干細胞技術基礎研究取得突破，技術應用逐步拓展

　　 最近，國際干細胞研究領域的重要突破接連不斷：利用iPS細胞（誘導性多能干細胞）培育出了肝臟、膽管和胰臟3種迷你器官；鑒定出人類血液干細胞的關鍵調節因子，激活后可以顯著提升血液干細胞在體外的自我更新能力；揭示了如何利用干細胞來培養成熟的胰島素生成細胞，找到了干細胞治療Ⅰ型糖尿病的新方法……這些新進展為干細胞技術應用于醫學實踐注入了新動力。

　　長期以來，臨床上很多疾病如糖尿病、心血管疾病、神經退行性疾病和癌癥等，缺少明確高效的治愈方法，如何醫治這些發病率不斷增加的重大疾病，成為醫學界面臨的巨大挑戰。以干細胞技術為核心的再生醫學逐漸發展起來，并成功應用于一些疾病的治療中，日益受到患者的青睞。

　　干細胞有超強的分化、更新和修復能力

　　專家介紹，最早的干細胞治療始于骨髓移植，早在20世紀60年代就已經開始了實驗性治療，到70年代，異體骨髓移植已經在治療血液系統疾病中廣泛應用。但由于配型不易、骨髓資源稀缺等原因，真正能夠得到救助的病人很少。80年代，出現了自體造血干細胞移植的研究，雖然其復發率較異體移植要高一點，但不存在配型和骨髓來源問題，因此得到了廣泛的應用。自體骨髓造血干細胞移植不僅可以用于治療白血病，還可以用于淋巴瘤和某些實體瘤的治療。

　　干細胞究竟具有何等超能力？專家指出，簡而言之，干細胞就是一類會“變”的細胞。

　　首先，它有自我更新能力，可以在動物胚胎和組織中一直分裂并保持原本的未分化狀態；其次，它有分化的能力，也就是“變”的能力，在不同的培養條件下，它可以變成不同種類、具有不同功能的細胞；再者，它是一類在細胞發育過程中處于較原始階段的、尚未充分分化的、尚不成熟的細胞。

　　“以血細胞為例，如果把血細胞的產生比作一棵枝繁葉茂的大樹，那造血干細胞則是大樹的樹干，而其它紅細胞、白細胞等各種血細胞則是在樹干上生發出來的枝葉。”中科院院士、中科院動物研究所所長周琪說。

　　和造血干細胞類似，我們身體的各種組織器官中幾乎都蘊含著干細胞，如神經干細胞、胰島干細胞、生殖干細胞、間充質干細胞等，這些干細胞因為只能向特定類型的細胞進一步分化，被稱為成體干細胞。如果說成體干細胞好比大樹的樹干，那么大樹的樹根就是胚胎干細胞。

　　周琪解釋說：“胚胎干細胞可以保持無限的自我更新的特性，還能在一定的條件下分化為體內的各種組織細胞類型，被認為是最具臨床應用價值的‘萬能細胞’。”

　　干細胞是個大家族，根據不同的標準，可做多種區分。比如，成體干細胞和胚胎干細胞是根據干細胞的來源進行的分類。根據它的發育等級和分化能力，還可分為全能干細胞、多能干細胞和單能干細胞。

　　中科院廣州生物醫藥與健康研究院院長、研究員裴端卿說：“再生醫學就是以干細胞為‘種子’，利用其超強的分化、更新和修復能力，培育出新的器官組織等，替換被損傷的、自身病變或衰老的器官。”

　　在一些疾病的臨床治療中初見成效

　　經過20多年的積累，目前我國干細胞研究取得很大成就，并逐步在應用領域拓展開來。近年來，我國出臺了一系列干細胞制劑和臨床研究的管理制度和規范，備案了一批干細胞臨床機構和臨床研究項目。截至今年3月，已有4批35個干細胞臨床研究項目經國家衛健委和藥監局備案。

　　其中，利用干細胞開展脊髓損傷修復已初見成效。在中科院遺傳與發育生物學研究所，戴建武研究團隊研制出基于膠原蛋白的神經再生支架，結合間充質干細胞植入病人脊髓后，能夠引導脊髓再生。目前，參與臨床試驗的陳舊性完全性脊髓損傷患者70例，50%以上的患者出現植物神經功能或感覺平面改善；參與臨床試驗的急性完全性脊髓損傷患者近20例，建立了更為嚴格的急性脊髓損傷判定標準，部分患者有明顯的運動功能改善。

　　戴建武團隊還利用膠原生物材料結合自體骨髓干細胞，修復不孕患者瘢痕化的子宮壁，成功引導子宮內膜再生，共計入組200余例，截至2019年8月，已誕生56位健康嬰兒。

　　“干細胞移植治療、基于干細胞的藥物篩選和疾病發病機制的進一步探討和研究，將推動再生醫學的發展，在臨床上形成全新的治療手段或‘藥物’，對治療依靠現有手段無法根治的疾病，提高人類的生活質量和延長人類壽命具有重大意義。”周琪說。

　　做好原創研究，讓干細胞技術造福人類

　　受訪專家表示，雖然我國再生醫學研究及產品轉化取得長足進展，但發展中仍有一些問題值得注意。

　　“比如，干細胞產品的政策監管應該與產業化進程相匹配，干細胞的制備、臨床研究及轉化需建立科學合理的技術標準體系等，這些問題都需要政府監管部門與科研、臨床工作者共同解決。”戴建武說。

　　干細胞還存在被濫用于昂貴的美容和不規范臨床醫療的隱患。“以營利為目的、治療效果不明的干細胞臨床應用大量開展，導致了‘干細胞亂象’，給科學和市場發展帶來不良影響。”周琪說。

　　專家表示，只有借鑒藥品研發的路徑管理，才能避免“干細胞亂象”，讓好技術真正造福人類。

　　周琪指出，當前，我國干細胞研究進步較快，論文數量、影響因子等主要指標進入世界前列，但應當清醒地看到，真正引領性的工作較少。“從理念到前期理論基礎、核心技術的創新，主要是發達國家的科學家做出來的，我們必須追求自己的源頭創新。”

　　為了進一步提升原始創新能力，加強中國干細胞領域科研的實力，中科院在“干細胞與再生醫學”戰略性先導專項的基礎上，啟動“器官重建與制造”戰略性先導科技專項，圍繞體外、原位和異體再生等新技術和理論開展科學探索。

　　裴端卿表示，可以肯定的是，按照當前的發展趨勢，iPS細胞技術仍然是干細胞技術發展的重點，因為該方法能理性化改變細胞命運，進一步優化和創新的空間較大。

　　專家指出，作為一項革命性的全新技術，干細胞的研究和臨床試驗不會一帆風順，但從國內外已取得的進展看，用干細胞技術來幫助治療人類重大疾病，前景可期。