基石藥業pralsetinibI／II期注冊性試驗完成首例中國患者給藥

　　2月13日，基石藥業（蘇州）有限公司（以下簡稱“基石藥業”或“公司”，香港聯交所代碼：2616）宣布，由公司合作伙伴Blueprint Medicines開發的在研產品pralsetinib的I/II期注冊性試驗，已完成首例既往未接受過含鉑化療的RET融合非小細胞肺癌（NSCLC）中國患者給藥。該試驗是ARROW研究的一部分，旨在評估pralsetinib在既往未接受過含鉑化療的RET融合NSCLC中的總體緩解率（ORR）、緩解持續時間（DOR）、藥代動力學、藥效學和安全性。

　　在中國，肺癌是發病率排名第一的惡性腫瘤。在全球，所有肺癌中約80%-85%為NSCLC，而RET融合在此類肺癌的發生率約1-2%。目前，國內對于既往未接受過含鉑化療的RET融合NSCLC的標準治療包括含鉑雙藥化療，及免疫抑制劑單藥或聯合含鉑雙藥化療，但療效并不理想，且患者遭受巨大的生理及心理痛苦，生活質量嚴重下降。

　　此前，2019年12月，中國的臨床研究中心已完成經含鉑化療的RET融合NSCLC患者隊列入組，基石藥業計劃在2020年下半年向國家藥品監督管理局（NMPA）遞交pralsetinib治療該適應癥的新藥上市申請。

　　據悉，Pralsetinib是一種在研的口服（每天一次）、強效且對RET融合和突變（含耐藥突變）具有高選擇性的RET抑制劑。基石藥業與Blueprint Medicines達成獨家合作協議，獲得了包括pralsetinib在內的三種藥物在大中華區的獨家開發和商業化授權，Blueprint Medicines保留這三款藥物在世界其他地區的相關權利。

　　2020年1月，Blueprint Medicines公布了ARROW研究在RET融合NSCLC中的最新主要療效數據（Topline data）。該療效數據報告了接受pralsetinib治療且療效可評估的患者數據，數據基于RECIST 1.1標準和獨立中心影像學盲法評估。所有患者均接受了每日一次400mg的推薦劑量。

　　數據截止至2019年11月18日，結果顯示：

　　在80例既往接受過含鉑化療治療的RET融合NSCLC患者中，經獨立中心評估確認的ORR為61% （95%CI: 50-72%） ，兩例有待確認；總體上，在95%的患者中觀察到了影像學腫瘤縮小，其中14%患者達到靶病灶完全緩解。DOR尚未達到（95%CI：11.3個月，無法估算）。

　　在26例初治RET融合NSCLC患者中，經過獨立中心評估（所有緩解都被確認）的ORR為73% （95% CI：52-88%），其中12%的患者達到完全緩解。在所有這些患者中均觀察到腫瘤縮小。

　　研究的主要安全性數據與之前公布的數據一致。Pralsetinib的耐受性良好，治療中出現的不良事件（AEs）大多為1至2級。在ARROW研究中，所有接受了每日一次400mg推薦劑量治療的患者中(N=354)，只有4%的患者由于與pralsetinib相關的不良事件停止治療。