調查：FDA“突破性療法”認定大大加快腫瘤藥批準速度

　　突破性療法認定（breakthrough therapy designation，BTD)由FDA于2012年7月創建，源于《美國食品和藥物管理局安全及創新法案》(FDASIA)中制定的部分內容，旨在加速開發及審查治療嚴重的或威脅生命的疾病的新藥。突破性療法認定（BTD）是繼快速通道（Fast Track）、加速批準（Accelerated Approval）、優先審評（Priority Review）之后的又一個新藥評審通道。獲得“突破性療法”認證的藥物，在研發時能得到包括FDA高層官員在內的更加密切的指導，保障在最短時間內為患者提供新的治療選擇。而據一項2015年的統計，癌癥藥物受益最多，占比40%。近日一項統計表明，與其它腫瘤療法相比，獲得突破性療法認定的腫瘤藥獲批速度平均快三個月，這對提升藥品競爭力的意義不言而喻。

　　近日，一個名為“癌癥研究之友”（Friends of Cancer Research）的非盈利組織仔細研究了2013年1月份至2015年12月份之間獲批的29個腫瘤藥。其中41%獲得“突破性療法認證”的藥物，其獲批時間比FDA承諾的決定時間平均提前了2.9個月。

　　從總體研發時間看，“突破性療法認證”甚至比預期價值更高。獲得“突破性療法認證”的腫瘤藥物，從I期臨床研究開始到最終獲批，相較于業內平均水平整個時限縮短了2.2年。12個取得“突破性療法認證”并獲批的腫瘤藥物中，有8個（占比66%）的獲批是基于I期或II期臨床試驗數據，而只有24%是沒有后期試驗結果就獲批上市的。

　　FDA設定“突破性療法認證”，就是為了滿足那些急需用藥的患者的需求，而腫瘤無疑是FDA最為重視的一項。這項認證目前看來取得了巨大的成功，但現在就對它下最終的定論，尚且為時過早。

　　然而，FDA的各項加速審批政策對全世界的藥品監管都產生了深遠的影響，其中包括日本、歐洲等多個國家和地區的優先審批政策。近日正值兩會召開，其中提到需要加速創新藥審批進程，FDA的各項加速審批政策和規范，無疑是值得我們借鑒的范本。