著名的罕見病藥物開發公司BioMarin最近一段時間可謂磨難重重。公司一些產品的開發一直不順。先是公司開發的用于治療杜氏肌營養不良藥物被FDA拒之門外，再是公司開發的登氏癥藥物臨床研究結果受挫。公司急需一場勝利來提振士氣。幸好，本周公司宣布其開發的用于治療A型血友病基因療法BMN270臨床I/II期研究獲得了積極數據。
在這項臨床研究中，研究人員招募了8名患有嚴重A型血友病的患者給予治療，其中有6名患者接受高劑量藥物治療。這些患者體內的凝血因子VIII都出現了不同水平的上升。其中兩名患者的凝血因子VIII水平上升了50%以上。其中有5名患者的凝血因子VIII水平增長幅度達到了5%以上。這些高劑量治療組患者的病情目前已經由嚴重轉變為了重度或輕度。
不過，盡管這一療效讓人印象深刻，但試驗中還發現患者的谷丙轉氨酶水平有所升高，預示著該藥物的毒性還需進一步研究。
BMN270是一種通過腺病毒載體輸送凝血因子VIII的基因療法。研究人員相信這種療法能夠幫助VIII因子基因缺陷型患者長效提高該因子水平。事實上，目前市面上A型血友病藥物眾多，百健公司的凝血因子IX Alprolix以及長效因子VIII藥物Eloctate都是其中的佼佼者。此外，諾和諾德、拜耳等公司都在這一領域有自己的主打產品。不過，BarMarin公司相信，基因療法將是新一代血友病療法的不二選擇。
目前，BMN270已經先后在歐洲和美國獲得了孤兒癥藥物認證。此次臨床研究的公布也為該藥物的進一步開發提供了保證。
細胞療法與基因療法幾乎同時進入醫藥產業的視線。然而，這兩種療法的命運卻是截然不同。最近幾個月，包括BlueBird公司在內的許多基因療法先驅都紛紛遭遇重挫。此外，以FDA為代表的監管機構對該療法的安全性仍然心存懷疑。因此，基因療法這一極具前景的療法還需要克服不少困難才能真正涅盤重生，成為醫療產業的明星。
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