”——CRISPR/Cas9技術的療法Casgevy。這是一款基于CRISPR技術的開創性基因編輯療法，用于治療12歲及以上伴有復發性血管閉塞危象的鐮狀細胞病（SCD）患者。 值得一提的是，CR
Nature：CRISPR治療鐮刀形細胞貧血癥臨床前試驗成功
鐮刀形細胞貧血癥是一種隱性基因遺傳病：患病者的血液紅細胞表現為鐮刀狀，其攜帶氧的功能只有正常紅細胞的一半。迄今為止還沒有能真正治愈的藥物。目前唯一批準用于治療鐮狀細胞疾病的藥物是hydroxyurea（羥基脲），該藥物只能用來緩解癥狀，并不能治愈該疾病。 斯坦福大學醫學院的研究團隊利用CRI
“基因魔剪”CRISPRCas9首批臨床試驗擬定明年在歐美進行
《麻省理工技術評論》雜志官網19日的一篇報道，對2018年“基因魔剪”研究進行了展望——鑒于從2013年科學家首次使用CRISPR-Cas9編輯人類活細胞以來，其治療疾病的可能性似無止境，預計明年首批臨床試驗將在美國和歐洲展開。圖片來源于網絡 過去幾年，CRISPR發展速度驚人，各公司紛紛將
PNAS：CRISPR協助細胞對抗HIV
宿主細胞在面對病毒感染的時候，會表達一系列對抗病毒的蛋白，這些蛋白被稱為宿主限制因子。哺乳動物細胞編碼的限制因子，可以限制HIV-1和其他病毒的復制。不過，被病毒感染的細胞往往不表達這樣的限制因子。人們普遍認為，誘導宿主限制因子的表達是抑制病毒復制的一個潛在途徑。 杜克大學的Bryan R.
PNAS：CRISPR協助細胞對抗HIV
宿主細胞在面對病毒感染的時候，會表達一系列對抗病毒的蛋白，這些蛋白被稱為宿主限制因子。哺乳動物細胞編碼的限制因子，可以限制HIV-1和其他病毒的復制。不過，被病毒感染的細胞往往不表達這樣的限制因子。人們普遍認為，誘導宿主限制因子的表達是抑制病毒復制的一個潛在途徑。 杜克大學的Bryan R.
Nature－Methods發布CRISPR新技術：CRISPRX
斯坦福大學遺傳學系，藥理學系的幾位學者合作，開發出了一種為原位蛋白質工程重利用體細胞超突變的新技術—— CRISPR-X ，這將能幫助科學家們創建復雜的原始遺傳突變文庫，分析完善蛋白質工程。 這一研究成果在線公布在10月31日的Nature Methods雜志上，文章的通訊作者是斯坦福大學Mi
CRISPR實驗指南：如何檢測CRISPR脫靶突變（一）
張鋒實驗室的一位研究生：Winston Yan的項目就是利用CRISPR-Cas9基因組編輯系統的一個突變來敲除調控小鼠膽固醇的基因。“最終的目的是為治療應用鋪平道路，”Yan說，他最近完成了他的研究生工作，同時也第一次遇到CRISPR脫靶效應的問題。 CRISPR能幫助研究人員快速有效地對基
全球首款CRISPR基因編輯療法獲批點燃概念板塊
《科創板日報》11月22日訊（實習記者張真、記者鄭炳巽）全球首款CRISPR基因編輯療法的獲批點燃概念板塊。 昨日，基因編輯概念股集體走強，截至收盤，舒泰神（300204.SZ）、和元生物（688238.SH）20CM漲停，三元基因（837344.BJ）漲超13%，諾思蘭德（430047.BJ
關于鐮狀細胞病的原因分析
發病機理：HbA珠蛋白β鏈第6位氨基酸上的谷氨酸為纈氨酸所代替后形成HbS﹐HbS有電荷的改變﹐在低氧狀態下溶解度比HbA低5倍。在氧分壓低的毛細血管區﹐HbS溶解度銳減而成半凝膠狀態﹐集合成管狀﹐使紅細胞扭曲成鐮刀狀﹐叫做鐮變。開始鐮變時鐮狀細胞是可逆的﹐經過反復缺氧則形成不可逆性鐮狀細胞。鐮
關于鐮狀細胞病的基本介紹
鐮狀細胞病是一種遺傳性血紅蛋白分子功能紊亂疾患，當血紅蛋白分子暴露在各種環境中,紅細胞血紅蛋白發生聚合，扭曲變形成鐮狀。這種變形允許紅細胞從細胞間通過，導致下游組織營養受損。
英國批準全球首個CRISPR基因編輯療法
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/11/512665.shtm11月15日，英國監管機構批準了一種基于CRISPR基因編輯技術的療法，用于治療兩種遺傳性血液疾病——鐮狀細胞病和輸血依賴型β地中海貧血，這在世界上尚屬首例。據《科學》報道，這種名為
CRISPR/Cas9抗體—CRISPR/Cas9研究
能夠方便而精確的對DNA和核苷酸序列進行編輯，是科研工作者們長期以來的夢想。CRISPR/Cas9系統的誕生和成熟標志這這一夢想逐漸變為現實。CRISPR/Cas9系統，作為第三代基因編輯技術，它的本質其實是細菌中一種對付諸如病毒等外來DNA的防御系統。此系統的工作原理是 成簇的、規律間隔的短回
反CRISPR噬菌體合作克服CRISPRCas免疫
英國埃克塞特大學的研究人員發現，一種被稱為噬菌體的病毒在面對迎面而來的攻擊時，首先削弱細菌的防御力，然后再殺死細菌。 這一發現是一個關鍵性突破，它將有助于改善噬菌體療法，治療危機生命的細菌感染。 細菌有防御系統，例如眾所周知的CRISPR-Cas，以保護自身免受病毒侵襲。像軍備競賽一樣，噬菌
CRISPR先驅Nature解析新一代CRISPR系統
在4月20日《自然》（Nature）雜志上的一篇新研究論文中，科學家們描繪了一種新型細菌CRISPR-Cpf1系統的分子細節，這為實現其他的基因編輯應用，如平行靶向多個基因打開了可能的途徑。 領導這一研究的任職于德國馬克思普朗克感染生物學研究所和瑞典于默奧大學的Emmanuelle Charp
Cell：重磅！揭示抗CRISPR蛋白阻斷CRISPR系統機制
想象一下細菌和病毒一直處于軍備競賽之中。對很多細菌而言，一種抵抗病毒感染的防御線是一種復雜的RNA引導的“免疫系統”，即CRISPR-Cas。這個免疫系統的核心是一種識別病毒DNA和觸發它破壞的監視復合物。然而，病毒能夠反擊，利用抗CRISPR蛋白讓這種監視復合物不能夠發揮功能。但是，在此之前，
CRISPR技術如何助力尋找帕金森病新藥？
近日，來自美國中佛羅里達大學（University of Central Florida， UCF）的科學家們通過前沿的DNA編輯技術CRISPR，創造出了一種新的細胞模型，這個模型可以幫助科研人員更快更方便的篩選治療帕金森病的藥物。這項研究發表在了自然出版集團旗下的《Scientific Re
Nature新技術：CRISPR+單細胞測序=？
CRISPR-Cas9“基因剪刀”的基因組編輯技術是生物研究和新型靶向藥物研發的有力工具。比如利用CRISPR篩選基因（pooled CRISPR screens），可以通過CRISPR gRNAs靶向成百上千個不同的基因，同時編輯許多細胞，然后實驗篩選編輯細胞，gRNA可以幫助確定哪些基因對于生物
首次完成CRISPR體內編輯骨髓細胞
前沿 | 諾獎得主創建公司再獲突破： Intellia Therapeutics是由2020年諾貝爾化學獎得主Jennifer Doudna博士聯合創建的生物技術公司，致力于利用CRISPR基因編輯技術，通過在體內和體外進行基因編輯開發創新療法。去年11月，該公司的在研基因編輯療法NTLA-2
首款CRISPR基因編輯療法距美國上市咫尺之遙
4月3日，Vertex Pharmaceuticals (Nasdaq: VRTX)和CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP)宣布完成了examglogene autotemcel (exca -cel)向美國FDA的滾動生物制劑許可申請(BLAs)，用于研究治療鐮狀