《科學》社論呼吁促進轉化醫學研究

　　由生物技術產業組織(BIO)舉辦的BIO國際大會是生物技術界最大的全球事件，是探尋合作機會、討論工業界發展趨勢、投資和產業政策的關鍵論壇。在2011年BIO國際大會于日前在美國華盛頓召開前夕，美國戴維·格拉斯通研究所所長桑德斯·威廉和加州大學舊金山分校校長蘇姍·戴斯蒙德-赫爾曼，在最近出版的《科學》雜志上發表聯合署名社論，呼吁改進生物醫學界現狀，促進轉化醫學的發展。

　　他們在社論中指出，持續不斷的疾病對新治療方法的需求日益增加，2011年度BIO全球大會的召開恰逢其時。在美國，心臟疾病所導致的死亡占總死亡人數的34%;在65歲的人群中，每8個人中就有1人罹患阿爾茨海默氏癥，而在85歲的人群中，這個比例是50%。患者們迫切需要新的治療方法，但在2010年，美國食品和藥物管理局(FDA)只批準了21個新藥，相比較而言，20世紀90年代，FDA每年批準的新藥數超過40個。他們認為，改變現狀需要建立創新型合作關系和管理規定，加速實驗室成果轉化為臨床應用的步伐。

　　轉化醫學也稱為轉化研究，是指將生物醫學的基礎研究成果轉化為臨床應用中的藥物、器械或方法的過程。但是在這個過程中，許多有潛力的新藥會夭折，因此這個過程也被稱為“死亡之谷”。威廉和赫爾曼強調，對新藥批準過程變慢有許多解釋，比如慢性疾病的復雜性和管理者對風險的規避，“然而，即使那些對生物技術和制藥公司價格和市場行為進行嚴厲批評的人，也應當承認FDA的政策和工業的研究開發活動在這個全球化時代的重要性”。

　　他們指出，盡管將實驗室發現轉化為疾病治療方法的實踐一直面臨挑戰，但最近這種難度加大了，充滿希望的新藥開發項目總會遭遇聲名狼藉的“死亡之谷”，市場力量將資金投向風險更小的領域，加大了實驗室發現與臨床應用之間的鴻溝。

　　“長期以來，學術界實驗室的理想定位是解開疾病之謎。今天，我們需要建立能超越非營利研究機構傳統技術轉移功能的創新項目，促進在學術界與工業界間富有成效的藥物開發伙伴關系，也需要有調控科學和藥物經濟的新學術成就制度。”他們列舉了美國加州定量生物醫藥研究院QB3的例子，QB3由加州大學舊金山分校、伯克利分校和圣克魯斯分校的140個頂尖實驗室組成，研究人員間結成聯盟，以期促進創新和發現、加速發現轉化為生產的過程，滿足社會迫切的需求。這種聯盟已成功地將服務和資助創業型科學家的創新工具、啟動孵化器和核心實驗室設施引入學術界，創建了新的公司和伙伴關系，比如加州大學舊金山分校與輝瑞制藥通過創建治療創新中心，打破了學術界與工業界之間的傳統障礙，加速了發現轉化為應用的過程。

　　“美國和世界各地也正在出現令人激動的新型伙伴關系，包括加州吉利德科學公司與耶魯醫學院合作開展癌癥治療的研究，霍夫曼·羅氏有限公司與瑞士三家學術機構聯合從事轉化醫學研究。”

　　他們建議，今天的生物醫學領域需要創建性思考如何分享和利用知識財富。工業界和學術界合作關系中的保密規定需要被重新修訂，使之既能通過嚴格界定合作范圍以合理保護商業利益，同時又給學術界研究人員足夠空間，以開放交流和發表知識成果。民意代表應通過敦促美國國立衛生研究院(NIH)增加研究預算以加速學術界的發現進程，FDA則需要采取新政策，既反映社會對新醫學的巨大需求，也反映風險持續存在的現實，而不僅僅是“是與否”的問題。

　　他們最后指出，改革正在進行之中，NIH與FDA建立了聯合領導委員會，國家癌癥研究所成立了臨床試驗和轉化研究顧問委員會，讓學術界、工業界和政府部門的決策者共同解決當前需求。“通過這些獨創性的合作，加速發現向應用的轉化，我們一定會擁有更新、更好的治療方法，滿足患者的迫切需求，但這需要我們每個人都必須參與其中。”

　　這兩位科學家均有深厚的學術背景和豐富的工作經驗。現年63歲的威廉是美國科學院院士、美國大學心臟病學家聯盟主席，畢業于普林斯頓大學，1974年在杜克大學醫學院獲醫學博士學位，曾做過杜克大學醫學院教授、院長，2007年被任命為杜克大學主管學術高級副校長，2010年3月出任戴維·格拉斯通研究所所長;戴維·格拉斯通研究所是一家獨立、非營利的生物醫學研究機構，隸屬于加州大學舊金山分校。現年53歲的赫爾曼是腫瘤學專家和生物技術領袖，擁有醫學博士學位和公共衛生學碩士學位，在2009年8月出任加州大學舊金山分校校長之前，曾在基因技術(Genentech)公司工作14年，先后出任過公司產品開發部副部長、部長，負責公司的臨床前研究和臨床開發;在她的領導下，基因技術公司的多種治療方法獲FDA批準，并成為美國位列第一的抗癌藥物生產商;2009年，《財富》雜志將她評選為世界7大最強創新者之一，稱她為癌癥患者們的英雄，2011年6月，普林斯頓大學授予她榮譽科學博士學位。