基因技術剔除艾滋病毒、Illumina破解人類免疫組

　　本周回顧，恒瑞醫藥15億在蘇州設立子公司，中國腫瘤免疫治療進入系統化和標準化高速通道，我國首批備案胚胎干細胞臨床研究項目啟動，Illumina宣布加入“人類疫苗計劃”，美國FDA宣布批準Neurocrine的新藥INGREZZA（valbenazine）上市，帕金森病治療重大突破，科學證明多不飽和脂肪酸使人產生惰性，第二軍醫大研究團隊破解功能性肝細胞體外培養和擴增難題，中科院上海生科院發現肺轉移性乳腺癌干細胞……更多資訊，請跟隨小編一起回顧吧。

　　1產業動態

　　國內資訊

　　恒瑞醫藥15億在蘇州設立子公司

　　4月13日，恒瑞醫藥發布公告稱，公司擬在江蘇設立子公司，公司名稱暫定為蘇州盛迪醫藥有限公司，注冊資本15億元人民幣。設立時的住址暫定為蘇州市。該子公司的經營范圍為醫藥產品的研發、生產和銷售。

　　中國腫瘤免疫治療進入系統化和標準化高速通道

　　日前，由中國臨床腫瘤學會（CSCO）主辦的首屆全國腫瘤免疫治療高峰論壇在上海順利舉行，會上，CSCO宣布成立免疫治療專家委員會。在國際醫學領域，免疫治療已經成為抗腫瘤領域最前沿的癌癥治療手段；而國內免疫治療仍處于魏則西事件后被妖魔化與尚未解禁的尷尬境地。“進一步推動腫瘤免疫治療在我國的發展，促進中國免疫治療的規范化與標準化”——專家委員會在成立大會上這樣表達這一組織的抱負和理想。

　　我國首批備案胚胎干細胞臨床研究項目啟動

　　4月11日，值第21個世界帕金森病日暨帕金森病發現200周年之際，國家衛計委和藥監局首批備案的干細胞臨床研究“人胚胎干細胞來源的神經前體細胞治療帕金森病”和“人胚胎干細胞來源的視網膜色素上皮細胞治療干性年齡相關性黃斑變性”兩個項目的啟動儀式在鄭州大學第一附屬醫院舉行。

　　97億！藥企出海并購最大金額被刷新，上海萊士重返千億市值

　　而根據路透社最新消息，德國血漿產品制造商Biotest同意接受科瑞集團提出的包括債務在內價值14億美元（約96.6億元）的收購案。這筆收購交易中最引人關注的是，刷新了此前復星12.6億美元（約84億元）收購印度藥企Gland創下的中國醫藥行業出海并購最大金額。受此影響，上海萊士今日收盤價為20.36元，上漲0.3%，總市值重新邁回千億門檻，達到1011.94億元。

　　臨床試驗造假入刑！《司法解釋》已獲兩高原則通過

　　2017年4月10日，首席大法官、最高人民法院院長周強主持召開最高人民法院審判委員會全體會議，審議并原則通過《最高人民法院、最高人民檢察院關于辦理藥品、醫療器械注冊申請數據造假刑事案件適用法律若干問題的解釋》）。

　　國外資訊

　　Illumina加入“人類疫苗計劃”，用測序協助破譯人類免疫組

　　近日，Illumina宣布加入“人類疫苗計劃”，將提供該計劃所需的測序技術以及數據分析專業人員。“人類疫苗計劃”由學術研究中心、企業、非盈利組織和政府機構共同開展，旨在揭示人類免疫系統，為研發新一代疫苗和腫瘤免疫療法掃清主要的科學障礙。

　　FDA 新合作，“器官芯片”或成毒理測試平臺

　　生物技術公司 Emulate 宣布，已經與美國 FDA 下屬的食品和獸醫辦公室（簽訂了一項“合作研究和開發協議（Cooperative Research and Development Agreement ，CRADA）”。在這個跨期多年的 CRADA 協議下，Emulate 和 FDA 將合作，評估和鑒定使用 Emulate 的“器官芯片”技術作為毒理學測試的平臺的可能性，以滿足食品、膳食補充劑和化妝品在內的監管評估標準。

　　基因療法獲得重大突破，Spark攜手輝瑞有望終結血友病

　　近日，Spark Therapeutics公司在2017 HTRS（止血和血栓形成研究學會）科學研討會上發布了SPK-9001治療乙型血友病的I/II期試驗新進展，結果表明凝血因子IX活性的一致性和持續水平。截止到目前的數據，年出血率（ABR）降低了96％，年化輸注率（AIR）下降了99％。

　　Biogen和羅氏斬獲BMS耀眼在研新藥

　　4月14日，國際制藥公司Bristol Myers Squibb（BMS）宣布與Biogen和羅氏（Roche）簽署了兩項獨立合作協議，將兩款神經退行性疾病和罕見疾病的新藥分別授權給了這兩家公司。

　　BMS向Biogen授權BMS-986168，預付款3億美元，加上特許權使用費和接近條款協議的6000萬美元的里程碑付款，最終可高達5.5億美元。BMS-986168是靶向細胞外tau蛋白的抗體，醫學研究表明tau是一種在大腦組織中與阿茲海默病和其他神經退行性疾病（如退行性性核上麻痹，PSP）相關的形成纏結的蛋白質。

　　FDA今日批準首款遲發性運動障礙新藥

　　4月12日，位于圣地亞哥的Neurocrine Biosciences傳來喜訊——美國FDA宣布批準Neurocrine的新藥INGREZZA（valbenazine）上市，治療成人遲發性運動障礙（tardive dyskinesia）患者。值得一提的是，這是美國FDA批準的首款治療成人遲發性運動障礙患者的藥物。

　　2研究進展

　　國內資訊

　　專訪“千人計劃”專家趙子建：1型糖尿病基因療法獲突破，或能終結胰島素注射

　　近日，中國科學家在1型糖尿病治療方面取得重要進展。由廣東工業大學趙子建教授及李芳紅教授領導的研究小組運用基因治療技術，使1型糖尿病小鼠體內產生大量ω-3脂肪酸，成功逆轉疾病進程。如果這一成果得以成功轉化，將幫助飽受1型糖尿病折磨的患者“告別”胰島素注射治療。生物探索有幸采訪到了這篇論文的共同通訊作者、國家“千人計劃”特聘專家、廣東工業大學趙子建教授。他說：“我們的技術有望逆轉1型糖尿病病程，使病人擺脫胰島素注射。”

　　專訪中國科大熊偉教授：新型質譜技術讓神經化學研究進入單細胞時代

　　中國科大的熊偉教授和黃光明教授等人在PNAS上發表了一項研究，他們利用一種新技術對單個神經元內的數千種化學小分子進行了快速質譜檢測，并且可以做到同步采集電生理信號，在單細胞層次上成功地完成了對神經元功能、代謝物組成及其代謝通路的研究。本周，生物探索采訪了熊偉教授。

　　中大吳耀文eLife發文：肺炎細菌如何抵御人體細胞自噬的清除作用？

　　由吳耀文博士領銜的中山大學醫學院和德國馬普化學基因組學中心在eLife雜志揭示了細菌毒性效應子抑制細胞自噬的分子機制，該研究詳細地闡釋了嗜肺軍團菌（Legionellapneumophila）利用其分泌的毒性效應子RavZ切除細胞自噬的關鍵蛋白質LC3-PE（磷脂酰乙醇胺修飾的LC3蛋白）的分子機制，嗜肺軍團菌利用該機制導致宿主細胞自噬體無法形成，從而有效地規避了宿主細胞的抵御功能。

　　中科院上海生科院發現肺轉移性乳腺癌干細胞

　　中科院上海生科院人口健康領域胡國宏研究組研究鑒定出了一個具有肺轉移能力的乳腺癌干細胞亞群，并揭示其在乳腺癌轉移中的作用機制。相關研究成果已在線發表于《細胞死亡與疾病》。

　　第二軍醫大研究團隊破解功能性肝細胞體外培養和擴增難題

　　來自第二軍醫大學的鄢和新教授、王紅陽院士團隊發表了題為“Reversible transition between hepatocytes and liver progenitors for in vitro hepatocyte expansion”的文章，破解功能性肝細胞體外培養和擴增難題，這一研究成果公布在Cell Research雜志上。

　　北京大學鄧宏魁、沈浣最新Cell文章：新型多能干細胞

　　來自北京大學生命科學聯合中心，北京大學人民醫院生殖中心等處的研究人員發表了題為“Derivation of Pluripotent Stem Cells with In Vivo Embryonic and Extraembryonic Potency”的文章，開發了一種全新的培養體系，在國際上首次建立了具有全能性特征的多潛能干細胞系，獲得的細胞同時具有胚內和胚外組織發育潛能。

　　國外資訊

　　“魔剪”CRISPR又出新功能——核酸檢測

　　4月13日，“大神”張峰又有新成果發表在《科學》雜志上。這篇論文證實，改造后的“魔剪”CRISPR可作為一種快速、便宜且高度靈敏的核酸檢測工具。研究小組給這一新技術取了霸氣的名字SHERLOCK——夏洛克（福爾摩斯）。

　　帕金森病治療重大突破！

　　瑞典卡羅林斯卡學院的研究人員近日在尋找帕金森病療法方面取得了重大進展。通過操控大腦中的非神經元細胞——星形膠質細胞的基因表達，研究人員能夠誘導產生新的多巴胺神經元。該研究在小鼠和人類細胞中進行，發表在著名的科學期刊Nature Biotechnology上。

　　美華人科學家用基因技術剔除艾滋病毒，朝永久治愈邁出一大步

　　4月11日報道，美國天普大學華人科學家胡文輝等人近日報告說，他們利用基因編輯技術，有效剔除了一種人源化小鼠多個器官組織中的人類艾滋病病毒，朝著開展人類臨床試驗的方向邁出一大步。

　　尿液DNA檢測與癌癥診斷

　　丹麥哥本哈根癌癥協會研究中心的研究人員近期開發了一種基于尿液DNA的檢測方法，用于檢測膀胱癌的生物標志物，類似的檢測還可用于評估前列腺癌、腎臟癌和其他類型的癌癥。在近期召開的分子病理學協會AMP全球大會上，這項研究的引領者Per Guldberg公布了一些相關數據——在疾病癥狀出現之前，用尿液DNA檢測來尋找膀胱癌的跡象。

　　多吃水果降低糖尿病風險

　　4月11日，英國牛津大學、中國北京大學以及中國醫學科學院的研究人員共同在PLOS Medicine上表示，食用新鮮水果與低糖尿病發病率有關，同時還與糖尿病并發癥的低發生率有關。值得注意的是，研究對象為中國人群！

　　基因揭開巴基斯坦小漁村里心血管的健康秘密

　　4月12日的Nature在線報道了超過1800個人攜帶的“基因敲除”。其中在巴基斯坦小漁村發現了APOC3基因敲除的家族，他們有非常低的甘油三酯水平。預示著讓ApoC3蛋白失活的藥物能夠減少心臟病風險。

　　CRISPR單堿基編輯準確！

　　來自韓國基礎科學研究所IBS的研究人員發表了題為“Genome-wide target specificities of CRISPR RNA-guided programmable deaminases”的文章，證實了最近研發的基因編輯方法的準確性。這一研究成果公布在4月10日的Nature Biotechnology雜志上。

　　科學證明多不飽和脂肪酸使人產生惰性

　　加拿大大不列顛哥倫比亞大學（UBC）的研究學者最近在PLOS ONE雜志上報道，某些食用油的攝入會增加人類的惰性行為，很可能會破壞人們努力保持的健康，增加某些疾病（如糖尿病）的風險。

　　關于BioWeek

　　為了幫助讀者更好、更深入地了解前沿生物技術研究和生物行業內的成功商業模式。生物探索推出BioWeek資訊回顧欄目。通過匯總生物圈內一周的產業動態和研究前沿，來讓您更充分地認識生物業內的“生態圈”。