據美國有線電視新聞網（CNN）報道，美國食品和藥物管理局（FDA）當地時間22日宣布批準全球首個B型血友病基因治療藥物Hemgenix。澳大利亞藥品制造商CSL Behring將一劑的價格定為350萬美元，使其成為世界上最昂貴的藥物。
Hemgenix是一種基于腺相關病毒載體的一次性基因療法，通過靜脈注射單劑量給藥，用于治療患有B型血友病的成年人，這是一種遺傳性出血障礙，大約每4萬人中就有1人患有這種疾病，其中大多數是男性。
對血友病的基因治療已有二十多年歷史。FDA生物制品評估和研究中心主任彼得·馬克斯博士在一份聲明中表示，盡管血友病的治療取得了進步，但預防和治療出血的方法可能會對個人的生活質量產生不良影響。FDA的批準為B型血友病患者提供了一種新的治療選擇。
美國臨床和經濟審查研究所是一家獨立的非營利性研究機構，負責分析處方藥和其他醫療產品的價值，該機構向CNN證實，Hemgenix現在是世界上最昂貴的藥物。
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文章來源：醫藥魔方Info血友病是一種遺傳性凝血功能異常的出血性疾病，按發病機制，分為血友病A及血友病B，其中血友病A約占總患病人數的85%[1]。該類疾病的主要治療方式為凝血因子替代治療，且對于重度......